Signem una col·laboració i acord de llicència amb Prilènia per a la comercialització i codesenvolupament de pridopidina

Barcelona (Espanya), 28 d'abril, 2025 – Juntament amb Prilenia Therapeutics B.V., companyia biotecnològica de desenvolupament clínic, anunciem la signatura d'un acord estratègic de codesenvolupament i llicència mitjançant el qual Ferrer obté els drets per desenvolupar, fabricar i comercialitzar pridopidina a Europa, Orient Mitjà i el nord d'Àfrica, la regió del sud d'Àfrica, Amèrica Central i del Sud, i la regió de la Comunitat d' Estats Independents.

La pridopidina, un agonista potent i altament selectiu del receptor sigma-1, administrat per via oral i dissenyat per regular mecanismes neuroprotectors clau que sovint es veuen afectats en persones amb malalties neurodegeneratives, és una molècula candidata prometedora per al tractament de la malaltia de Huntington, una malaltia neurodegenerativa hereditària poc freqüent, amb una alta necessitat mèdica no coberta¹. La pridopidina s'ha estudiat en més de 1.700 persones i es disposa de dades de seguretat a llarg termini de fins a 7 anys, provinents d'estudis clínics previs². Aquests estudis d'investigació demostren que, en dosis terapèutiques, la pridopidina presenta un perfil de seguretat i tolerabilitat comparable al placebo².

Actualment, la pridopidina està sent avaluada per l'Agència Europea de Medicaments (EMA, per les seves sigles en anglès), que ha acceptat la presentació de la sol·licitud d'autorització de comercialització per al tractament de la malaltia de Huntington. S'espera obtenir una opinió del Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP, per les seves sigles en anglès) durant la segona meitat del 2025.

Els termes de l' acord inclouen un pagament inicial i múltiples pagaments per fites regulatòries, de desenvolupament, comercials i de vendes. Prilenia també rebrà cànons progressius de doble dígit sobre les vendes netes de pridopidina.

"Aquest acord amb Prilenia ens permet seguir fent realitat el nostre propòsit d'utilitzar el negoci per lluitar per la justícia social, ja que reforcem el nostre pipeline en malalties amb una alta necessitat mèdica no coberta", va declarar Mario Rovirosa, CEO de Ferrer. "La suma de fortaleses i capacitats de les nostres dues companyies fa que el futur sigui més prometedor per als pacients que viuen amb aquestes malalties tan poc ateses."

"Estem orgullosos d'associar-nos amb Ferrer mentre avancem en la nostra missió compartida de portar teràpies transformadores a persones que viuen amb malalties neurodegeneratives a tot el món", va dir el Dr. Michael R. Hayden, CEO de Prilenia. "Ferrer continua ampliant la seva ja significativa presència a Europa i en mercats internacionals clau, amb un enfocament particular en productes innovadors per a malalties rares. En combinar les nostres fortaleses úniques i el nostre compromís amb aquestes comunitats de pacients, creiem que aquesta aliança té el potencial d'accelerar l'arribada de la pridopidina als milers de persones que esperen una nova opció terapèutica, així com d'ampliar el seu impacte a altres indicacions en el futur."

"Assegurar els drets d'aquesta molècula representa un pas clau en la nostra estratègia de recerca en l'àmbit de les malalties neurodegeneratives", va assenyalar Oscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer de Ferrer. "A causa del mecanisme d'acció de la pridopidina, estem plenament compromesos a explorar el seu potencial ús en múltiples indicacions addicionals."

Sobre la malaltia de Huntington
 

La malaltia de Huntington és una malaltia rara, hereditària, autosòmica dominant i neurodegenerativa que produeix símptomes funcionals, motors, cognitius i conductuals. La malaltia de Huntington està causada per una mutació en el gen de la huntingtina. Aquesta mutació dóna lloc a una forma tòxica de la proteïna huntingtina multifuncional, la qual altera el funcionament de les neurones i, en última instància, provoca la mort neuronal ³⁻⁵.

L'EH afecta aproximadament 100.000 persones a tot el món, i s'estima que unes 300.000 persones addicionals estan en risc de desenvolupar-la⁶. Sol diagnosticar-se entre els 30 i els 50 anys, tot i que pot presentar-se a qualsevol edat, inclosos nens i adults joves (coneguda com a EH d'inici juvenil o JHD7, per les seves sigles en anglès). La malaltia progressa lentament al llarg de 15 a 20 anys, durant els quals els pacients perden gradualment la capacitat de treballar, comunicar-se, portar una vida ordinària i cuidar-se per si mateixos^1-5. Aquesta creixent discapacitat sol conduir a una dependència total d' un cuidador i, finalment, a la mort.

Actualment, els únics tractaments disponibles per a l'EH se centren en l'alleujament simptomàtic i les cures pal·liatives, sense influir en la progressió general de la malaltia^1-3.

Sobre Prilènia

Prilenia és una empresa biofarmacèutica privada impulsada per un ferm compromís amb l'excel·lència científica i amb accelerar el progrés per a les persones afectades per la malaltia de Huntington i l'esclerosi lateral amiotròfica. La nostra missió és simple però urgent: desenvolupar i proporcionar un accés sostenible a medicaments transformadors per a persones afectades per malalties neurodegeneratives devastadores

Prilenia opera als Estats Units, Canadà, Europa i Israel. L'empresa està constituïda als Països Baixos i compta amb el recolzament d'inversors líders en ciències de la vida.

Per a més informació, visita www.prilenia.com i connecta amb nosaltres a LinkedIn o X (Twitter).
 

Referències:

1. Naia L, Ly P, Mota SI, Lopes C, Maranga C, Coelho P, Gershoni-Emek N, Ankarcrona M, Geva M, Hayden MR, Rego AC. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics. 2021 Apr; 18(2):1017-1038. doi: 10.1007/s13311-021-01022-9. Epub 2021 Apr 1. PMID: 33797036; PMCID: PMC8423985.
2. Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025 May; 39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.
3. Bates, G., Dorsey, R., Gusella, J. et al. Huntington disease. Nat Rev Dis Primers 1, 15005 (2015). https://doi.org/10.1038/nrdp.2015.5
4. Bachoud-Lévi AC, Ferreira J, Massart R, Youssov K, Rosser A, Busse M, Craufurd D, Reilmann R, De Michele G, Rae D, Squitieri F, Seppi K, Perrine C, Scherer-Gagou C, Audrey O, Verny C, Burgunder JM. International Guidelines for the Treatment of Huntington's Disease. Front Neurol. 2019 Jul 3;10:710. doi:10.3389/fneur.2019.00710.PMID: 31333565; PMCID: PMC6618900.
5. Tabrizi, S.J., Flower, M.D., Ross, C.A. et al. Huntington disease: new insights into molecular pathogenesis and therapeutic opportunities. Nat Rev Neurol 16, 529–546 (2020). https://doi.org/10.1038/s41582-020-0389-4
6. Medina, A., Mahjoub, Y., Shaver, L. and Pringsheim, T. (2022), Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord, 37: 2327-2335. https://doi.org/10.1002/mds.29228
7. Anil M, Mason SL, Barker RA. The clinical features and progression of late-onset versus younger-onset in an adult cohort of Huntington's disease patients. J Huntingtons Dis. 2020; 9(3):275-282. doi:10.3233/JHD-200404. PMID: 32675419; PMCID: PMC7683085.