Ferrer fait progresser la recherche sur la paralysie supranucléaire progressive (PSP) avec l’inclusion du premier participant dans un essai clinique de phase II
Barcelone, le 12 septembre 2024. Ferrer, une société pharmaceutique internationale certifiée B Corp, a annoncé le début du traitement du premier participant dans l’essai clinique de phase II, PROSPER. L’étude vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de la molécule FNP-223,1 une nouvelle thérapie destinée à ralentir la progression de la paralysie supranucléaire progressive (PSP).1,2
L’étude PROSPER est un essai clinique de phase II randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, comprenant une période de traitement de 52 semaines et une période de suivi de 4 semaines1. Il devrait inclure un maximum de 220 participants et 46 centres d’essai clinique aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans 7 pays de l’Union européenne. PROSPER recrute actuellement aux États-Unis. D’autres pays devraient commencer le recrutement au quatrième trimestre 2024.
« Nous sommes enthousiasmés à l’idée de pouvoir avancer dans cette phase cruciale de notre recherche avec le FNP-223 », déclare Óscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer. « L’inclusion du premier participant dans l’essai clinique PROSPER marque une étape importante dans notre engagement à trouver des solutions transformatrices pour les personnes vivant avec la PSP. »
La paralysie supranucléaire progressive est une maladie neurodégénérative rare pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède, bien qu’il existe des options thérapeutiques pouvant aider à atténuer ses symptômes. La maladie se manifeste chez les patients sous la forme de difficultés à parler, de déséquilibre, de changements dans la démarche, de problèmes cognitifs, de difficultés de contrôle oculaire, de troubles de la déglutition et d’autres symptômes3-5. La PSP est une maladie rare mais dévastatrice, avec une prévalence d’environ 5-6 cas pour 100 000 personnes. Elle touche principalement les personnes de plus de 60 ans et est légèrement plus fréquente chez les hommes4. Bien que sa cause exacte soit inconnue, on pense qu’elle est liée à l’accumulation anormale de la protéine tau dans certaines zones du cerveau, qui entraîne une neurodégénérescence et la présentation des symptômes caractéristiques de la maladie4,5. La survie moyenne à partir de son apparition est de sept ans6.
Après avoir démontré dans des modèles précliniques que l’administration de FNP-223 pouvait prévenir l’accumulation anormale de protéines tau dans les neurones2, Ferrer espère désormais démontrer que cette molécule est également sûre et efficace chez les patients atteints de PSP. Selon M. Pérez, « son effet sur la protéine tau pourrait représenter un traitement thérapeutique capable de ralentir le développement de cette maladie neurodégénérative rare ».
« Chez Ferrer, nous nous efforçons d’améliorer l’expérience des personnes vivant avec des maladies rares et de leur offrir des chances égales, conformément à notre objectif d’utiliser les affaires au service de la justice sociale », affirme Jorge Cúneo, médecin-chef de Ferrer. « Pour nous, il est essentiel d’entendre directement les besoins des patients et de leurs aidants. C’est pourquoi CurePSP et PSPA UK, les principales associations de patients concernés dans le monde, ont participé à la conception de l’essai PROSPER. »
Selon Kristophe Diaz, directeur exécutif et scientifique de CurePSP, « notre organisation soutient la recherche innovante et les essais cliniques qui offrent de l’espoir aux personnes vivant avec la paralysie supranucléaire progressive. Le début de la phase II de l’étude PROSPER représente une étape significative dans la recherche de traitements pour cette maladie actuellement incurable, c’est pourquoi nous sommes ravis de collaborer avec Ferrer et de pouvoir contribuer à cette étape importante pour notre communauté. »
Références
1 ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consultado en 03/06/2024. Consultado el 03/06/2024.
2 Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3 Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4 Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5 Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6 Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455