Ferrer meldt resultaten uit fase III ADORE-onderzoek naar ALS
Ferrer meldt dat het fase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) klinisch onderzoek met de orale formulering van edaravone (FAB122) bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) niet voldeed aan de primaire of belangrijke secundaire eindpunten.
Het ADORE klinisch onderzoek is een multicenter, multinationaal, dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd fase III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van 100 mg edaravone (FAB122) eenmaal daags als orale formulering bij ALS-patiënten, gedurende een periode van 48 weken. Deelnemers aan het onderzoek werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar oraal edaravone of placebo, terwijl ze hun bestaande standaardzorgbehandeling voor ALS bleven ontvangen.Het onderzoek werd uitgevoerd met de steun van TRICALS, het grootste Europese onderzoeksinitiatief gericht op het vinden van een geneesmiddel voor ALS.
Uit gegevens van ADORE blijkt dat het product geen significant voordeel vertoonde ten opzichte van de placebo bij patiënten met ALS wat betreft het vertragen van de ziekteprogressie, gemeten aan de hand van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ALSFRS-R-score na 48 weken dagelijkse dosering met de orale formulering van edaravone. Er werd geen verbetering ten opzichte van de placebo waargenomen op het gebied van overleving op lange termijn, zoals gemeten met CAFS na 48 weken en 72 weken voor een subgroep patiënten. Uit het onderzoek kwam ook de conclusie dat het product veilig was en goed werd verdragen.
Tatjana Naranda, hoofd R & D van Ferrer, legt uit: “We zijn teleurgesteld over deze uitkomst en willen graag de mensen met ALS, de zorgverleners, de onderzoekers en de medewerkers aan het klinisch onderzoek bedanken voor hun deelname aan het ADORE klinisch onderzoek. Hoewel de resultaten niet zijn waar we op hadden gehoopt, zal ons werk om potentieel transformatieve therapieën te ontwikkelen op gebieden waar nog veel behoefte aan is voor mensen met ALS niet stoppen”.
Prof. Leonard H. van den Berg, voorzitter van TRICALS, hoogleraar neurologie aan het Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland, en hoofdonderzoeker van de studie, verklaart: “Bij TRICALS hadden we gehoopt op een andere uitkomst van het ADORE-onderzoek en we zijn teleurgesteld dat dit niet het positieve resultaat is dat we allemaal wilden. Wij blijven ons uiterste best doen om zo snel mogelijk een behandeling voor ALS te vinden. We willen alle patiënten die tijd en moeite aan dit onderzoek hebben besteed bedanken, en Ferrer voor de uitstekende samenwerking, die we in de toekomst hopen te herhalen.”
Het bedrijf kondigt ook aan dat zijn open-label uitbreidingsonderzoek ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/NCT05866926) nu zal worden afgerond, gebaseerd op het gebrek aan werkzaamheid van de orale formulering van edaravone (FAB122).
Amyotrofe laterale sclerose (ALS)1, de meest voorkomende motorneuronziekte, is een progressieve neurodegeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het leidt tot progressieve verlamming, met de dood als typisch gevolg binnen 2 tot 5 jaar na de diagnose. ALS is een zeldzame ziekte met een multifactoriële oorsprong, waarvan het precieze pathogene mechanisme nog niet bekend is. ALS komt het meeste voor bij mensen tussen de 40 en 70 jaar oud en iets meer bij mannen dan bij vrouwen. Het wordt veroorzaakt door een veelheid aan factoren: 10-15% familiale ALS, 85-90% sporadische ALS.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.