Společnost Ferrer pokročila ve výzkumu progresivní supranukleární obrny (PSP) a zařadila prvního účastníka do druhé fáze klinické studie
Barcelona,12.září 2024. Společnost Ferrer, mezinárodní farmaceutická společnost s certifikací B Corp, oznámila podání dávky prvnímu účastníkovi ve druhé fázi klinické studie PROSPER. Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost molekuly FNP-223,1 nové terapie určené ke zpomalení progrese progresivní supranukleární obrny (PSP).1,2
Studie PROSPER je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II, sestávající z 52týdenního období léčby a 4týdenního období sledování.1 Očekává se, že se jí zúčastní až 220 účastníků a 46 míst klinického hodnocení ve Spojených státech, Velké Británii a 7 zemích Evropské unie. Společnost PROSPER v současné době provádí nábor ve Spojených státech, přičemž se očekává, že další země zahájí nábor ve čtvrtém čtvrtletí roku 2024.
„Jsme nadšeni myšlenkou, že budeme moci pokročit v této klíčové fázi našeho výzkumu s FNP-223,“ uvedl Óscar Pérez, hlavní vědecký ředitel společnosti Ferrer. „Zařazení prvního účastníka do klinické studie PROSPER znamená důležitý milník v našem závazku najít transformační řešení pro osoby žijící s PSP.“
Progresivní supranukleární obrna je vzácné neurodegenerativní onemocnění, které v současné době nelze vyléčit, ačkoli existují terapeutické možnosti, které mohou pomoci zmírnit jeho příznaky. Onemocnění se projevuje u pacientů s potížemi s mluvením, nerovnováhou, změnami chůze, kognitivními problémy, potížemi s ovládáním zraku, poruchou polykání a dalšími příznaky.3-5 PSP je vzácné, avšak devastující onemocnění, s roční incidencí přibližně 5 případů na 100 000 osob. Postihuje především osoby starší 60 let a je o něco častější u mužů4. Ačkoli jeho přesná příčina není známa, předpokládá se, že příčina souvisí s abnormálním hromaděním tau proteinu v určitých oblastech mozku, což vede k neurodegeneraci a charakteristickému projevu příznaků onemocnění.4,5 Průměrné přežití od vypuknutí onemocnění je sedm let.6
Poté, co Ferrer na preklinických modelech prokázala, že podávání FNP-223 může zabránit abnormální akumulaci tau proteinů v neuronech,2 společnost nyní doufá, že prokáže, že tato molekula je také bezpečná a účinná u pacientů s PSP. Podle Péreze by „účinek přípravku na tau protein by mohl představovat terapeutickou léčbu schopnou zpomalit rozvoj tohoto vzácného neurodegenerativního onemocnění“.
„Ve společnosti Ferrer se zaměřujeme na zlepšování zkušeností lidí žijících se vzácnými chorobami a nabízíme jim rovné příležitosti v souladu s naším záměrem využívat podnikání k boji za sociální spravedlnost,“ uvedl Jorge Cúneo, hlavní lékař společnosti Ferrer.“Pro nás je důležité slyšet potřeby pacientů a jejich poskytovatelů péče přímo od nich. Proto se na návrhu studie PROSPER podílely CurePSP a PSPA UK, hlavní asociace pacientů po celém světě.“
Podle Kristophe Diaze, výkonného ředitele a vědeckého ředitele CurePSP, „naše organizace podporuje inovativní výzkum a klinické studie, které nabízejí naději lidem žijícím s progresivní supranukleární obrnou. Zahájení fáze II pro studii PROSPER představuje významný krok v hledání způsobů léčby této v současné době nevyléčitelné nemoci, takže jsme potěšeni, že můžeme spolupracovat se společností Ferrer a můžeme přispět k tomuto důležitému milníku pro naši komunitu.“
Literatura
1 ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Consultado en 03/06/2024. Consultado el 03/06/2024.
2 Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3 Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
4 Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponible en:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5 Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6 Lukic, M.J., Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, L.W., Rajput, A., Troakes, C., , van Swieten, J.C., Giese, A., Roeber, S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455