Verge Genomics et Ferrer annonce avoir signé un contrat pour développer en collaboration le traitement VRG50635 contre la sclérose latérale amyotrophique au stade clinique
Verge Genomics, une entreprise leader des biotechnologies pour le stade clinique, et Ferrer, une entreprise pharmaceutique internationale certifiée B Corp engagée dans un processus de spécialisation dans les troubles neurologiques rares, ont annoncé une collaboration stratégique afin de développer conjointement VRG50635, le principal candidat médicament de Verge dans le traitement des formes sporadiques et familiales de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), en Europe, en Amérique centrale et en Amérique du Sud, dans l’Asie du Sud-Est et au Japon. VRG50635 est un inhibiteur potentiel à petites molécules, qui serait le meilleur de sa classe pharmacologique, de PIKfyve, une cible thérapeutique dans la sclérose latérale amyotrophique découverte dans des tissus humains touchés à l’aide de CONVERGE®, la plate-forme utilisant l’IA de Verge « all-in-human » (exclusivement destinée à travailler sur les maladies humaines).
Cette collaboration associe la technologie « all-in-human » de Verge pour la détection de cibles et le développement de médicaments ainsi que leur leadership dans l’innovation pour les essais cliniques avec l’expertise globale de Ferrer dans le développement clinique, la fabrication et la commercialisation. Les termes du contrat stipulent que Ferrer obtiendra l’exclusivité des droits pour développer conjointement et commercialiser VRG50635 dans le domaine de la sclérose latérale amyotrophique, et ce dans plusieurs régions hors États-Unis. Verge conserve tous ses droits pour développer et commercialiser VRG50635 dans n’importe quelle indication aux États‑Unis et dans les pays non couverts par le contrat.
« Nous sommes enthousiastes à l’idée de travailler aux côtés de Ferrer pour faire avancer le développement clinique de VRG50635 et obtenir sa commercialisation potentielle. Ferrer a une longue expérience dans la gestion du développement clinique et l’adaptation aux cadres réglementaires à l’échelle mondiale. Elle a également une bonne appréhension de la complexité et de la variabilité des cadres de paiement et de remboursement des territoires concernés par notre future collaboration », a déclaré Alice Zhang, PDG et cofondatrice de Verge Genomics. « Ce partenariat est un nouvel exemple qui démontre sans équivoque la valeur de notre plate-forme CONVERGE® et sa capacité à mieux identifier de nouvelles cibles pour les maladies complexes susceptibles de se traduire rapidement par une application clinique. »
« Nous nous réjouissons de notre partenariat avec Verge Genomics qui constitue une étape importante pour les personnes vivant avec la sclérose latérale amyotrophique, leurs familles et leurs aidants. Conformément à notre objectif qui est de défendre la justice sociale à travers notre entreprise, nous renforçons notre engagement d’apporter des solutions thérapeutiques transformatrices aux personnes vivant avec des maladies handicapantes graves », a également affirmé Mario Rovirosa, PDG de Ferrer.
« VRG50635 constitue selon nous une nouvelle approche prometteuse pour traiter cette terrible maladie, et nous sommes impatients de combiner nos forces pour accélérer le développement de ce traitement potentiel. Notre portefeuille de traitements pour les troubles neurologiques rares ne cesse de s’enrichir et il s’agit là d’un apport très important qui confirme à nouveau notre puissant engagement envers la communauté scientifique et les patients souffrant de la sclérose latérale amyotrophique », a expliqué Oscar Pérez, Responsable en chef du développement scientifique et commercial chez Ferrer.
VRG50635 est l’un des premiers candidats médicaments proposés aux cliniques entièrement découvert et développé à l’aide d’une plate-forme utilisant l’IA. Il s’agit d’un inhibiteur puissant biodisponible par voie orale de PIKfyve, dont l’efficacité a été démontrée dans le cadre de plusieurs études précliniques portant sur des modèles de dégénérescence des motoneurones applicables à la sclérose latérale amyotrophique ; nous espérons donc qu’il améliore la survie des neurones des patients vivant avec la sclérose latérale amyotrophique1,2.
VRG50635 est actuellement étudié dans le cadre d’une étude de Phase 1B de preuve de concept (Proof-of-Concept, PoC) au Canada et dans plusieurs pays d’Europe2. Louée pour sa conception de pointe, l’étude de PoC de Verge intègre une technologie innovante permettant à un stade précoce du développement clinique de recueillir une quantité dense de données impartiales concernant la maladie cible afin d’évaluer correctement la sécurité, la tolérance, la réponse à la dose pharmacologique et l’efficacité potentielle, y compris en matière de modification de la maladie.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est la maladie la plus courante affectant les motoneurones ; elle provoque une neurodégénérescence progressive de ces derniers dans le cerveau et la moelle épinière, entraînant une paralysie progressive et généralement le décès dans les 2 à 5 années suivant le diagnostic. La sclérose latérale amyotrophique est une maladie rare d’étiologie plurifactorielle, dont le mécanisme pathogène précis demeure inconnu. La sclérose latérale amyotrophique survient généralement chez des personnes âgées de 40 à 70 ans, et légèrement plus souvent chez l’homme que chez la femme. Elle est causée par une multitude de facteurs : la forme familiale représente 10 % des cas, les 90 % restants correspondant à la forme sporadique4.
Referènces 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.