BARCELONA, Espanya, NAARDEN, Països Baixos i WALTHAM, Massachussets- 30 de Març de 2026 - Ferrer i Prilenia Therapeutics B.V.1 han anunciat avui la inclusió del primer participant en el PREVAiLS, un estudi pivotal de fase 3, aleatoritzat, controlat amb placebo i d'abast global amb 500 participants, dissenyat per avaluar la pridopidina en persones amb Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) primerenca de progressió ràpida ("PREVAiLS", NCT07322003).
El primer participant va ser inclòs en el Mass General Brigham (MGB), sota la supervisió de la Dra.
"La pridopidina és un activador del receptor sigma-1 (S1R). S'ha demostrat que l'S1R exerceix un paper en l'estimulació de múltiples vies neuroprotectores que es veuen alterades en malalties neurodegeneratives com l'ELA i la malaltia de Huntington (EH)ii. La inclusió del primer participant en aquest estudi confirmatori suposa una fita en la recerca de noves opcions terapèutiques que puguin ajudar a alentir la progressió de la malaltia, preservar la funció, mantenir la parla i prolongar la supervivència, objectius clau en el tractament primerenc de l'ELA."
Per la seva banda, Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, va destacar: "L'inici de l'assaig PREVAiLS suposa un pas molt rellevant en el nostre propòsit d'oferir solucions transformadores per a persones que viuen amb malalties rares i severes, especialment aquelles amb una alta necessitat mèdica no coberta. A Ferrer treballem cada dia amb un profund compromís cap als pacients i les seves famílies, i col·laborar amb Prilenia en aquest estudi clínic representa una oportunitat per contribuir de forma responsable a l'avanç de la recerca a ELA."
PREVAiLS es fonamenta en dades revisades per parells i publicats procedents d'una anàlisi de subgrups de participants amb ELA de progressió ràpida en fases inicials (pridopidina: n = 37; placebo compartit: n = 35), de l'assaig de fase 2 HEALEY ALS Platform, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo. L'assaig HEALEY no va assolir els seus objectius primaris ni secundaris en la població global; les anàlisis preespecificades i addicionals van mostrar efectes en pacients de progressió ràpida que es pretén confirmar en PREVAiLS.
El Prof. Dr. Leonard van den Berg, president de The European Research Initiative to find a Cure for ALS (TRICALS), professor de Neurologia al University Medical Centre Utrecht i membre europeu de l'Steering Committee de PREVAiLS, declara: "L'estudi PREVAiLS representa un compromís compartit amb l'avanç d'una investigació clínica rigorosa. Haver estat estretament involucrat en les fases de preparació i posada en marxa fa que resulti especialment gratificant veure l' estudi oficialment en marxa. Esperem amb interès la continuació de l'execució global de l'estudi PREVAiLS."
Dra. Mònica Povedano, coordinadora de la Unitat Funcional de Malalties de la Motoneurona i cap de la Secció de Neurofisiologia, Servei de Neurologia, de l'Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL, "PREVAiLS és una mostra del compromís i la col·laboració que Ferrer i Prilènia mantenen per avançar en la recerca de nous tractaments que puguin modificar el curs de l'ELA. A més, gràcies al rigor científic aportat per TRICALS, l'estudi reforça el lideratge internacional de Catalunya en recerca clínica i innovació en malalties neurodegeneratives minoritàries."
L'estudi PREVAiLS es durà a terme en fins a 60 centres líders en el tractament de l'ELA en 13 països a nivell mundial. Onze centres ja han estat iniciats, o ho seran de forma imminent, i es preveu que la inclusió de participants en altres centres dels Estats Units, Canadà, la Unió Europea, el Regne Unit i Israel comenci en les pròximes setmanes i mesos.
Fernando Martín Pérez, president de la Confederació Nacional d'Entitats d'ELA (ConELA) afegeix: "ConELA valora l'inici de PREVAiLS a Europa i Espanya: rigor, transparència i comunicació responsable, sense expectatives infundades, posant les persones al centre."
Es pot trobar més informació sobre PREVAiLS a ClinicalTrials.gov (NCT07322003) / Número d'assaig clínic a la UE: 2025-524002-16-00.
[Aquesta nota de premsa té finalitats exclusivament informatives. Pridopidina és un medicament en investigació i no està aprovat per a ús comercial per cap autoritat reguladora. No s' ha establert la seva seguretat ni eficàcia. La informació aquí continguda no constitueix assessorament mèdic. Els pacients han de consultar el seu professional sanitari per a orientació sobre diagnòstic o opcions de tractament. Les normatives locals poden variar; aquest comunicat no pretén promocionar ni publicitar cap producte.]
Sobre PREVAiLS (Pridopidine Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in ALS)
PREVAiLS és un estudi aleatoritzat (3:200 euros), controlat amb placebo, de 48 setmanes de durada, seguit d'una fase d'extensió oberta de 48 setmanes. L'estudi busca incloure participants amb diagnòstic d'ELA definitiu o probable (criteris de l'Escorial) i amb menys de 18 mesos des de l'inici dels símptomes. L'objectiu primari és el canvi des de l'inici en l'escala ALSFRS-R ajustada per mortalitat a les 48 setmanes. Els objectius secundaris i exploratoris inclouen supervivència i mesures de parla, funció respiratòria, funció bulbar i qualitat de vida, així com resultats comunicats pels pacients i biomarcadors plasmàtics.
Més detalls sobre PREVAiLS a ClinicalTrials.Gov (NCT07322003) / EU CT Number: 2025-524002-16-00.
Sobre pridopidina
La pridopidina (45 mg dues vegades al dia) és un agonista selectiu, oral, en investigació, del receptor sigma-1 (S1R). S'ha demostrat que l'S1R exerceix un paper en l'estimulació de múltiples vies neuroprotectores alterades en malalties neurodegeneratives com l'ELA i l'EH. En els estudis clínics realitzats fins ara, ha mostrat un perfil de seguretat i tolerabilitat favorable, amb dades de més de 1.600 persones (principalment d'estudis en EH), algunes de les quals han rebut tractament actiu durant fins a set anys.
A més de l'ELA, Prilenia i Ferrer planegen iniciar un estudi pivotal de fase 3 potencialment registral a EH. S'espera que el reclutament comenci en la primera meitat del 2026.
La pridopidina compta amb la designació de medicament orfe per a EH i ELA als EUA i la UE, i amb la designació de via ràpida (Fast Track) de la FDA per al tractament de l'EH.
La pridopidina és un medicament en investigació no aprovat per cap autoritat reguladora. El seu paper a l'ELA i altres malalties neurològiques està actualment en investigació clínica.
Sobre l' ELA
L'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA), també coneguda com a malaltia de Lou Gehrig o malaltia de la motoneurona (EMN), és una malaltia neurodegenerativa progressiva, cosa que significa que és una afecció crònica que empitjora amb el temps a mesura que es produeix dany en parts del sistema nerviosov. Afecta un tipus específic de neurones, les motoneurones del cervell i la espinal, i condueix a una pèrdua gradual de la funció muscular que finalment resulta en paràlisi i mort. L'ELA afecta unes 500.000 persones a tot el món, i és més freqüent en homes que en dones. La supervivència mitjana és de 2 a 5 anys. La causa exacta de l'ELA no es coneix completament, però es creu que és una combinació de factors genètics i ambientals.
L'ELA sol aparèixer entre els 40 i els 70 anys i presenta una varietat de símptomes, com debilitat i atròfia muscular, problemes de mobilitat com falta de coordinació i equilibri, espasmes musculars, dificultat per parlar amb claredat (disàrtria), problemes per tragar (disfàgia), fatiga i canvis emocionals i cognitius. Els símptomes empitjoren amb el temps i afecten significativament la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies en dificultar la realització independent de les activitats diàries. Les opcions de tractament actuals són limitades.
La disfunció de l'S1R s'ha associat a múltiples formes d'ELA, i mantenir la seva funcionalitat pot ser clau per protegir la funció neuronal.
