Barcelona, 12 de setembre de 2024. Ferrer, companyia farmacèutica internacional certificada B Corp, ha anunciat la inclusió del primer participant en l'assaig clínic PROSPER de fase II. L'estudi busca avaluar la seguretat i eficàcia de FNP-2231, una nova molècula el mecanisme d'acció de la qual podria alentir la progressió de la paràlisi supranuclear progressiva (PSP)1,2.
L' estudi PROSPER és un assaig clínic de fase II aleatoritzat, de doble cec i controlat amb placebo, que consta d' un període de tractament de 52 setmanes i d' un seguiment posterior de 4 setmanes1. Es preveu la participació de fins a 220 participants i 46 centres clínics repartits entre Estats Units, Regne Unit i 7 països de la Unió Europea, tot i que de moment només està actiu als Estats Units. A la resta dels països s'iniciarà al llarg de l'últim trimestre del 2024.
"Estem emocionats amb la idea de poder avançar en aquesta fase crucial de la nostra investigació amb FNP-223" ha afirmat Óscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer. "La inclusió del primer participant en l'assaig clínic PROSPER marca una fita important en el nostre compromís de buscar solucions transformadores per a les persones que viuen amb PSP".
La paràlisi supranuclear progressiva és una malaltia neurodegenerativa rara que en l'actualitat no té cura, tot i que hi ha opcions terapèutiques que poden ajudar a alleujar els seus símptomes. Aquests inclouen dificultat per parlar i mantenir l'equilibri, canvis en la forma de caminar, problemes cognitius, en el control dels ulls i, fins i tot, en la deglució, entre altres3-5. La prevalença de la PSP és d'aproximadament de 5-6 casos per cada 100.000 persones. Aquesta malaltia rara i altament debilitant afecta predominantment majors de 60 anys i és lleugerament més freqüent entre els4. Tot i desconèixer la seva causa exacta, es relaciona amb l'acumulació anormal de la proteïna tau en certes àrees del cervell, el que dona lloc a la neurodegeneració i a la presentació dels símptomes característics de la PSP 4,5. La taxa mitjana de supervivència des de la seva aparició és d' aproximadament 7 anys6.
Després d'haver comprovat en models preclínics que l'administració de FNP-223 pot prevenir l'acumulació anormal de proteïnes tau en les neurones2, ara Ferrer espera demostrar que aquesta molècula és segura i eficaç també en pacients amb PSP. Segons Pérez, "el seu efecte sobre la proteïna tau podria representar un tractament terapèutic capaç d'alentir el desenvolupament d'aquesta malaltia neurodegenerativa rara".
"En Ferrer ens centrem a millorar l'experiència de les persones que viuen amb les malalties minoritàries i a oferir-los igualtat d'oportunitats, en línia amb el nostre propòsit d'utilitzar el negoci per a lluitar per la justícia social" ha assenyalat Jorge Cúneo, Chief Medical Officer de Ferrer. "Per a nosaltres és fonamental escoltar de primera mà les necessitats dels pacients i dels seus cuidadors. En aquest sentit, hem comptat amb la participació de CurePSP i PSPA UK, les principals associacions de pacients del món, per al disseny de l'assaig PROSPER".
En paraules de Kristophe Diaz, Director Executiu i Científic de CurePSP, "la nostra organització recolza les investigacions innovadores i els assajos clínics que ofereixin esperances a les persones que viuen amb paràlisi supranuclear progressiva. L'inici de la fase II de l'estudi PROSPER representa un pas significatiu en la recerca de tractaments per a aquesta malaltia que actualment no té cura, per la qual cosa estem encantats de col·laborar amb Ferrer i poder contribuir a una fita tan important per a la nostra comunitat".
Referències:
- ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible a: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
- Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20; 13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
- Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
- Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible a:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
- Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021; 21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
- Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455
