Nieuwe onderzoeken benadrukken de oproep tot actie van patiënten en experts bij de diagnose en behandeling van pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte in Europa
Kwalitatief onderzoek belicht voor het eerst in Europa de strijd van patiënten met pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD) en benadrukt de dringende behoefte aan verbeterde diagnose- en behandeltrajecten om de last voor patiënten te verlichten.
Uit een onderzoek in meerdere landen onder Europese artsen blijkt dat inconsistente screeningpraktijken en beperkte behandelingsopties bijdragen tot vertragingen in de diagnose en hiaten in effectieve zorg, wat de behoefte aan goedgekeurde therapieën en gestandaardiseerde benaderingen onderstreept.
Deskundigen benadrukken dat tijdige herkenning van symptomen van PH-ILD en een gezamenlijke, patiëntgerichte aanpak de prognose en levenskwaliteit van patiënten kan verbeteren en roepen op tot meer klinische onderzoeken die de echte prioriteiten van de getroffenen weerspiegelen.
Barcelona, 13 november 2024. Kwalitatief onderzoek, uitgevoerd door klinische experts, vertegenwoordigers van de Pulmonary Hypertension Association Europe (PHA Europe) en de European Pulmonary Fibrosis Federation (EU-PFF), ORPHA Strategy Consulting en Ferrer, een B Corp-gecertificeerd internationaal farmaceutisch bedrijf, heeft voor het eerst in Europa de beleefde ervaringen, perspectieven, prioriteiten en standpunten van patiënten en verzorgers die leven met PH-ILD belicht1.
PH is een aandoening die wordt gekenmerkt door een verhoogde bloeddruk in de longslagaders (de slagaders die het bloed van het hart naar de longen transporteren)2, terwijl ILD een groep aandoeningen is die littekenvorming en ontsteking van het longweefsel veroorzaken, wat leidt tot een verminderde longfunctie en moeilijkheden bij de zuurstofoverdracht2. Wanneer PH zich ontwikkelt met ILD, compliceert dit de ziekte, waardoor deze ernstiger wordt en moeilijker te beheren2.
Het onderzoek, gepubliceerd in het peer-reviewed tijdschrift Pulmonary Circulation verzamelt inzichten van mensen die leven met deze slopende ziekte en concludeert dat vroege herkenning van PH-ILD-symptomen levensveranderend kan zijn. Patiënten en verzorgers meldden grote moeilijkheden en barrières bij het navigeren door het gezondheidszorgsysteem en het verkrijgen van adequate informatie om hun aanzienlijke onzekerheid te verminderen.
Zoals vaak het geval is bij zeldzame aandoeningen, is er een gebrek aan gestandaardiseerde benaderingen voor de diagnose van PH-ILD in de gewone klinische praktijk. "Door de complexe aard van deze aandoening duurt het gemiddeld twee à drie jaar en zijn er minstens drie artsen nodig voordat mensen een accurate diagnose van PH-ILD krijgen", zegt Hall Skaara van PHA Europe.
Ondanks de huidige behandeling blijft de last van de ziekte hoog en beïnvloedt het dagelijks welzijn van de patiënten gezien het gebrek aan bevredigende behandelingen, de slechte prognose en de afgenomen overlevingskansen. Dit bevestigt de aanzienlijke uitdagingen die zeldzame en complexe aandoeningen zoals PH-ILD vormen voor de gewone klinische praktijk buiten centra met PH-expertise. "Tijd is belangrijk en vroege detectie kan leiden tot betere resultaten," benadrukt Dr. Lucilla Piccari, longarts in het Hospital del Mar in Barcelona en co-auteur van het onderzoek.
"Symptomen - vooral kortademigheid - en fysieke beperkingen werden geïdentificeerd als de meest kritieke gevolgen voor mensen die leven met PH-ILD", zegt prof. Gabor Kovacs van de Universiteit van Graz. Verminderde mobiliteit was de grootste fysieke beperking, die invloed had op het vermogen van patiënten om dagelijkse activiteiten uit te voeren, hobby's te beoefenen, te sporten en te genieten van reizen. "De verwachtingen voor PH-ILD-behandelingen - afgezien van genezing - concentreerden zich dus op een verbetering van de levenskwaliteit van patiënten, vooral met betrekking tot ziektesymptomen en fysiek functioneren," legt Steve Jones, een vertegenwoordiger van EU-PFF, uit.
De deelnemers aan het onderzoek waren patiënten met een bevestigde diagnose van PH-ILD en hun echtgenoten/echtgenotes, familieleden of goede vrienden met de rol van primaire verzorger.
De resultaten van het onderzoek zijn vergelijkbaar met die van een eerder onderzoek in de Verenigde Staten3. Hoewel er in de VS specifieke behandelingen zijn goedgekeurd voor PH-ILD, is er momenteel geen enkele beschikbaar in Europa.
De uitdagingen op het vlak van PH-ILD-beheer
Een recent vragenlijstonderzoek heeft ook inzichten opgeleverd in het klinische perspectief van PH-ILD in Europa, met name in Frankrijk, Duitsland, Italië, Spanje en het Verenigd Koninkrijk4. Ondanks de waargenomen landspecifieke verschillen, wijst het onderzoek op aanzienlijke onvervulde behoeften in de behandeling van deze zeldzame ziekte, waaronder de vraag naar robuuste screening- en diagnostische protocollen en de behoefte aan effectieve en goedgekeurde therapieën in heel Europa.
De deelnemers waren ervaren klinische longartsen, cardiologen en reumatologen die momenteel jaarlijks gemiddeld 110 ILD-, 73 PH- en 20 PH-ILD-patiënten behandelen.
De meeste artsen benadrukten een gebrek aan effectiviteit van off-label therapieën die ze voorschreven om de PH-component te behandelen als een belangrijk hiaat in het PH-ILD-beheer. Wat betreft de benadering tot ILD-behandeling, meldden artsen dat ze immunosuppressieve en antifibrotische geneesmiddelen gebruikten bij een aantal van hun PH-ILD-patiënten. Deze en andere bevindingen zijn onlangs gepubliceerd in een artikel van prof. David Montani en andere experts in het peer-reviewed tijdschrift ERJ Open Onderzoek.
De opmerkingen van de clinici versterken de idee dat de inspanningen gericht moeten zijn op voorlichting, multidisciplinaire samenwerking van deskundigen en het genereren van meer bewijs over PH-ILD en de subtypen ervan. Dit zal leiden tot de implementatie van diagnostische en behandelingsrichtlijnen en betere resultaten voor deze ernstige patiëntengroep.
Onderzoekers zeiden dat aanvullend kwalitatief onderzoek om deze bevindingen uit te breiden het patiëntgerichte ontwerp van toekomstige klinische onderzoeken zou kunnen ondersteunen, waarbij effectief rekening wordt gehouden met wat patiënten en verzorgers het belangrijkst vinden.
Referenties
Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM, et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension [published correction appears in Eur Heart J. 2023 Apr 17;44(15):1312]. Eur Heart J. 2022;43(38):3618-3731
DuBrock HM, Nathan SD, Reeve BB, et al. Pulmonary hypertension due to interstitial lung disease or chronic obstructive pulmonary disease: a patient experience study of symptoms and their impact on quality of life. Pulm Circ. 2021;11(2):20458940211005641.
Over Ferrer
Bij Ferrer gebruiken we zakelijke activiteiten om te vechten voor sociale rechtvaardigheid. We zijn al lang een bedrijf dat dingen anders wil doen; in plaats van het rendement voor aandeelhouders te maximaliseren, herinvesteren we een groot deel van onze winst in initiatieven die iets teruggeven aan de maatschappij. Terug naar waar het hoort. We gaan verder dan naleving en laten ons leiden door de hoogste normen op het gebied van duurzaamheid, ethiek en integriteit. Daarom zijn we sinds 2022 een B Corp.
Ferrer werd in 1959 opgericht in Barcelona en biedt transformatieve oplossingen voor levensbedreigende ziekten in meer dan honderd landen. In lijn met ons doel richten we ons in toenemende mate op pulmonale, vasculaire en interstitiële longziekten en zeldzame neurologische aandoeningen. Ons team van 1800 mensen wordt gedreven door een duidelijke overtuiging: onze zakelijke activiteiten zijn geen doel op zich, maar een manier om levens te veranderen.
We are Ferrer. Ferrer for good.