Ensaio Clínico ADORE - Ensaio clínico de Fase III para avaliar a segurança e eficácia de FNP122 em doentes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
A Ferrer está levar a cabo um ensaio de fase III para avaliar a segurança e eficácia do fármaco em investigação, FNP122, no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA).
Esclerose lateral amiotrófica (ELA)
A ELA é uma doença rara, neurodegenerativa e progressiva que afeta os neurónios motores do cérebro. Caracteriza-se pela degeneração axonal e pela perda progressiva dos neurónios motores superiores e inferiores de todos os nervos, incluindo o sistema nervoso central (SNC).
FNP122
Considera-se que, na ELA, o stress oxidativo contribui para a morte das células nervosas, provocando atrofia e posterior paralisia muscular que desencadeia o avanço da doença. O FNP122 é uma fórmula oral de edaravona, um composto que previne o stress oxidativo a nível celular. A diminuição do stress oxidativo pode atrasar, por conseguinte, a progressão da ELA.
Desenho do estudo
Trata-se de um estudo internacional, multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo.
Os participantes serão atribuídos de forma aleatória para receber o FNP122 ou o placebo numa proporção de 2 para 1.
Por se tratar de um estudo em dupla ocultação, nem o participante nem a equipa do estudo saberão em que grupo foi incluído até que o estudo esteja concluído.
Neste estudo, os participantes que receberem tratamento com Riluzol antes de serem incluídos no estudo (com uma dose estável 30 dias antes de participarem no estudo) podem continuar o seu tratamento com Riluzol durante o mesmo.
O estudo tem uma duração de até 72 semanas de tratamento e, uma vez concluído, será oferecida aos participantes a possibilidade de participarem num estudo de extensão em que todos os participantes receberão FNP122.
Quando os participantes tiverem dado o seu consentimento para a participação no estudo, deverão comparecer às consultas médicas presenciais em vários momentos:
• Para rever e verificar os critérios de seleção (inclusão e exclusão)
• Para confirmar a participação no estudo; consulta inicial
• Na semana 4
• Na semana 12
• A partir daí, a cada 12 semanas
Durante o estudo também serão realizadas consultas telefónicas mensais que ocorrerão entre as consultas presenciais no hospital e até à semana 48.
Alguns dos critérios de elegibilidade para a participação no estudo são:
1. Idade entre os 18 e 80 anos;
2. Diagnóstico de ELA;
3. Início da doença nos últimos 24 meses;
4. CVL igual ou superior a 70% na consulta de seleção;
5. Alteração na pontuação da ALSFRS-R entre 0,35 pontos e 1,5 pontos por mês (ambos inclusive) no período compreendido entre o início dos primeiros sintomas e a consulta de seleção;
6. Os doentes que recebam Riluzol devem ter as suas doses estabilizadas ≥30 dias antes da consulta inicial, e esta dose deve manter-se durante todo o ensaio;
7. As participantes do sexo feminino não devem estar (ou em condições de estar) grávidas nem em período de amamentação.
A medicação do estudo, tanto o placebo como o FNP122, é apresentada em saquetas unidose, deve dissolver-se em água e ser tomada de forma diária.
O estudo tem como objetivo incluir 300 doentes de diversos países europeus.
Atualmente, o estudo encontra-se numa fase ativa na Bélgica, Polónia, Itália, Alemanha, Espanha, Países Baixos e Reino Unido; em breve está também previsto o início do estudo noutros países na Europa.
Para obter mais informações sobre o estudo pode consultar:
Um estudo multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo para investigar a eficácia e segurança de FAB122 em doentes com esclerose lateral amiotrófica (ADORE). ClinicalTrials.gov [Internet]. 5 de janeiro de 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810
Estudo ADORE de fase 3 e Centros participantes. TRICALS [Internet]. 7 de dezembro de 2022. https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-trial/
É importante ter em conta que a informação deste sítio web não pretende substituir os conselhos dos profissionais de saúde.
Os doentes devem procurar aconselhamento médico antes de iniciarem ou modificarem o seu tratamento, bem como antes de ponderarem a participação em qualquer investigação clínica.
Os profissionais de saúde devem consultar a informação técnica aprovada pelo país do doente para se assegurarem de que têm a informação atualizada e adequada de acordo com os requisitos locais.