Ferrer avança en la investigació de la paràlisi supranuclear progressiva (PSP) amb la inclusió del primer participant en un assaig clínic de fase II
Barcelona, 12 de setembre de 2024. Ferrer, companyia farmacèutica internacional certificada B Corp, ha anunciat la incorporació del primer participant a l'assaig clínic PROSPER de fase II. L'estudi té com objectiu avaluar la seguretat i l'eficàcia de FNP-2231, una molècula amb un mecanisme d'acció que podria alentir la progressió de la paràlisi supranuclear progressiva (PSP)1,2.
L'estudi PROSPER és un assaig clínic de fase II aleatoritzat, amb cegament doble i controlat amb placebo, que consta d'un període de tractament de 52 setmanes i un seguiment posterior de 4 setmanes1. Es preveu que hi participin 220 persones i 46 centres clínics repartits entre els Estats Units, el Regne Unit i 7 països de la Unió Europea, tot i que de moment només està actiu als Estats Units. A la resta de països s'iniciarà durant el darrer trimestre del 2024.
“Ens emociona la idea de poder avançar en aquesta fase crucial de la nostra investigació amb FNP-223”, ha afirmat Óscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer. "La incorporació del primer pacient en l'assaig clínic PROSPER marca una fita important en el nostre compromís de cercar solucions transformadores per a les persones que viuen amb PSP".
La paràlisi supranuclear progressiva és una malaltia neurodegenerativa rara que actualment no té cura, tot i que hi ha opcions terapèutiques que permeten alleujar els símptomes que provoca. Aquests símptomes inclouen dificultat per parlar i mantenir l'equilibri, canvis en la manera de caminar, problemes cognitius, en el control dels ulls i, fins i tot, en la deglució, entre d'altres3-5. La incidència anual de la PSP és d’aproximadament 5-6 casos per cada 100.000 persones. Aquesta malaltia rara y altament debilitant afecta majoritàriament a pacients de més de 60 anys i és lleugerament més freqüent entre els homes4. Tot i desconèixer-ne la causa exacta, es relaciona amb l'acumulació anormal de la proteïna tau en certes àrees del cervell, tot provocant la neurodegeneració i la presentació dels símptomes característics de la PSP4,5. La taxa mitjana de supervivència des de la seva aparició és d'aproximadament 7 anys6.
Després d'haver comprovat en models preclínics que l'administració de FNP-223 pot prevenir l'acumulació anormal de proteïnes tau a les neurones2, ara Ferrer espera demostrar que aquesta molècula és segura i eficaç també en pacients amb PSP. Segons Pérez, “el seu efecte sobre la proteïna tau podria representar un tractament terapèutic capaç d’alentir el desenvolupament d'aquesta malaltia neurodegenerativa rara".
"A Ferrer ens centrem en la millora de l'experiència de les persones que pateixen malalties minoritàries i a oferir-los igualtat d'oportunitats, en línia amb el nostre objectiu d'utilitzar el negoci per lluitar per la justícia social”, ha assenyalat Jorge Cúneo, Chief Medical Officer de Ferrer. “Per a nosaltres és fonamental escoltar de primera mà les necessitats dels pacients i de les persones que en tenen cura. En aquest sentit, en el disseny de l'assaig PROSPER hem comptat amb la participació de CurePSP i PSPA UK, les principals associacions de pacients del món".
Segons Kristophe Diaz, director executiu i científic de CurePSP “la nostra organització ofereix el seu suport a les investigacions innovadores i als assajos clínics que ofereixin esperança a les persones que viuen amb paràlisi supranuclear progressiva. L'inici de la fase II de l'estudi PROSPER representa un pas significatiu en la recerca de tractaments per a aquesta malaltia que actualment no té cura, per això ens complau enormement poder col·laborar amb Ferrer i contribuir a aquesta fita tan important per a la nostra comunitat”.
Referències bibliogràfiques
1 ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consultado el 03/06/2024.
2 Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3 Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4 Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5 Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6 Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455