Ferrer i Prilenia Therapeutics B.V.[i] han anunciat avui l’inici de l’estudi confirmatori PRECISE-HD (Pridopidine Phase 3 Study to Establish Clinical Impact and Safety in Huntington’s Disease [HD]; NCT07609108). El reclutament ja ha començat als Estats Units, i s’espera que altres països s’hi incorporin progressivament al llarg de l’any.
Centrat en continuar avaluant l’eficàcia i la seguretat de la pridopidina, un medicament en investigació administrat en forma de càpsula oral dues vegades al dia, així com en la generació de dades que donin suport al seu registre regulador, l’estudi confirmatori PRECISE-HD inclourà 400 participants i tindrà un disseny aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo. L’estudi avaluarà l’impacte clínic de la pridopidina sobre la progressió de la malaltia, la capacitat funcional, la funció motora, la cognició, la parla i la qualitat de vida (QdV).
Incorporant els aprenentatges d’investigacions prèvies i els consells i aportacions de la comunitat de pacients i investigadors de la malaltia de Huntington, així com de les autoritats reguladores, l’estudi se centrarà en persones amb MH en fases inicials o intermèdies (definides per una puntuació de Capacitat Funcional Total [TFC] de 7 a 13), una Puntuació Motora Total (TMS) ≥20 i una puntuació a l’Escala d’Independència ≤90%, és a dir, persones que ja han experimentat alguns canvis motors o un impacte en la seva autonomia funcional. Això permetrà avaluar adequadament qualsevol possible efecte del tractament sobre la progressió de la malaltia en comparació amb el placebo. PRECISE-HD es durà a terme en fins a 75 centres d’arreu del món, inclosos els Estats Units, la Unió Europea, el Regne Unit i el Canadà.
Astri Arnesen, presidenta de l’European Huntington Association (EHA), ha declarat: "L’inici de PRECISE-HD és un pas important i necessari per confirmar els resultats obtinguts en estudis previs amb pridopidina. Aquest estudi està dissenyat per treballar amb el grup de participants en què anteriorment es van observar efectes positius. L’EHA valora molt la implicació de la comunitat en la preparació de l’estudi, tant a través de la consulta a les organitzacions de pacients com del HD Community Advisory Board. Hem vist que Ferrer ha tingut molt en compte aquest retorn a l’hora de planificar el disseny i el seguiment de l’assaig. Espero que l’estudi sigui ben rebut per la comunitat i que el reclutament es desenvolupi de manera àgil i eficient. Aquest enfocament és diferent del d’altres assajos actualment en marxa, i tots són necessaris."
Victor Sung, director de la Divisió de Trastorns del Moviment de la Universitat d’Alabama, director de la Clínica de Malaltia de Huntington de la UAB, director del Centre d’Excel·lència de la HDSA i membre del Comitè Director de PRECISE-HD, ha afirmat: “En estudis previs, la pridopidina ha mostrat efectes clínics rellevants en circumstàncies específiques[ii], i aquest estudi ha estat dissenyat acuradament per confirmar aquests resultats. A més, incorpora aprenentatges previs i elements innovadors concebuts específicament per aportar més claredat sobre l’efecte del tractament."
Óscar Pérez, director científic de Ferrer, ha declarat: "L'inici de PRECISE-HD reflecteix els avenços continus del nostre treball en malalties neurològiques rares i el nostre compromís amb una investigació clínica rigorosa en àmbits on les necessitats mèdiques no cobertes continuen sent molt significatives. Després de l’inici de PREVAiLS en ELA a principis d’aquest any, PRECISE-HD és el segon estudi de fase III amb pridopidina que posem en marxa el 2026, reforçant el compromís a llarg termini de Ferrer amb les malalties rares i la nostra responsabilitat de contribuir, conjuntament amb Prilenia i les comunitats clínica i de pacients, a generar evidència robusta per a les persones que conviuen amb malalties neurodegeneratives greus."
PRECISE-HD consta de dues fases consecutives. La primera és una fase controlada amb placebo de 52 setmanes, en què els participants seran assignats aleatòriament a rebre pridopidina o placebo en una proporció 1:1. Posteriorment, es durà a terme una extensió oberta de 104 setmanes, en què tots els participants elegibles rebran pridopidina. Això permetrà als investigadors avaluar qualsevol possible efecte sobre la progressió de la malaltia durant un període total de fins a tres anys, comparant els resultats amb cohorts externes de control procedents d’estudis observacionals longitudinals multinacionals[iii].
PRECISE-HD avaluarà un ampli conjunt de variables relacionades amb la malaltia de Huntington. La variable principal serà el canvi des de l’inici de l’estudi fins a la setmana 52 en la puntuació de l’escala combinada Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). Es pot consultar més informació sobre l’estudi PRECISE-HD a ClinicalTrials.gov (NCT07609108). Properament també estarà disponible el lloc web de l’estudi PRECISE-HD.
Pridopidina és un medicament en investigació i no està aprovat per a ús comercial per cap autoritat reguladora. La seva seguretat i eficàcia no han estat establertes. La informació continguda en aquest document no constitueix assessorament mèdic. Els pacients han de consultar el seu professional sanitari per obtenir orientació sobre el diagnòstic o les opcions de tractament. Les regulacions locals poden variar; aquest comunicat no pretén promoure ni publicitar cap producte.]
Sobre la pridopidina
La pridopidina (administrada en forma de càpsula oral dues vegades al dia) és un agonista oral altament selectiu del receptor sigma-1 (S1R) en investigació. S’ha demostrat que el receptor S1R té un paper important en l’activació de múltiples vies neuroprotectores alterades en malalties neurodegeneratives com la malaltia de Huntington (MH) i l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA)[iv]. En els estudis clínics realitzats fins avui, la pridopidina ha mostrat un perfil generalment favorable de seguretat i tolerabilitat, amb dades procedents de més de 1.600 persones (principalment en estudis de MH), algunes de les quals han rebut tractament actiu durant fins a set anys[v]. A més de la MH, la pridopidina es troba en una fase avançada de desenvolupament clínic per a l’ELA. L’assaig pivotal de fase III PREVAiLS, actualment en reclutament, està guiat pels resultats de l’assaig de fase II HEALEY ALS Platform en pacients amb una progressió ràpida de la malaltia en fases inicials (definida com a ELA definitiva o probable segons els criteris d’El Escorial i menys de 18 mesos des de l’aparició dels símptomes)[vi]. La pridopidina en investigació ha rebut la designació de Medicament Orfe per al tractament de la MH i de l’ELA tant als Estats Units com a la Unió Europea, així com la designació Fast Track de la FDA per al tractament de la MH. Aquestes designacions no impliquen que la pridopidina hagi estat aprovada ni que la seva seguretat i eficàcia hagin estat demostrades.
Sobre la malaltia de Huntington
La malaltia de Huntington (MH) és una malaltia rara, hereditària, autosòmica dominant i neurodegenerativa que provoca símptomes funcionals, motors, cognitius i conductuals, i que finalment condueix a la mort. La MH està causada per una mutació al gen huntingtin (HTT)[vii], i cada fill o filla d’una persona afectada té un 50% de probabilitats de desenvolupar la malaltia[viii]. S’estima que aproximadament 100.000 persones viuen amb la MH a tot el món[ix],[x], mentre que unes altres 300.000 es troben en risc de desenvolupar-la[xi],[xii]. La malaltia se sol diagnosticar entre els 30 i els 50 anys, tot i que pot aparèixer a qualsevol edat, inclosos infants i adults joves, en els casos coneguts com a malaltia de Huntington juvenil. La malaltia progressa lentament al llarg de 15 a 20 anys, durant els quals les persones afectades van perdent gradualment la capacitat de treballar, comunicar-se, gestionar les activitats quotidianes i tenir cura d’elles mateixes. Aquest augment de la discapacitat comporta una dependència total d’un cuidador i, finalment, la mort. Els tractaments disponibles actualment per a la MH se centren únicament en l’alleujament simptomàtic i les cures pal·liatives. Actualment no existeix cap teràpia aprovada que hagi demostrat un impacte sobre la progressió global de la malaltia.
Sobre Ferrer
A Ferrer utilitzem l’empresa per lluitar per la justícia social. Fa temps que som una companyia que vol fer les coses de manera diferent: en lloc de maximitzar el retorn per als accionistes, reinvertim una part significativa dels nostres beneficis en iniciatives que retornen valor a la societat. Allà on pertany. Anem més enllà del compliment normatiu i ens guiem pels estàndards més exigents de sostenibilitat, ètica i integritat. Per això, des del 2022 som una empresa B Corp. Fundada a Barcelona el 1959, Ferrer ofereix solucions transformadores per a malalties greus en més d’un centenar de països. En línia amb el nostre propòsit, ens centrem cada vegada més en les malalties vasculars pulmonars i pulmonars intersticials, així com en les malalties neurològiques rares. Les més de 1.800 persones que formem Ferrer compartim una convicció clara: la nostra activitat empresarial no és una finalitat en si mateixa, sinó una manera de transformar la vida de les persones. Som Ferrer. Ferrer for good.
Sobre Prilenia
Prilenia és una companyia biofarmacèutica privada impulsada per un compromís ferm amb l’excel·lència científica i amb l’acceleració del progrés per a les persones afectades per la malaltia de Huntington (MH), l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i altres trastorns neurodegeneratius. La nostra missió és clara i urgent: desenvolupar i garantir un accés sostenible a medicaments transformadors per a les persones afectades per malalties neurodegeneratives devastadores. Prilenia col·labora amb Ferrer en la comercialització i el codesenvolupament de la pridopidina. La companyia està constituïda als Països Baixos i compta amb el suport d’alguns dels principals inversors del sector de les ciències de la vida. Per a més informació, visiteu www.prilenia.com o seguiu-nos a LinkedIn o X (Twitter).
Referèncias
[i] In April 2025, Prilenia and Ferrer signed a commercialization and co-development agreement for pridopidine. https://news.prilenia.com/press-releases/press-release-details/2025/Prilenia-Enters-into-a-Collaboration-and-License-Agreement-with-Ferrer-for-the-Commercialization-and-Co-Development-of-Pridopidine-in-Europe-and-Other-Select-Markets/default.aspx
[ii] Reilmann, R., Feigin, A., Rosser, A.E. et al. Pridopidine in early-stage manifest Huntington’s disease: a phase 3 trial. Nat Med 31, 3780–3789 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03920-3
[iii] ENROLL-HD and TRACK-HD.
[iv] Lachance V, Bélanger S-M, Hay C, Le Corvec V, Banouvong V, Lapalme M, Tarmoun K, Beaucaire G, Lussier MP, Kourrich S. Overview of Sigma-1R Subcellular Specific Biological Functions and Role in Neuroprotection. International Journal of Molecular Sciences. 2023;24(3):1971.
[v] Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025 May;39(5):485-498. [vi] Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025;333(13):1128–1137.
[vii] Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiology of Disease. 2019;129:118-129.
[viii] Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62.
[ix] Roche Medical Information. Prevalence of Huntington’s Disease in the United States. [x] Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. The incidence and prevalence of Huntington's disease: a systematic review and meta-analysis. Mov Disord. 2012 Aug;27(9):1083-91.
[xi] Medina et al. Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.
[xii] Jiang A., Handley R.R., Lehnert K., Snell R.G. From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences. 2023;24(16):13021.
