SOM B CORP
5 min

Ferrer i Verge Genomics signen un acord per al desenvolupament clínic d'una teràpia contra l'ELA

Cordó identificatiu taronja sobre una taula, amb el logotip "ferrer" imprès en blanc i un clip metàl·lic en primer pla.

Verge Genomics, companyia biotecnològica líder en el desenvolupament clínic, i Ferrer, companyia farmacèutica internacional certificada B Corp, amb un creixent enfocament en els trastorns neurològics rars i les malalties pulmonars vasculars i intersticials, han anunciat una col·laboració estratègica per al desenvolupament de VRG50635, un fàrmac candidat per al tractament de les formes esporàdiques i familiars de l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) a Europa, Amèrica Central i del Sud, sud-est asiàtic i Japó. VRG50635 és una petita molècula potencialment inhibidora de PIKfyve, una diana terapèutica contra l'ELA descoberta en teixits malalts mitjançant CONVERGE®, una plataforma de Verge Genomics basada en IA que utilitza dades de teixits humans. 

 

Aquest acord de col·laboració combina la tecnologia desenvolupada per la companyia estatunidenca per al descobriment i el desenvolupament de fàrmacs i el seu lideratge en innovació d'assajos clínics amb l'experiència global de Ferrer en desenvolupaments clínics, fabricació i comercialització de medicaments. En virtut dels termes de l'acord, Ferrer obtindrà els drets exclusius per desenvolupar i comercialitzar VRG50635 per a l'ELA en diferents regions fora dels Estats Units. D'altra banda, Verge Genomics conservarà els mateixos drets per a tots els usos de la molècula als Estats Units i a tots els països que no estan contemplats en el marc d'aquesta aliança. 

 

"Estem molt contents de treballar amb Ferrer per poder avançar en el desenvolupament clínic i cap a una possible comercialització de VRG50635. Ferrer té una àmplia experiència, tant en aquestes fases, com en l'àmbit normatiu arreu del món, a més d'entendre i conèixer molt bé els complexos entorns de pagament i de reemborsament en els territoris previstos en la col·laboració", ha afirmat Alice Zhang, CEO i cofundadora de Verge Genomics. "Aquest acord representa un altre clar reconeixement al valor de la nostra plataforma CONVERGE® i la seva capacitat per identificar amb èxit dianes terapèutiques de malalties complexes i que poden traslladar-se ràpidament a la fase de desenvolupament clínic."

 

"Estem encantats de col·laborar amb Verge Genomics perquè suposa una notícia molt important per a les persones que viuen amb ELA, les seues famílies i els seus cuidadors. En línia amb el nostre propòsit d'utilitzar el negoci per lluitar per la justícia social, d'aquesta manera volem consolidar el nostre compromís d'oferir solucions terapèutiques transformadores a les persones que viuen amb malalties greus i debilitants", ha assenyalat Mario Rovirosa, CEO de Ferrer.

 

"Creiem que VRG50635 representa un enfocament totalment nou i prometedor per tractar aquesta malaltia tan greu, i esperem que amb aquesta col·laboració puguem accelerar el desenvolupament d'un potencial tractament. A més, aquesta nova teràpia representa una incorporació molt significativa a la nostra creixent cartera de tractaments per a trastorns neurològics rars, la qual cosa revalida el nostre ferm compromís amb la comunitat científica i les persones amb ELA", ha explicat Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer. 

 

VRG50635 és un dels primers fàrmacs descoberts i desenvolupats a partir d'una plataforma basada en IA a ser candidat a ser empleat en un assaig clínic. En concret, es tracta d'un inhibidor de PIKfyve biodisponible per via oral que podria millorar la supervivència de les neurones en pacients amb ELA.  La inhibició de PIKfyve ha demostrat resultats positius en estudis preclínics realitzats en models de degeneració motoneuronal rellevants per a aquesta malaltia1,2. Actualment, VRG50635 està sent sotmès a una Prova de Concepte (PdC) en fase Ib al Canadà i diferents països europeus3. Aquest estudi, amb mètode i disseny avançats, incorpora una tecnologia innovadora que recull dades rellevants sobre la malaltia per avaluar adequadament la seguretat, tolerabilitat, resposta farmacològica a diferents dosis i eficàcia potencial del medicament i, fins i tot, la modificació que podria exercir sobre la malaltia durant les primeres fases del desenvolupament clínic.  

 

Sobre l'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA)

L'esclerosi lateral amiotròfica (ELA), malaltia neuromotora més freqüent, és un trastorn neurodegeneratiu de les neurones motores del cervell i de la, causant progressivament paràlisi, fins a provocar la mort, normalment de 2 a 5 anys després del diagnòstic. L'ELA és una malaltia rara amb una etiologia multifactorial el mecanisme patogènic de la qual no es coneix encara de forma precisa. L'ELA apareix típicament en persones d'entre 40 i 70 anys, sent més freqüent en homes que en dones, i es distingeix entre dos tipus: l'ELA familiar, que afecta el 10% dels pacients i l'ELA esporàdica, que afecta el 90% d'ells4.

 

Referències:

  1. Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar; 24(3):313-325.
  2. Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16; 186( 4): 786-802.e28.
  3. ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultat el març 2024. Disponible a: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
  4. Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosi: a clinical review. Eur J Neurol. 2020; 27(10):1918-1929.