Firmamos una colaboración y acuerdo de licencia con Prilenia para la comercialización y codesarrollo de pridopidina
Barcelona (España), 28 de abril, 2025 – Junto con Prilenia Therapeutics B.V., compañía biotecnológica de desarrollo clínico, anunciamos la firma de un acuerdo estratégico de codesarrollo y licencia mediante el que Ferrer obtiene los derechos para desarrollar, fabricar y comercializar pridopidina en Europa, Oriente Medio y el norte de África, la región del sur de África, América Central y del Sur, y la región de la Comunidad de Estados Independientes.
La pridopidina, un agonista potente y altamente selectivo del receptor sigma-1, administrado por vía oral y diseñado para regular mecanismos neuroprotectores clave que a menudo se ven afectados en personas con enfermedades neurodegenerativas, es una molécula candidata prometedora para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria poco frecuente, con una alta necesidad médica no cubierta1. La pridopidina se ha estudiado en más de 1.700 personas y se dispone de datos de seguridad a largo plazo de hasta 7 años, provenientes de estudios clínicos previos2. Estos estudios de investigación demuestran que, en dosis terapéuticas, la pridopidina presenta un perfil de seguridad y tolerabilidad comparable al placebo2.
Actualmente, la pridopidina está siendo evaluada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que ha aceptado la presentación de la solicitud de autorización de comercialización para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Se espera obtener una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) durante la segunda mitad de 2025.
Los términos del acuerdo incluyen un pago inicial y múltiples pagos por hitos regulatorios, de desarrollo, comerciales y de ventas. Prilenia también recibirá cánones progresivos de doble dígito sobre las ventas netas de pridopidina.
“Este acuerdo con Prilenia nos permite seguir haciendo realidad nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social, ya que reforzamos nuestro pipeline en enfermedades con una alta necesidad médica no cubierta”, declaró Mario Rovirosa, CEO de Ferrer. “La suma de fortalezas y capacidades de nuestras dos compañías hace que el futuro sea más prometedor para los pacientes que viven con estas enfermedades tan poco atendidas.”
“Estamos orgullosos de asociarnos con Ferrer mientras avanzamos en nuestra misión compartida de llevar terapias transformadoras a personas que viven con enfermedades neurodegenerativas en todo el mundo”, dijo el Dr. Michael R. Hayden, CEO de Prilenia. “Ferrer continúa ampliando su ya significativa presencia en Europa y en mercados internacionales clave, con un enfoque particular en productos innovadores para enfermedades raras. Al combinar nuestras fortalezas únicas y nuestro compromiso con estas comunidades de pacientes, creemos que esta alianza tiene el potencial de acelerar la llegada de la pridopidina a los miles de personas que esperan una nueva opción terapéutica, así como de ampliar su impacto a otras indicaciones en el futuro.”
“Asegurar los derechos de esta molécula representa un paso clave en nuestra estrategia de investigación en el ámbito de las enfermedades neurodegenerativas”, señaló Oscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer de Ferrer. “Debido al mecanismo de acción de la pridopidina, estamos plenamente comprometidos a explorar su potencial uso en múltiples indicaciones adicionales.”
Sobre la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington es una enfermedad rara, hereditaria, autosómica dominante y neurodegenerativa que produce síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales. La enfermedad de Huntington está causada por una mutación en el gen de la huntingtina. Esta mutación da lugar a una forma tóxica de la proteína huntingtina multifuncional, la cual altera el funcionamiento de las neuronas y, en última instancia, provoca la muerte neuronal³⁻⁵.
La EH afecta a aproximadamente 100.000 personas en todo el mundo, y se estima que unas 300.000 personas adicionales están en riesgo de desarrollarla6. Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque puede presentarse a cualquier edad, incluidos niños y adultos jóvenes (conocida como EH de inicio juvenil o JHD7, por sus siglas en inglés). La enfermedad progresa lentamente a lo largo de 15 a 20 años, durante los que los pacientes pierden gradualmente la capacidad de trabajar, comunicarse, llevar una vida ordinaria y cuidarse por sí mismos1-5. Esta creciente discapacidad suele conducir a una dependencia total de un cuidador y, finalmente, a la muerte.
Actualmente, los únicos tratamientos disponibles para la EH se centran en el alivio sintomático y los cuidados paliativos, sin influir en la progresión general de la enfermedad1-3.
Sobre Prilenia
Prilenia es una empresa biofarmacéutica privada impulsada por un firme compromiso con la excelencia científica y con acelerar el progreso para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica. Nuestra misión es simple pero urgente: desarrollar y proporcionar un acceso sostenible a medicamentos transformadores para personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas devastadoras
Prilenia opera en Estados Unidos, Canadá, Europa e Israel. La empresa está constituida en los Países Bajos y cuenta con el respaldo de inversores líderes en ciencias de la vida.
Para más información, visita www.prilenia.com y conecta con nosotros en LinkedIn o X (Twitter).
Referencias:
1. Naia L, Ly P, Mota SI, Lopes C, Maranga C, Coelho P, Gershoni-Emek N, Ankarcrona M, Geva M, Hayden MR, Rego AC. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics. 2021 Apr;18(2):1017-1038. doi: 10.1007/s13311-021-01022-9. Epub 2021 Apr 1. PMID: 33797036; PMCID: PMC8423985.
2. Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025 May;39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Epub 2025 Mar 7. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116.
3. Bates, G., Dorsey, R., Gusella, J. et al. Huntington disease. Nat Rev Dis Primers 1, 15005 (2015). https://doi.org/10.1038/nrdp.2015.5
4. Bachoud-Lévi AC, Ferreira J, Massart R, Youssov K, Rosser A, Busse M, Craufurd D, Reilmann R, De Michele G, Rae D, Squitieri F, Seppi K, Perrine C, Scherer-Gagou C, Audrey O, Verny C, Burgunder JM. International Guidelines for the Treatment of Huntington's Disease. Front Neurol. 2019 Jul 3;10:710. doi:10.3389/fneur.2019.00710.PMID: 31333565; PMCID: PMC6618900.
5. Tabrizi, S.J., Flower, M.D., Ross, C.A. et al. Huntington disease: new insights into molecular pathogenesis and therapeutic opportunities. Nat Rev Neurol 16, 529–546 (2020). https://doi.org/10.1038/s41582-020-0389-4
6. Medina, A., Mahjoub, Y., Shaver, L. and Pringsheim, T. (2022), Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord, 37: 2327-2335. https://doi.org/10.1002/mds.29228
7. Anil M, Mason SL, Barker RA. The clinical features and progression of late-onset versus younger-onset in an adult cohort of Huntington’s disease patients. J Huntingtons Dis. 2020;9(3):275-282. doi:10.3233/JHD-200404. PMID: 32675419; PMCID: PMC7683085.