ADORE clinical trial
Nieuws

Fase III klinische proef om de veiligheid en werkzaamheid van FNP122 te beoordelen bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

Ferrer voert een fase III-proef uit om de veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksgeneesmiddel FNP122 bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren.

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)
ALS is een zeldzame, progressieve neurodegeneratieve ziekte die de motorische zenuwcellen in de hersenen aantast. De ziekte wordt gekenmerkt door axonale degeneratie en progressief verlies van de bovenste en onderste motorische neuronen in alle zenuwen, inclusief het centrale zenuwstelsel (CZS).

FNP122
Bij ALS wordt aangenomen dat oxidatieve stress bijdraagt tot het afsterven van zenuwcellen, wat atrofie veroorzaakt en vervolgens spierverlamming die de ziekteprogressie in gang zet. FNP122 is een orale formulering van edaravon, een verbinding die oxidatieve stress op cellulair niveau voorkomt. Vermindering van de oxidatieve stress kan dus de progressie van ALS vertragen. 

Opzet van de studie

Dit is een internationaal, multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek. 

Deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen om ofwel FNP122 ofwel placebo te ontvangen in een verhouding van 2:1. 

Aangezien dit een dubbelblind onderzoek is, zullen noch de deelnemer noch het onderzoeksteam weten in welke groep zij zijn opgenomen totdat de studie is voltooid.

In dit onderzoek kunnen deelnemers die vóór de inschrijving een behandeling met riluzol kregen (in een stabiele dosis 30 dagen vóór de aanvang van de studie), hun behandeling met riluzol tijdens de studie voortzetten.

De studie heeft een behandelingsduur van maximaal 72 weken en na voltooiing zullen de deelnemers de mogelijkheid krijgen deel te nemen aan een verlengingsonderzoek waarin zij allen FNP122 zullen ontvangen. 

Zodra de proefpersonen hun toestemming voor deelname aan de studie hebben gegeven, zullen zij een aantal persoonlijke bezoeken aan medische centra moeten afleggen:
•    Om de selectiecriteria (insluiting en uitsluiting) te evalueren en te verifiëren
•    Om deelname aan de studie te bevestigen; eerste bezoek
•    In week 4
•    In week 12
•    Daarna, om de 12 weken

Er zullen ook maandelijkse telefonische consultaties worden uitgevoerd tijdens de studie en deze zullen plaatsvinden tussen de persoonlijke bezoeken aan het ziekenhuis door en tot week 48. 

Criteria om in aanmerking te komen voor deelname aan de studie zijn onder meer:

1.    Leeftijd tussen 18 en 80 jaar;
2.    Diagnose van ALS;
3.    Eerste klachten van de ziekte in de laatste 24 maanden;
4.    SVC gelijk aan 70% of meer bij het screeningsbezoek;
5.    Verandering in de ALSFRS-R-score tussen 0,35 en 1,5 punten per maand (beide inclusief) in de periode tussen het begin van de eerste symptomen en het screeningsbezoek;
6.    Bij patiënten die riluzol nemen, moeten een stabiele dosering bereikt hebben ≥30 dagen voor het eerste bezoek, en die dosering gedurende het hele onderzoek aanhouden. 
7.    Vrouwelijke deelnemers mogen niet zwanger zijn (of kunnen worden) of borstvoeding geven.

De medicatie van de studie, zowel placebo als FNP122, wordt geleverd in zakjes met één dosis, die moeten worden opgelost in water en dagelijks worden ingenomen. 

De studie streeft ernaar 300 patiënten uit verschillende Europese landen op te nemen. 
De studie bevindt zich momenteel in een actieve fase in België, Polen, Italië, Duitsland, Spanje, Nederland en het Verenigd Koninkrijk; andere landen in Europa zullen volgens de planning binnenkort ook met de studie beginnen.


Voor meer informatie over de studie, zie:

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van FAB122 bij patiënten met Amyotrofe Laterale Sclerose (ADORE). ClinicalTrials.gov [Internet]. 5 januari 2022
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810 

Fase 3 ADORE-proef en deelnemende centra. TRICALS [Internet]. 7 december 2022. https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-deceleration-with-oral-edaravone-trial/


Het is belangrijk op te merken dat de informatie op deze website niet bedoeld is als vervanging van het advies van gezondheidswerkers. 

Patiënten moeten medisch advies inwinnen alvorens hun behandeling te beginnen of te wijzigen, en ook alvorens deelname aan enig klinisch onderzoek te overwegen. 

Gezondheidswerkers moeten de door het land van de patiënt goedgekeurde technische informatie raadplegen om er zeker van te zijn dat zij beschikken over bijgewerkte en geschikte informatie overeenkomstig de plaatselijke voorschriften.

Laatste aanpassing
24/02/2022