Barcelona, 21 d'octubre, 2025 – Ferrer anuncia la finalització del reclutament de l'estudi PROSPER, un assaig clínic de Fase II, dissenyat per avaluar l'eficàcia, seguretat i farmacocinètica d'FNP-223, un inhibidor potent i selectiu de l'enzim OGA, disponible per via oral, la llicència del qual es va adquirir d'Asceneuron, destinat a alentir la progressió de la paràlisi supranuclear progressiva (PSP)1.
Es tracta d'una malaltia neurodegenerativa rara, de progressió ràpida i, en última instància, letal2. Fins al moment, no s'ha aprovat cap tractament modificador de la malaltia per a PSP.
L'estudi PROSPER és un assaig aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo3, que ha reclutat amb èxit el número previst [CT1] de 220 persones amb PSP en tan sols 14 mesos, assolint aquesta fita el passat 6 d'octubre, dos mesos abans del previst. En total, hi participen 44 centres de diferents països de la Unió Europea, el Regne Unit i Estats Units. El disseny contempla un període de cribratge de sis setmanes, seguit de 52 setmanes de tractament amb FNP-223 o placebo, i un seguiment posterior de quatre setmanes després de la finalització del tractament3.
L'estudi investiga una població amb síndrome de paràlisi supranuclear progressiva-Richardson (PSP-RS) en fases inicials, un moment crític en què la intervenció primerenca pot tenir més impacte a alentir la progressió de la malaltia. Detectar la malaltia en aquestes persones és un gran repte per la rapidesa de la seva progressió i complexitat del diagnòstic, la qual cosa fa encara més rellevant haver assolit aquesta fita abans del previst.
Günter Höglinger, Catedràtic de Medicina de la Universitat de Munic (Ludwig-Maximilians-Universität) i investigador principal i coordinador de l'estudi PROSPER, ha declarat: "Estic profundament agraït als pacients, els seus cuidadors i els dedicats equips dels nostres centres acadèmics pel seu extraordinari compromís, que ens ha permès assolir aquesta important fita amb tanta rapidesa. Junts estem avançant significativament cap a la resposta d'una pregunta científica crucial: el paper de la inhibició de l'OGA a la PSP. Els nostres esforços compartits ens acosten a desenvolupar solucions que realment puguin millorar la vida dels pacients".
Segons Kristophe Diaz, Chief Executive Officer de Cure PSP, "completar el reclutament en un assaig clínic sobre PSP no és tasca fàcil, i l'èxit de Ferrer amb l'estudi PROSPER representa una veritable fita, tant a nivell científic com humà. Darrere d'aquest avenç hi ha els pacients i les famílies que trien transformar l'esperança en acció, i la seva participació accelera tot l'ecosistema cap a teràpies significatives per a aquesta malaltia. Per a la nostra comunitat, passos com aquest ens acosten una mica més a un canvi durador".
Per la seva banda, Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer, ha assenyalat que "la finalització anticipada del reclutament és un pas clau en l'aposta de Ferrer per accelerar programes d'investigació clínica en patologies d'elevada complexitat i baixa prevalença, com la PSP. En línia amb el nostre propòsit d'utilitzar el negoci per lluitar per la justícia social, esperem poder acostar una potencial solució que transformi, tant les vides de les persones que tenen aquesta malaltia, com les del seu entorn. Volem agrair profundament als pacients, famílies, cuidadors, investigadors i associacions de pacients per la seva confiança i suport, sense els quals aquesta fita no seria possible".
Així mateix, Ferrer ha incorporat en el disseny de l'estudi PROSPER la veu de pacients, cuidadors i professionals mèdics, amb l'objectiu d'adaptar la investigació clínica a les necessitats reals dels participants, millorant així la seva experiència i assegurant una investigació clínica de major impacte.
Ferrer va adquirir els drets exclusius a nivell mundial per desenvolupar i comercialitzar FNP-223 d'Asceneuron, empresa biotecnològica suïssa especialitzada en fase clínica.
Compromís investigador de Ferrer
Ferrer és una companyia internacional amb seu a Barcelona i un ferm compromís en la recerca i el desenvolupament de teràpies innovadores en àrees d'alta necessitat mèdica no coberta, com les malalties neurològiques rares i les malalties pulmonars vasculars i intersticials. La companyia aposta per desenvolupaments clínics complexos i globals, avançant projectes en diferents fases de desenvolupament.
Amb estudis com el PROSPER, Ferrer reforça la seva missió de generar un impacte social positiu en treballar per aportar solucions transformadores per a malalties greus i de baixa prevalença que no compten amb tractaments autoritzats o disponibles.
Sobre la PSP
La paràlisi supranuclear progressiva és una malaltia neurodegenerativa rara que afecta principalment persones majors de 60 anys i la progressió de les quals és ràpida i altament incapacitant.
La PSP és una tauopatia primària provocada per l'acumulació anormal de la proteïna Tau en zones del cervell que regulen el moviment i el pensament, especialment a les regions subcorticals i el tronc encefàlic4,5. Aquesta acumulació danya les cèl·lules nervioses i altera el funcionament cerebral, donant lloc a símptomes com pèrdua de l'equilibri, dificultat per parlar o tragar, moviments oculars anormals i alteracions cognitives o de l'estat d'ànim6.
Tot i que la seva prevalença és baixa - entre 5,8 i 6,5 persones per cada 100.0007 -, el seu impacte és profund: la pèrdua d'autonomia sol produir-se en pocs anys7, i l'esperança de vida mitjana després del diagnòstic és d'entre 6 i 9 anys. Els casos d'origen genètic són poc freqüents8, tot i que s'han identificat més de deu gens associats, sent les mutacions en el gen MAPT el principal factor de risc9. També s'investiga el possible paper de factors ambientals, com l'exposició a toxines o agents infecciosos7.
Referències:
- Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20; 13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 2022 Mar 31. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
- Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017; 32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Updated 2023 Mar 27]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 Jan. Available at: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Accessed: August 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017; 16(7):552–563
- ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Accessed on 01/10/2025
- Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014; 6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
- Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024; 6( 2): fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; start date unknown [last updated date unknown; cited 23 Apr 2025].
- Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
- Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
- Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009; 73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.
