Ferrer informa que l'assaig clínic de fase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) amb una formulació oral d'edaravona (FAB122) en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica (ELA) no va assolir els criteris de valoració primaris ni els secundaris clau.
L'assaig clínic ADORE és un estudi de fase III multicèntric, internacional, doble cec, aleatoritzat i controlat per placebo, per investigar l'eficàcia i la seguretat de 100 mg d'una formulació oral d'edaravona (FAB122) una vegada al dia, en pacients amb ELA, durant 48 setmanes. Els participants van ser assignats de forma aleatòria per rebre el FNP122 o placebo en una proporció de 2 a 1, mentre continuaven rebent el seu tractament estàndard habitual per a l'ELA. L'estudi es va dur a terme amb el suport de TRICALS, la major iniciativa europea de recerca per trobar una cura per a l'ELA.
Les dades d'ADORE mostren que el producte no va mostrar un benefici significatiu sobre el placebo en pacients amb ELA en l'alentiment de la progressió de la malaltia, mesurada a partir del canvi en la puntuació inicial en l'escala ALSFRS-R, després de 48 setmanes de dosificació diària amb la formulació oral d'edaravona. Tampoc es va observar cap millora sobre el placebo en la supervivència a llarg termini, mesurada per CAFS a les 48 setmanes i 72 setmanes per al subgrup de pacients. Els resultats de l'estudi també van concloure que el producte ha demostrat ser segur i ben tolerat.
Tatjana Naranda, Chief R&D Officer de Ferrer, explica que "estem decebuts amb aquest resultat i ens agradaria donar les gràcies a les persones amb ELA, cuidadors, investigadors i personal de l'estudi per la seva participació en l'assaig clínic ADORE. Encara que els resultats no són els que esperàvem, la nostra investigació i treball per avançar en teràpies potencialment transformadores en àrees d'alta necessitat clínica no coberta per a persones amb ELA no s'aturarà".
Prof. Leonard H. van den Berg, president de TRICALS, Professor de Neurologia al Centre Mèdic Universitari d'Utrecht, Països Baixos, i Principal Investigador de l'assaig clínic, afirma: "Des de TRICALS esperàvem un resultat diferent de l'estudi ADORE i ens decep que aquest no sigui el resultat positiu que tots desitjàvem. Seguirem fent tot el possible per trobar un tractament per a l'ELA al més aviat possible. Volem agrair a tots els pacients que van dedicar el seu temps i esforç a aquest assaig i a Ferrer per la bona col·laboració que esperem que es repeteixi en el futur".
La companyia anuncia també la finalització de l'extensió de l'assaig clínic (Open label), anomenada ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926), per la falta d'eficàcia de la formulació oral d'edaravona (FAB122).
L'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA)1, malaltia neuromotora més freqüent, és un trastorn neurodegeneratiu de les neurones motores del cervell i de la, causant progressivament paràlisi, fins a provocar la mort, normalment de 2 a 5 anys després del diagnòstic. L'ELA és una malaltia rara amb una etiologia multifactorial el mecanisme patogènic de la qual no es coneix encara de forma precisa. L'ELA apareix típicament en persones d'entre 40 i 70 anys, sent més freqüent en homes que en dones, i es distingeix entre dos tipus: l'ELA familiar, que afecta el 10-15% dels pacients i l'ELA esporàdica, que afecta el 85-90% d'ells.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosi: a clinical review. Eur J Neurol. 2020; 27(10):1918-1929.
