Firma Ferrer kontynuuje badania nad postępującym porażeniem nadjądrowym (Progressive Supranuclear Palsy, PSP), włączając pierwszego uczestnika do badania klinicznego fazy II
Barcelona, 12 września 2024. Ferrer, międzynarodowa firma farmaceutyczna posiadająca certyfikat B Corp, ogłosiła dawkowanie pierwszemu uczestnikowi biorącemu udział w badaniu klinicznym fazy II, PROSPER. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności cząsteczki FNP-223,1 nowej terapii mającej na celu spowolnienie postępu postępującego porażenia nadjądrowego (PSP).1,2
Badanie PROSPER jest randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym fazy II, składającym się z 52-tygodniowego okresu leczenia i 4-tygodniowego okresu obserwacji.1 Oczekuje się, że w badaniu weźmie udział do 220 uczestników i 46 ośrodków badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i 7 krajach Unii Europejskiej. W ramach badania PROSPER prowadzona jest obecnie rekrutacja w Stanach Zjednoczonych, a rekrutacja w kolejnych krajach ma rozpocząć się w czwartym kwartale 2024 r.
„Jesteśmy podekscytowani pomysłem możliwości osiągnięcia postępu w tej kluczowej fazie naszych badań z zastosowaniem FNP-223” – powiedział Óscar Pérez, dyrektor ds. naukowych w firmie Ferrer. „Włączenie pierwszego uczestnika do badania klinicznego PROSPER stanowi ważny kamień milowy w naszym zaangażowaniu w znajdowanie rozwiązań transformacyjnych dla osób cierpiących na PSP”.
Postępujące porażenie nadjądrowe to rzadka choroba neurodegeneracyjna, na którą obecnie nie ma lekarstwa, chociaż istnieją opcje terapeutyczne, które mogą pomóc złagodzić jej objawy. Choroba objawia się trudnościami w mówieniu, brakiem równowagi, zmianami w chodzie, problemami poznawczymi, trudnościami z kontrolą wzroku, zaburzeniami połykania i innymi objawami.3-5 PSP jest rzadką, ale wyniszczającą chorobą, z roczną częstością występowania około 5 przypadków na 100 000 osób. Dotyka głównie osoby po 60. roku życia, nieco częściej występuje u mężczyzn4. Chociaż dokładna przyczyna nie jest znana, uważa się, że jest ona związana z nieprawidłową akumulacją białka tau w niektórych obszarach mózgu, co powoduje neurodegenerację i charakterystyczne objawy choroby.4,5 Średni czas przeżycia od początku choroby wynosi siedem lat.6
Po wykazaniu w modelach przedklinicznych, że podawanie FNP-223 może zapobiec nieprawidłowej akumulacji białek tau w neuronach,2 firma Ferrer ma teraz nadzieję wykazać, że cząsteczka ta jest również bezpieczna i skuteczna u pacjentów z PSP. Zdaniem Péreza „jego wpływ na białko tau może stanowić terapię zdolną do spowolnienia rozwoju tej rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej”.
„W firmie Ferrer koncentrujemy się na poprawie jakości życia osób cierpiących na rzadkie choroby i oferowaniu im równych szans, zgodnie z naszym celem, jakim jest wykorzystywanie biznesu do walki o sprawiedliwość społeczną” – powiedział Jorge Cúneo, dyrektor ds. medycznych firmy Ferrer. „Dla nas istotne jest wysłuchanie z pierwszej ręki potrzeb pacjentów i ich opiekunów. W tym sensie CurePSP i PSPA UK, główne stowarzyszenia pacjentów na całym świecie, uczestniczyły w projektowaniu badania PROSPER”.
Według Kristophe Diaz, dyrektora wykonawczego i ds. naukowych w CurePSP, „nasza organizacja wspiera innowacyjne badania i badania kliniczne, które dają nadzieję osobom cierpiącym na postępujące porażenie nadjądrowe. Rozpoczęcie fazy II fazy badania PROSPER stanowi znaczący krok w poszukiwaniu metod leczenia tej obecnie nieuleczalnej choroby, dlatego jesteśmy zachwyceni współpracą z firmą Ferrer i możliwością przyczynienia się do tego badania, ważnego dla naszej społeczności”.
Bibliografia
1 ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consultado en 03/06/2024. Consultado el 03/06/2024.
2 Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3 Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4 Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5 Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6 Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455