Verge Genomics und Ferrer geben ihre Vereinbarung zur gemeinsamen Entwicklung der ALS-Therapie VRG50635 im klinischen Stadium bekannt
Verge Genomics, ein führendes Biotechnologieunternehmen, und Ferrer, ein internationales B-Corp-Pharmaunternehmen mit einem zunehmenden Fokus auf seltene neurologische Erkrankungen, haben eine strategische Zusammenarbeit zur gemeinsamen Entwicklung von VRG50635, dem führenden Arzneimittelkandidaten von Verge zur Behandlung von sporadischen und familiären Formen der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), in Europa, Mittel- und Südamerika, Südostasien und Japan angekündigt. VRG50635 ist ein potenziell erstklassiger niedermolekularer Inhibitor von PIKfyve, einem therapeutischen Ziel für ALS, das mithilfe von CONVERGE®, der KI-gestützten All-in-Human-Plattform von Verge, in erkrankten menschlichen Geweben entdeckt wurde.
Die Zusammenarbeit kombiniert die All-in-Human-Technologie von Verge für die Zielforschung und Arzneimittelentwicklung und ihre Führungsrolle bei der Innovation klinischer Prüfungen mit der globalen Expertise von Ferrer in der klinischen Entwicklung, Herstellung und Kommerzialisierung. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Ferrer die exklusiven Rechte zur gemeinsamen Entwicklung und Vermarktung von VRG50635 für ALS in mehreren Regionen außerhalb der USA. Verge behält alle Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von VRG50635 für alle Verwendungszwecke in den Vereinigten Staaten und allen Ländern außerhalb der Vereinbarung.
„Wir freuen uns sehr, mit Ferrer zusammenzuarbeiten, um VRG50635 durch die klinische Entwicklung und in Richtung einer möglichen Kommerzialisierung voranzutreiben. Ferrer verfügt über umfangreiche Erfahrungen in der klinischen Entwicklung und in der Regulierung von Arzneimitteln auf der ganzen Welt. Ferrer versteht außerdem die komplexen und variablen Kostenträger- und Erstattungsumgebungen in den Ländern, in denen wir zusammenarbeiten werden“, so Alice Zhang, CEO und Mitbegründerin von Verge Genomics. „Diese Partnerschaft ist eine weitere klare Anerkennung des Werts unserer CONVERGE®- Plattform und ihrer Fähigkeit, neue Ziele für komplexe Krankheiten erfolgreicher zu identifizieren, die schnell in die Kliniken übertragen werden können.“
„Wir freuen uns über die Partnerschaft mit Verge Genomics, da dies wichtige Neuigkeiten für Menschen mit ALS, ihre Familien und ihre Pflegepersonen sind. Im Einklang mit unserem Ziel, mit unserer Geschäftstätigkeit für soziale Gerechtigkeit zu kämpfen, verstärken wir unser Engagement, Menschen mit schweren und schwächenden Krankheiten neue therapeutische Lösungen zu bieten“, sagt Mario Rovirosa, CEO von Ferrer.
„Wir glauben, dass VRG50635 einen vielversprechenden neuen Ansatz zur Behandlung dieser verheerenden Krankheit darstellt, und wir freuen uns darauf, unsere Stärken zu bündeln, um die Entwicklung dieser potenziellen Behandlung zu beschleunigen. Dies ist eine sehr wichtige Ergänzung unseres wachsenden Portfolios an Therapien für seltene neurologische Erkrankungen und bestätigt gleichzeitig unser starkes Engagement für die wissenschaftliche Community und die Patienten, die an ALS leiden“, erklärt Oscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer bei Ferrer.
VRG50635 ist einer der ersten Arzneimittelkandidaten, der vollständig auf einer KI-gestützten Plattform entdeckt und entwickelt wurde. Es handelt sich um einen wirksamen, oral bioverfügbaren PIKfyve-Inhibitor, der das Überleben von Neuronen von ALS-Patienten verbessern könnte und sich in mehreren präklinischen Studien in ALS-relevanten Modellen der Degeneration von Motoneuronen als wirksam erwiesen hat1,2. Derzeit durchläuft VRG50635 eine Phase-1B-Proof-of-Concept-Studie (PoC) in Kanada und mehreren europäischen Ländern3. Die PoC-Studie von Verge, die für ihr innovatives Design gelobt wurde, beinhaltet eine innovative Technologie, die es ermöglicht, große Mengen an neutralen und objektiven krankheitsrelevanten Daten zu sammeln, um die Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakologische Dosisreaktion und potenzielle Wirksamkeit, auch im Hinblick auf Krankheitsveränderungen, schon früh in der klinischen Entwicklung zu bewerten.
Über Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die häufigste Motoneuronerkrankung, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Motoneuronen im Gehirn und im Rückenmark, die zu einer fortschreitenden Lähmung und in der Regel innerhalb von 2 bis 5 Jahren nach der Diagnose zum Tod führt. ALS ist eine seltene Erkrankung mit multifaktorieller Ätiologie, deren genauer pathogener Mechanismus noch unbekannt ist. ALS tritt typischerweise bei Menschen zwischen 40 und 70 Jahren auf, etwas häufiger bei Männern als bei Frauen. Sie wird durch eine Vielzahl von Faktoren verursacht: 10 % familiäre ALS, 90 % sporadische ALS4.
References 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.