Essai clinique ADORE - Essai clinique de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité de FNP122 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Ferrer mène un essai de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament expérimental FNP122 dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La SLA est une maladie neurodégénérative progressive rare qui affecte les neurones moteurs du cerveau. Elle se caractérise par la dégénérescence axonale et la perte progressive des motoneurones supérieurs et inférieurs de tous les nerfs, y compris le système nerveux central (SNC).
FNP122
Dans la SLA, on pense que le stress oxydatif contribue à la mort des cellules nerveuses, provoquant une atrophie puis une paralysie musculaire qui déclenche la progression de la maladie. Le FNP122 est une formulation orale d'édaravone, un composé qui évite le stress oxydatif au niveau cellulaire. La diminution du stress oxydatif peut donc retarder la progression de la SLA.
Conception de l'étude
Il s'agit d'une étude internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo.
Les participants seront assignés de façon aléatoire pour recevoir le FNP122 ou un placebo selon un rapport de 2 à 1.
L'étude étant menée en double aveugle, ni les participants ni l'équipe de l'étude ne connaîtront le groupe dont ils font partie avant la fin de l'étude.
Dans le cadre de cette étude, les participants traités par riluzole avant leur inclusion (à une dose stable 30 jours avant de rejoindre l'étude) pourront poursuivre leur traitement par riluzole au cours de l'étude.
L'étude aura une durée maximale de 72 semaines de traitement, après quoi les participants pourront rejoindre une étude d'extension dans le cadre de laquelle ils recevront tous du FNP122.
Une fois que les patients auront donné leur consentement pour participer à l'étude, ils devront assister à plusieurs visites médicales présentielles :
• Pour examiner et vérifier les critères de sélection (inclusion et exclusion)
• Pour confirmer la participation à l'étude ; visite initiale
• À la semaine 4
• À la semaine 12
• Toutes les 12 semaines par la suite
Au cours de l'étude, des visites téléphoniques mensuelles seront également réalisées entre les visites présentielles à l'hôpital jusqu'à la semaine 48.
Voici certains des critères d'admissibilité à l'étude :
1. Avoir entre 18 et 80 ans ;
2. Diagnostic de SLA ;
3. Début de la maladie au cours des 24 derniers mois ;
4. CVL égal ou supérieur à 70 % lors de la visite de sélection ;
5. Variation du score de l'ALSFRS-R de 0,35 point à 1,5 point par mois (tous deux compris) au cours de la période allant du début des premiers symptômes à la visite de sélection ;
6. Les patients traités par riluzole doivent recevoir une dose stable ≥30 jours avant la visite initiale, et cette dose doit être maintenue tout au long de l'essai.
7. Les participantes ne doivent pas être (ni pouvoir devenir) enceintes ni allaiter.
Le médicament à l'étude, aussi bien le placebo que le FNP122, se présente sous forme de sachets unidoses à dissoudre dans l'eau et à prendre quotidiennement.
L'étude vise à inclure 300 patients de divers pays européens.
L'étude se trouve actuellement dans une phase active en Belgique, en Pologne, en Italie, en Allemagne, en Espagne, aux Pays-Bas et au Royaume-Uni. Elle devrait également débuter prochainement dans d'autres pays d'Europe.
Pour obtenir de plus amples informations concernant l'étude, vous pouvez consulter :
Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l’efficacité et la sécurité de FAB122 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (ADORE). ClinicalTrials.gov [Internet]. 5 janvier 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810
Essai ADORE de phase III et centres participants. TRICALS [Internet]. 7 décembre 2022.https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-trial/
Attention : les informations contenues sur ce site Web ne sont pas destinées à remplacer les conseils des professionnels de santé.
Les patients doivent demander conseil à un médecin avant de débuter ou de modifier leur traitement, ainsi que d'envisager la participation à toute recherche clinique.
Les professionnels de santé doivent consulter le résumé des caractéristiques du produit approuvé par le pays du patient afin de s'assurer de disposer des informations adéquates et à jour conformément aux exigences locales.