Klinické hodnocení ADORE - Klinické hodnocení fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost přípravku FNP122 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Společnost Ferrer provádí klinické hodnocení fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti hodnoceného léčivého přípravku FNP122 při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS).
Amyotrofická laterální skleróza (ALS)
ALS je vzácné, progresivní, neurodegenerativní onemocnění, které ovlivňuje motorické neurony v mozku. Je charakterizováno axonální degenerací a progresivní ztrátou horních a dolních motorických neuronů všech nervů, včetně centrálního nervového systému (CNS).
FNP122
Má se za to, že k odumírání nervových buněk při ALS přispívá oxidační stres, který způsobuje atrofii a následnou paralýzu svalů, která spouští progresi onemocnění. FNP122 je perorální forma edaravonu, látky, která zabraňuje oxidačnímu stresu na úrovni buněk. Snížení oxidačního stresu tak může zpomalit progresi ALS.
Uspořádání studie
Jedná se o mezinárodní, multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii.
Účastníkům bude náhodně přiřazeno užívání přípravku FNP122 nebo placeba v poměru 2:1.
Protože tato studie je dvojitě zaslepená, ani účastník, ani tým studie nebudou až do konce studie vědět, do které skupiny byl pacient přiřazen.
Účastníci užívající před zařazením do této studie riluzol (se stabilní dávkou po dobu 30 dní před vstupem do studie) mohou v průběhu studie v léčbě riluzolem pokračovat.
Léčba ve studii potrvá 72 týdnů. Po ukončení studie bude účastníkům nabídnuta možnost zúčastnit se prodloužené studie, ve které bude všem účastníkům podáván přípravek FNP122.
Až subjekty poskytnou svůj souhlas s účastí ve studii, požádáme je, aby se osobně dostavily na několik návštěv ve studii:
• kontrola a posouzení screeningových kritérií (zařazení a vyloučení);
• potvrzení účasti ve studii; vstupní návštěva;
• ve 4. týdnu;
• ve 12. týdnu;
• poté každých 12 týdnů.
V průběhu studie budou také každý měsíc probíhat telefonické návštěvy, které se uskuteční v období mezi návštěvami pracoviště studie až do 48. týdne.
Hlavní kritéria způsobilosti pro účast ve studii:
1. věk 18 - 80 let;
2. diagnóza ALS;
3. nástup onemocnění v posledních 24 měsících;
4. SVC 70 % nebo vyšší při screeningové návštěvě;
5. změna škály ALSFRS-R mezi 0,35 body a 1,5 body za měsíc (obojí včetně) v období od nástupu prvních příznaků do screeningové návštěvy;
6. pacienti užívající riluzol musí být na stabilní dávce ≥30 dní před vstupní návštěvou a tato dávka musí být udržována v průběhu celého klinického hodnocení;
7. účastnice nesmějí být těhotné (ani nesmějí být schopné otěhotnění) a nesmějí kojit.
Hodnocený lék, FNP122 i placebo, je k dispozici v sáčcích obsahujících jednu dávku, která se rozpustí ve vodě a užívá se každý den.
Do studie má být zařazeno 300 pacientů v několika zemích Evropy.
V současné době studie probíhá v Belgii, Polsku, Itálii, Německu, Španělsku, Nizozemsku a ve Velké Británii a plánuje se její brzké zahájení v dalších zemích Evropy.
Další informace o studii naleznete zde:
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku FAB122 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ADORE). ClinicalTrials.gov [Internet]. 5. ledna 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810
Klinické hodnocení fáze 3 ADORE a zapojená centra. TRICALS [Internet]. 7. prosince 2022. https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-trial/
Je důležité mít na paměti, že informace na tomto webu nemají nahradit radu zdravotnického odborníka.
Pacienti by se měli obrátit na lékaře předtím, než začnou užívat jakoukoli léčbu nebo ji změní, a také by si měli dobře promyslet svou účast v jakémkoli klinickém výzkumu.
Zdravotníci si musí prostudovat technické informace schválené v zemi pacienta, aby se ujistili, že mají aktualizované a vhodné informace v souladu s místními požadavky.