Ferrer avança na investigação sobre a Paralisia supranuclear progressiva (PSP) com a inclusão do primeiro participante num ensaio clínico de fase II
Barcelona, 12 de setembro de 2024. A Ferrer, uma empresa farmacêutica internacional com certificação B Corp, anunciou a dosagem do primeiro participante no ensaio clínico de fase II, o PROSPER. O estudo procura avaliar a segurança e a eficácia da molécula FNP-223,1 uma nova terapêutica destinada a retardar a progressão da Paralisia supranuclear progressiva (PSP).1,2
O estudo PROSPER é um ensaio clínico de fase II aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo, que consiste num período de tratamento de 52 semanas e num período de seguimento de 4 semanas.1 Prevê-se que inclua a participação de até 220 participantes e 46 centros de ensaios clínicos nos Estados Unidos, no Reino Unido e em 7 países na União Europeia. O estudo PROSPER está atualmente a recrutar nos Estados Unidos, prevendo-se que outros países comecem a recrutar no quarto trimestre de 2024.
"Estamos entusiasmados com a ideia de poder avançar nesta fase crucial da nossa investigação com a FNP-223", disse Óscar Pérez, Diretor Científico da Ferrer. "A inclusão do primeiro participante no ensaio clínico PROSPER constitui um marco importante no nosso compromisso de encontrar soluções transformadoras para as pessoas que vivem com PSP."
A Paralisia supranuclear progressiva é uma doença neurodegenerativa rara que atualmente não tem cura, embora existam opções terapêuticas que podem ajudar a aliviar os seus sintomas. A doença manifesta-se em doentes com dificuldade em falar, desequilíbrio, alterações na marcha, problemas cognitivos, dificuldades no controlo ocular, dificuldade em engolir e outros sintomas.3-5 A PSP é uma doença rara, mas devastadora, com uma incidência anual de aproximadamente 5 casos por 100.000 pessoas. Afeta sobretudo pessoas com mais de 60 anos e é ligeiramente mais frequente nos homens4. Embora a sua causa exata seja desconhecida, acredita-se que esteja relacionada com a acumulação anormal da proteína tau em certas zonas do cérebro, o que resulta em neurodegeneração e na apresentação dos sintomas característicos da doença.4,5 A sobrevida média desde o início é de sete anos.6
Depois de ter demonstrado, em modelos pré-clínicos, que a administração de FNP-223 pode prevenir a acumulação anormal de proteínas tau nos neurónios,2 a Ferrer espera agora demonstrar que esta molécula também é segura e eficiente em doentes com PSP. Segundo Pérez, "o seu efeito sobre a proteína tau pode representar um tratamento terapêutico capaz de abrandar o desenvolvimento desta doença neurodegenerativa rara".
"Na Ferrer, concentramos-nos em melhorar a experiência das pessoas que vivem com doenças raras e oferecer-lhes oportunidades iguais, em linha com o nosso propósito de usar a nossa atividade para lutar pela justiça social", disse Jorge Cúneo, Diretor Médico da Ferrer. "Para nós, é essencial ouvirmos em primeira mão as necessidades dos doentes e dos seus prestadores de cuidados. Neste sentido, a CurePSP e a PSPA UK, as principais associações de doentes a nível mundial, participaram na conceção do ensaio PROSPER."
De acordo com Kristophe Diaz, Diretor Executivo e Diretor Científico da CurePSP, "a nossa organização apoia investigações e ensaios clínicos inovadores que oferecem esperança às pessoas que vivem com Paralisia supranuclear progressiva. O início da fase II do estudo PROSPER representa um passo significativo na procura de tratamentos para esta doença atualmente incurável, por isso estamos muito satisfeitos em colaborar com a Ferrer e poder contribuir para este marco importante para a nossa comunidade".
Referências
1 ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consultado en 03/06/2024. Consultado el 03/06/2024.
2 Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3 Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4 Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5 Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6 Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455