Firma Ferrer ogłasza wyniki badania ADORE fazy III dotyczącego stwardnienia zanikowego bocznego
Firma Ferrer donosi, że badanie kliniczne ADORE fazy III (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) dotyczące doustnego preparatu edarawonu (FAB122), przeprowadzane u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ang. Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS lub łac. sclerosis lateralis amyotrophica, SLA), nie osiągnęło pierwszorzędowych ani kluczowych drugorzędowych punktów końcowych.
Badanie kliniczne ADORE jest wieloośrodkowym, międzynarodowym, randomizowanym badaniem fazy III prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mającym na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania 100 mg edarawonu (FAB122) podawanego raz dziennie w postaci doustnej pacjentom z SLA przez okres 48 tygodni. Uczestnicy badania zostali losowo przydzieleni do otrzymywania doustnie edarawonu lub placebo w stosunku 2:1 przy jednoczesnym kontynuowaniu dotychczasowego standardowego leczenia SLA.Badanie było prowadzone przy wsparciu TRICALS, największej europejskiej inicjatywy badawczej, i miało na celu znalezienie leku do leczenia SLA.
Dane z badania ADORE wskazują, że produkt nie wykazywał znaczącej korzyści w porównaniu z placebo u pacjentów z SLA w zakresie spowolnienia postępu choroby, co mierzono na podstawie zmiany wyniku na Skorygowanej funkcjonalnej skali stwardnienia zanikowego bocznego (ang. Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale, ALSFRS-R) w porównaniu z wartością w punkcie początkowym po 48 tygodniach codziennego dawkowania doustnej postaci edarawonu. W podgrupie pacjentów nie zaobserwowano poprawy w zakresie przeżycia długoterminowego w porównaniu z placebo, mierzonego za pomocą Połączonej oceny wyniku funkcji i przeżycia (ang. Combined Assessment of Function and Survival, CAFS) po 48 i 72 tygodniach. Wyniki badania wykazały również, że produkt jest bezpieczny i dobrze tolerowany.
Tatjana Naranda, dyrektor naczelny ds. R&D w firmie Ferrer, wyjaśnia: "Jesteśmy rozczarowani tym wynikiem, ale chcielibyśmy podziękować osobom chorym na SLA, opiekunom, badaczom i personelowi badania za udział w badaniu klinicznym ADORE. Chociaż wyniki nie są takie, na jakie liczyliśmy, nie zakończymy naszej pracy nad rozwojem potencjalnie transformacyjnych terapii w obszarach o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb osób cierpiących na SLA”.
Prof. Leonard H. van den Berg, prezes TRICALS, profesor neurologii w Uniwersyteckim Centrum Medycznym w Utrechcie w Holandii i główny badacz badania, zadeklarował: "W TRICALS liczyliśmy na inny wynik badania ADORE i jesteśmy zawiedzeni, że nie jest to pozytywny wynik, jakiego wszyscy oczekiwaliśmy. Będziemy nadal dokładać wszelkich starań, aby jak najszybciej znaleźć lek na stwardnienie zanikowe boczne. Chcemy podziękować wszystkim pacjentom, którzy poświęcili czas i wysiłek na prowadzenie tego badania, a także firmie Ferrer za doskonałą współpracę, którą mamy nadzieję ponownie podjąć w przyszłości”.
Firma ogłasza również zakończenie prowadzenia otwartego przedłużenia badania ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926)ze względu na brak skuteczności doustnej postaci edarawonu (FAB122).
Stwardnienie zanikowe boczne (SLA)1 najczęstsza choroba neuronów ruchowych, to postępująca choroba neurodegeneracyjna neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, powodująca postępujący paraliż, która kończy się śmiercią zwykle w ciągu 2–5 lat od rozpoznania. SLA jest rzadką chorobą o wieloczynnikowej etiologii, a dokładny mechanizm patogenezy jest wciąż nieznany. SLA zwykle występuje u osób między 40 a 70 rokiem życia, nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet. Chorobę powoduje wiele czynników: 10–15% przypadków występowania SLA jest uwarunkowana genetycznie (tzw. odmiana rodzinna SLA), a 85–90% powodują czynniki, których nie da się ustalić (tzw. odmiana sporadyczna SLA).
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.