Společnost Ferrer hlásí skvělé výsledky ze studie fáze III ADORE u pacientů s ALS
Společnost Ferrer uvádí, že klinická studie fáze III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) o perorální formulaci edaravonu (FAB122) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nesplnila primární ani klíčové sekundární cílové parametry.
Klinická studie ADORE je multicentrická, nadnárodní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III, která zkoumá účinnost a bezpečnost 100 mg edaravonu (FAB122) podávaného jednou denně v perorální formě u pacientů s ALS po dobu 48 týdnů. Účastníci studie byli randomizováni v poměru 2:1 k perorálnímu podání edaravonu nebo placeba, zatímco nadále dostávali stávající standardní léčbu ALS.Klinická studie ADORE fáze III se provádí s podporou TRICALS, což je největší evropská výzkumná iniciativa, která má za cíl nalézt lék proti ALS.
Údaje ze studie ADORE naznačují, že přípravek nevykazoval významný přínos oproti placebu u pacientů s ALS ve zpomalení progrese onemocnění, jak bylo měřeno změnou skóre ALSFRS-R od výchozí hodnoty po 48 týdnech denního podávání perorální formy edaravonu. Nebylo pozorováno žádné zlepšení dlouhodobého přežití oproti placebu, jak bylo měřeno pomocí CAFS po 48 týdnech a 72 týdnech u podskupiny pacientů. Výsledky studie také dospěly k závěru, že produkt je bezpečný a je dobře snášen.
Tatjana Naranda, vedoucí R&D společnosti Ferrer, vysvětluje: „Jsme zklamáni tímto výsledkem a rádi bychom poděkovali lidem s ALS, pečovatelům, vyšetřovatelům a personálu klinického hodnocení za jejich účast v klinické studii ADORE. Přestože výsledky nejsou takové, v jaké jsme doufali, naše práce na rozvoji potenciálně transformačních terapií v oblastech s vysokou nenaplněnou potřebou lidí žijících s ALS se nezastaví“.
Prof. Leonard H. van den Berg, předseda společnosti TRICALS, profesor neurologie na University Medical Center Utrecht, Nizozemsko, a hlavní řešitel studie prohlašuje: „Ve společnosti TRICALS jsme doufali v jiný výsledek studie ADORE a jsme zklamaní, že jsme nezískali pozitivní výsledek, který jsme si všichni přáli. Budeme i nadále dělat vše pro to, abychom co nejdříve objevili léčbu ALS. Chceme poděkovat všem pacientům, kteří věnovali svůj čas a úsilí této studii, a společnosti Ferrer za vynikající spolupráci, kterou doufáme v budoucnu zopakujeme.“
Společnost také oznamuje, že její otevřená prodloužená studie ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/NCT05866926) bude nyní uzavřena z důvodu nedostatečné účinnosti perorální formulace edaravonu (FAB122).
Amyotrofická laterální skleróza (ALS), nejčastější onemocnění motorických neuronů, je progresivní neurodegenerativní onemocnění motorických neuronů v mozku a míše, které vede k progresivní paralýze končící smrtí, a to obvykle v řádu 2 až 5 let od stanovení diagnózy. ALS je vzácné onemocnění s multifaktoriální etiologií, přičemž její přesný patogenní mechanismus stále není znám. ALS se typicky vyskytuje u osob ve věku mezi 40–70 lety, u mužů o něco častěji než u žen. Způsobuje ji větší počet faktorů: 10–15 % případů představuje familiární forma ALS, 85–90 % případů představuje sporadická forma ALS.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.