Nowe badania zwracają szczególną uwagę na apel pacjentów i ekspertów o podjęcie działań w zakresie diagnozowania i leczenia nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc w Europie
Badania jakościowe po raz pierwszy przeprowadzone w Europie opisują zmagania pacjentów z nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc, podkreślając pilną potrzebę poprawy diagnostyki i ścieżek leczenia w celu zmniejszenia obciążenia pacjentów.
Badanie przeprowadzone w wielu krajach wśród europejskich klinicystów wykazało, że niespójne praktyki badań przesiewowych i ograniczone możliwości leczenia przyczyniają się do opóźnień w rozpoznaniu i luk w skutecznej opiece, zwracając szczególną uwagę na zapotrzebowanie na zatwierdzone terapie i wprowadzenie standardowych metod.
Eksperci podkreślają, że wczesne rozpoznanie objawów nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc i podejście skoncentrowane na współpracy z pacjentem mogą poprawić rokowanie i jakość życia pacjentów, wzywając do przeprowadzenia większej liczby badań klinicznych odzwierciedlających prawdziwe priorytety osób dotkniętych tą chorobą.
Barcelona, 13 listopada 2024 r. Badania jakościowe przeprowadzone przez ekspertów klinicznych, przedstawicieli Europejskiego Stowarzyszenie Nadciśnienia Płucnego (PHA Europe) i Europejskiej Federacji ds. Zwłóknienia Płuc (EU-PFF), ORPHA Strategy Consulting oraz Ferrer, międzynarodową firmę farmaceutyczną z certyfikatem B Corp, po raz pierwszy w Europie zwróciły uwagę na doświadczenia życiowe, perspektywy, priorytety i punkty widzenia pacjentów i opiekunów osób żyjących z nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc1.
NP jest schorzeniem charakteryzującym się podwyższonym ciśnieniem krwi w tętnicach płucnych (tętnicach przenoszących krew z serca do płuc)2, podczas gdy śródmiąższowe choroby płuc to grupa zaburzeń, które powodują bliznowacenie i stan zapalny tkanki płucnej, prowadząc do zmniejszonej czynności płuc i trudności w przenoszeniu tlenu2. Gdy NP rozwija się wraz z śródmiąższową chorobą płuc, powoduje powikłania choroby, sprawiając, że jej przebieg staje się cięższy i trudniejszy do kontrolowania2.
W ramach badania opublikowanego w czasopiśmie poddawanym wzajemnej weryfikacji Pulmonary Circulation zebrano spostrzeżenia od osób żyjących z tą wyniszczającą chorobą i stwierdzono, że wczesne rozpoznanie objawów nadciśnienia płucnego związanego z śródmiąższową chorobą płuc może zmienić życie pacjentów. Pacjenci i opiekunowie zgłaszali poważne trudności i bariery w poruszaniu się po systemie opieki zdrowotnej i uzyskiwaniu odpowiednich informacji w celu uzyskania rzetelnych informacji.
Jak to często bywa w przypadku rzadkich schorzeń, w rutynowej praktyce klinicznej brakuje standardowych metod diagnozowania nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc. „Otrzymanie dokładnego rozpoznania nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc zajmuje średnio 2-3 lata oraz wymaga konsultacji z co najmniej 3 lekarzami ze względu na złożony charakter tego schorzenia", mówi Hall Skaara z PHA Europe.
Pomimo obecnego leczenia, obciążenie chorobą pozostaje wysokie, wpływając na codzienne samopoczucie pacjentów, a niezaspokojone potrzeby medyczne utrzymują się, biorąc pod uwagę brak zadowalających metod leczenia, złe rokowania i obniżone wskaźniki przeżycia. Potwierdza to poważne wyzwania, jakie rzadkie i złożone schorzenia, takie jak nadciśnienie płucne związane ze śródmiąższową chorobą płuc, stanowią dla rutynowej praktyki klinicznej poza specjalistycznymi ośrodkami leczenia NP. „Czas ma znaczenie, a wczesne wykrycie może prowadzić do lepszych wyników” - podkreśla dr Lucilla Piccari, pulmonolog ze Szpitala del Mar w Barcelonie (Hiszpania) i współautorka badania.
„Stwierdzono, że objawy - zwłaszcza duszność - i ograniczenia fizyczne mają krytyczne znaczenie dla osób żyjących z nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc”, mówi prof. Gabor Kovacs z Uniwersytetu w Graz (Austria). Zmniejszona mobilność była największym ograniczeniem fizycznym, wpływającym na zdolność pacjentów do wykonywania codziennych czynności, zajmowania się hobby, uprawiania sportu i podróżowania. „Oczekiwania wobec terapii nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc - pomijając wyleczenie - koncentrowały się zatem na poprawie jakości życia pacjentów, szczególnie w odniesieniu do objawów choroby i funkcjonowania fizycznego" - wyjaśnia Steve Jones, przedstawiciel EU-PFF.
Uczestnikami badania byli pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem nadciśnienia płucnego związanego z chorobą śródmiąższową płuc oraz ich małżonkowie, krewni lub bliscy przyjaciele pełniący rolę głównego opiekuna.
Wyniki badania są podobne do wyników uzyskanych we wcześniejszym badaniu przeprowadzonym w Stanach Zjednoczonych3. W Stanach Zjednoczonych istnieją zatwierdzone metody leczenia nadciśnienia płucnego związanego z chorobą śródmiąższową płuc, jednak żadna z nich nie jest obecnie dostępna w Europie.
Wyzwania związane z leczeniem nadciśnienia płucnego związanego z chorobą śródmiąższową płuc
Niedawno przeprowadzone badanie ankietowe umożliwiło również uzyskanie wglądu w perspektywę kliniczną dla nadciśnienia płucnego związanego z śródmiąższową chorobą płuc w Europie, w szczególności we Francji, Niemczech, Włoszech, Hiszpanii i Wielkiej Brytanii4. Pomimo zaobserwowanych różnic w poszczególnych krajach, badanie podkreśla znaczne niezaspokojone potrzeby w zakresie leczenia tej rzadkiej choroby, w tym zapotrzebowanie na solidne protokoły badań przesiewowych i diagnostycznych oraz zapotrzebowanie na skuteczne i zatwierdzone terapie w całej Europie.
Uczestnikami badania byli doświadczeni pulmonolodzy kliniczni, kardiolodzy i reumatolodzy, którzy obecnie zajmują się średnio 110 pacjentami z śródmiąższową chorobą płuc, 73 z nadciśnieniem płucnym i 20 z nadciśnieniem płucnym związanym z śródmiąższową chorobą płuc rocznie.
Większość klinicystów podkreślała brak skuteczności pozarejestracyjnych terapii, które przepisywali pacjentom w celu kontrolowania komponentu NP jako kluczową lukę w leczeniu nadciśnienia płucnego związanego z śródmiąższową chorobą płuc. Jeśli chodzi o podejście do leczenia śródmiąższowej choroby płuc, lekarze zgłaszali stosowanie leków immunosupresyjnych i przeciwwłóknieniowych u wielu pacjentów z nadciśnieniem płucnym związanym z śródmiąższową chorobą płuc. Te i inne ustalenia zostały niedawno opublikowane w artykule prof. Davida Montaniego i innych ekspertów w czasopiśmie poddawanym wzajemnej weryfikacji ERJ Open Research.
Komentarze klinicystów wzmacniają przekonanie, że wysiłki powinny koncentrować się na edukacji, multidyscyplinarnej współpracy ekspertów i generowaniu większej liczby dowodów dotyczących nadciśnienia płucnego związanego z śródmiąższową chorobą płuc i jego podtypów. Doprowadzi to do wdrożenia wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia oraz poprawy wyników dla grupy pacjentów borykających się z tym ciężkim schorzeniem.
Naukowcy stwierdzili, że dodatkowe badania jakościowe mające na celu rozszerzenie tych ustaleń mogłyby wesprzeć ukierunkowane na pacjenta projektowanie przyszłych badań klinicznych, skutecznie uwzględniając kwestie, które są najważniejsze dla pacjentów i opiekunów.
Bibliografia
Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM, et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension [published correction appears in Eur Heart J. 2023 Apr 17;44(15):1312]. Eur Heart J. 2022;43(38):3618-3731
DuBrock HM, Nathan SD, Reeve BB, et al. Pulmonary hypertension due to interstitial lung disease or chronic obstructive pulmonary disease: a patient experience study of symptoms and their impact on quality of life. Pulm Circ. 2021;11(2):20458940211005641.
O firmie Ferrer
W Ferrer wykorzystujemy biznes do walki o sprawiedliwość społeczną Od dawna jesteśmy firmą, która stara się działać inaczej; zamiast maksymalizować zyski akcjonariuszy, reinwestujemy większość naszych zysków w inicjatywy, które zwracają się społeczeństwu. Z powrotem tam, gdzie należy. Wykraczamy poza zgodność z przepisami i kierujemy się najwyższymi standardami zrównoważonego rozwoju, etyki i uczciwości. W związku z tym od 2022 roku posiadamy status B Corp.
Założona w 1959 roku w Barcelonie firma Ferrer oferuje przełomowe rozwiązania w zakresie chorób zagrażających życiu w ponad stu krajach. Zgodnie z naszym celem, w coraz większym stopniu koncentrujemy się na naczyniowych i śródmiąższowych chorobach płuc oraz rzadkich zaburzeniach neurologicznych. Nasz zespół składający się z 1800 osób kieruje się jasnym przekonaniem: nasza działalność nie jest celem samym w sobie, ale sposobem na zmianę życia.
We are Ferrer. Ferrer for good.