L' àrea terapèutica de malalties neurològiques rares es dedica a investigar, desenvolupar i oferir solucions innovadores que puguin canviar el curs de malalties neurològiques de baixa prevalença i, que sovint, pot ser greus i requereixen seguiment especialitzat per part de professionals sanitaris.
Les malalties neurològiques rares es caracteritzen per la seva baixa prevalença, afectant menys de 5 de cada 10.000 persones1, i per causar símptomes neurològics variats i progressius com debilitat muscular, trastorns del moviment i problemes cognitius. Aquests símptomes tenen un impacte significatiu en la qualitat de vida dels pacients, així com implicacions emocionals i socials per a ells i per a les seves famílies.
El diagnòstic i tractament d' aquestes malalties representa un gran repte per als professionals de la salut a causa del coneixement limitat de les malalties, la superposició de símptomes amb altres afeccions i l' escassetat de tractaments efectius.
Les dades poden variar entre estudis i poblacions. La informació aquí inclosa procedeix de literatura científica revisada per experts.
Referències
1. European Union. Regulation (EC) N°141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. 2000. http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:EN:PDF.
