Ferrer y Prilenia anuncian el inicio del ensayo clínico confirmatorio PRECISE-HD de pridopidina en la enfermedad de Huntington
NAARDEN, Países Bajos; WALTHAM, Massachusetts; y BARCELONA, España -- 7 de julio de 2026 -- Ferrer y Prilenia Therapeutics B.V. han anunciado hoy el inicio del ensayo clínico confirmatorio PRECISE-HD (ensayo clínico de fase III con pridopidina para determinar el impacto clínico y la seguridad en la enfermedad de Huntington (EH) (NCT07609108)). El reclutamiento ya ha comenzado en EE. UU., y se espera que otros países se sumen de forma progresiva a lo largo de este año.
Centrado en evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de pridopidina, un medicamento en fase de investigación (que se toma en forma de cápsula oral dos veces al día), y en generar datos que respalden su autorización de comercialización, el estudio confirmatorio PRECISE-HD, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con 400 participantes, evaluará el impacto clínico de pridopidina sobre la progresión de la enfermedad, la capacidad funcional, la función motora, la cognitiva, el habla y la calidad de vida (CdV).
Teniendo en cuenta los conocimientos adquiridos en investigaciones anteriores, así como los consejos y aportaciones de la comunidad de pacientes con la enfermedad de Huntington (EH), de la comunidad investigadora y de las autoridades reguladoras, el estudio se centrará en personas que viven con la enfermedad de Huntington, desde la fase temprana hasta la fase intermedia de la enfermedad (definida como una puntuación en la Capacidad Funcional Total (CFT) de entre 7 y 13), una Puntuación Motora Total (PMT) ≥ 20 y una puntuación en la Escala de Independencia ≤ 90 %, es decir, personas que han experimentado algunos cambios motores o un impacto en su funcionamiento independiente. Esto permitirá evaluar adecuadamente cualquier posible efecto de la terapia sobre la progresión de la enfermedad en comparación con el placebo. El estudio PRECISE-HD se llevará a cabo en hasta 75 centros de todo el mundo, incluidos EE. UU., la UE, el Reino Unido y Canadá.
Astri Arnesen, presidenta de la Asociación Europea de Huntington (EHA), afirmó: “El inicio del ensayo clínico PRECISE-HD supone un paso importante y necesario para confirmar los resultados de estudios previos con pridopidina. Este estudio está diseñado para trabajar con el grupo de participantes que ya ha mostrado efectos positivos anteriormente. La EHA valora la participación de la comunidad en los preparativos, mediante la consulta a las organizaciones de pacientes, así como al Consejo Asesor de la Comunidad de Huntington. Hemos comprobado que Ferrer se ha tomado muy en serio las aportaciones a la hora de planificar la estructura del ensayo y su seguimiento. Espero que el estudio tenga una buena acogida entre la comunidad y que el reclutamiento se desarrolle de la forma más fluida y rápida posible. Se trata de un enfoque diferente al de otros ensayos en curso, y los necesitamos todos”.
El Dr. Victor Sung, director de la División de Trastornos del Movimiento de la Universidad de Alabama, director de la Clínica de la Enfermedad de Huntington de la UAB, director del Centro de Excelencia de la HDSA y miembro del Comité Directivo de PRECISE-HD, afirmó: “En estudios anteriores, pridopidina ha demostrado efectos clínicos significativos en circunstancias específicas, y este estudio se ha diseñado cuidadosamente para confirmar dichos efectos, incorporando de forma única los conocimientos previos y elementos novedosos diseñados específicamente para aportar claridad sobre la eficacia del tratamiento”.
Oscar Pérez, director científico de Ferrer, afirmó: “El inicio del ensayo clínico PRECISE-HD refleja el progreso continuo de nuestro trabajo en el ámbito de las enfermedades neurológicas raras y nuestro compromiso con el avance de la investigación clínica rigurosa en áreas donde las necesidades médicas no cubiertas siguen siendo significativas. Tras el inicio de PREVAiLS en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) a principios de este año, PRECISE-HD es el segundo estudio de fase III con pridopidina iniciado en 2026, lo que refuerza el enfoque a largo plazo de Ferrer en las enfermedades raras y nuestra responsabilidad de contribuir, junto con Prilenia y las comunidades clínicas y de pacientes en general, a la generación de evidencia sólida para las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas graves”.
El estudio PRECISE-HD consta de dos fases consecutivas. Una fase controlada con placebo de 52 semanas, en la que los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir pridopidina o placebo en una proporción de 1:1. A esta le seguirá una fase de extensión abierta de 104 semanas, en la que todos los participantes elegibles recibirán pridopidina, lo que permitirá a los investigadores evaluar cualquier posible efecto sobre la progresión de la enfermedad durante un total de hasta tres años, en comparación con cohortes de control externas emparejadas procedentes de estudios observacionales longitudinales y multinacionales.
El estudio PRECISE-HD evaluará una serie de resultados relacionados con la EH, siendo el criterio de valoración principal la variación desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación combinada de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS).
Se puede encontrar más información sobre el estudio PRECISE-HD en: www.clinicaltrials.gov NCT07609108. En breve también estará disponible la página web del estudio PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com).
[Esta nota de prensa tiene fines exclusivamente informativos. Pridopidina es un medicamento en investigación y no está aprobado para uso comercial por ninguna autoridad reguladora. No se ha establecido su seguridad ni eficacia. La información aquí contenida no constituye asesoramiento médico. Los pacientes deben consultar a su profesional sanitario para orientación sobre diagnóstico u opciones de tratamiento. Las normativas locales pueden variar; este comunicado no pretende promocionar ni publicitar ningún producto.]
Sobre pridopidine
Pridopidina (que se toma en forma de cápsula oral dos veces al día), actualmente en fase de investigación, es un agonista oral del receptor sigma-1 (S1R) altamente selectivo. Se ha demostrado que el S1R desempeña un papel en la estimulación de múltiples vías neuroprotectoras que se ven alteradas en enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Huntington (EH) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En los ensayos clínicos realizados hasta la fecha, pridopidina ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad generalmente favorable, con datos de más de 1.600 personas (en su mayoría procedentes de estudios sobre la EH), algunas de las cuales han recibido tratamiento activo durante un máximo de siete años.
Además de la EH, pridopidina se encuentra en una fase avanzada de desarrollo clínico para la ELA. El ensayo pivotal de fase III PREVAiLS, actualmente en fase de reclutamiento para la ELA, se basa en los resultados del ensayo de fase II HEALEY ALS Platform, realizado en pacientes con una enfermedad de progresión rápida en una fase temprana (definida como ELA definitiva o probable según los Criterios de El Escorial (EEC) y con menos de 18 meses desde el inicio de los síntomas).
El fármaco en fase de investigación pridopidina cuenta con la designación de medicamento huérfano para la EH y la ELA en EE. UU. y la UE, así como con la designación de «vía rápida» (Fast Track) de la FDA para el tratamiento de la EH. Estas designaciones no implican que pridopidina haya sido aprobada ni que se haya establecido su seguridad y eficacia.
Sobre la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y autosómica dominante que provoca síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales, y que, en última instancia, conduce a la muerte. La EH está causada por una mutación en el gen de la huntingtina (HTT), y cada hijo de un progenitor con EH tiene un 50 % de probabilidades de desarrollar la enfermedad.
Se estima que en todo el mundo hay unas 100.000 personas con EH, y otras 300.000 personas en riesgo de desarrollarla. Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque la EH puede aparecer a cualquier edad, incluso en niños y adultos jóvenes (lo que se conoce como EH de inicio juvenil o JHD). La enfermedad progresa lentamente a lo largo de 15 a 20 años, y los pacientes pierden gradualmente su capacidad para trabajar, comunicarse, gestionar su vida cotidiana y valerse por sí mismos. Esta discapacidad creciente conduce a una dependencia total de un cuidador y, en última instancia, a la muerte.
Los únicos tratamientos disponibles actualmente para la EH se centran en el alivio de los síntomas y los cuidados paliativos, sin que haya terapias aprobadas que hayan demostrado influir en los indicadores de la progresión general de la enfermedad.