Nature Medicine publica dades d’un assaig de fase 3 sobre la pridopidina en malaltia de Huntington en fase primerenca, destacant el seu impacte en la progressió clínica
NAARDEN (Països Baixos) i WALTHAM (EUA) / BARCELONA (Espanya), 5 de setembre de 2025 – Prilenia Therapeutics B.V. i Ferrer anuncien la publicació a la revista Nature Medicine de l’article “Pridopidine in Early-Stage Manifest Huntington Disease: A Phase 3 Trial”. La publicació descriu dades que mostren que el tractament amb pridopidina va alentir la progressió clínica en pacients amb malaltia de Huntington (MH) que no prenien medicaments antidopaminèrgics (ADMs).
Les dades publicades, procedents d’anàlisis predefinides d’un subgrup de pacients de l’assaig de fase 3 PROOF-HD, mostren que la pridopidina va aconseguir una millora clínicament significativa des de l’inici durant un any i una alentiment del deteriorament posterior, mesurat amb cUHDRS, amb una diferència enfront del placebo de 0,46, 0,45, 0,41 i 0,27 en les setmanes 26, 39, 52 i 56 (el final de l’assaig clínic doble cec). S’ha associat que reduccions anuals en cUHDRS de 0,1 a 0,3 punts representen un benefici clínicament significatiu en la MH.
De manera destacada, els beneficis en cUHDRS en aquest subgrup es van observar en els dominis de funció, cognició i funció motora. La pridopidina també va mostrar un manteniment similar de la cognició (prova Stroop Word Reading, SWR) i del rendiment motor (Q-Motor). Així mateix, les dades van confirmar que el tractament va ser ben tolerat, amb un perfil de seguretat favorable.
Ralf Reilmann, MD, FAAN, Director Fundador del George Huntington Institute i autor principal de la publicació, assenyala: “Les dades publicades representen el primer assaig de fase 3 en malaltia de Huntington que demostra beneficis consistents i significatius sobre la progressió en múltiples dominis clínics de la malaltia, com funció, cognició i funció motora, alhora que confirmen el perfil favorable de seguretat i tolerabilitat de la pridopidina. Els propers estudis podran refinar la selecció de pacients i tenir en compte l’impacte de l’exposició a ADMs, que va emmascarar els veritables beneficis relacionats amb el fàrmac. Una adequada estratificació i estratègies de dosificació permetran controlar aquest factor de confusió i demostrar els efectes positius de la pridopidina sobre la progressió clínica dels símptomes. Agraeixo el compromís continuat de tots els qui treballen per donar suport als següents passos, guiats per les dades, cap a la disponibilitat d’aquesta opció de tractament ben tolerada i de fàcil administració per als pacients amb malaltia de Huntington.”
Dina de Sousa, membre de la Junta de l’European Huntington Association (EHA), afegeix: “No tenim opcions que ajudin a frenar el nostre deteriorament. Res que permeti a les persones alimentar-se per elles mateixes durant una mica més de temps, cordar-se una camisa durant una mica més de temps, caminar durant una mica més de temps, o fins i tot ballar durant una mica més de temps. Es necessiten tractaments que ajudin a mantenir la independència durant el màxim temps possible. Aquests resultats ens donen esperança que puguin existir teràpies que vagin més enllà del control dels símptomes, i fer un pas cap a la disponibilitat d’un tractament modificador de la malaltia capaç de frenar-ne l’avanç inexorable.”
“Aquestes dades marquen un camí clar cap a l’estudi confirmatori global previst per a l’any vinent en pacients amb malaltia de Huntington en fases primerenques, amb l’objectiu de confirmar l’efecte de la pridopidina i donar suport a les discussions reguladores en curs”, va comentar el Dr. Michael R. Hayden, CEO de Prilenia.
“Nature Medicine és una de les principals revistes mèdiques revisades per parells al món, i aquesta publicació afegeix pes a l’evidència que dona suport a l’abordatge mitjançant agonistes del receptor sigma-1 i al desenvolupament de la pridopidina per al tractament de malalties neurodegeneratives com la malaltia de Huntington i l’ELA”, afirma Óscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer.
Sobre la pridopidina
La pridopidina (45 mg dues vegades al dia) administrada per via oral, és un agonista potent i selectiu del receptor sigma-1 (S1R), que estimula mecanismes neuroprotectors clau en malalties neurodegeneratives com la MH i l’ELA.
El programa de desenvolupament clínic de la pridopidina ha involucrat aproximadament 1.600 persones, demostrant un perfil favorable de seguretat i tolerabilitat.
A més de la MH, la pridopidina es troba en fase avançada de desenvolupament clínic per a l’ELA. Prilenia i Ferrer tenen previst iniciar un assaig pivotal de fase 3 en ELA a principis de 2026, basant-se en les troballes obtingudes en la població en fases primerenques de la malaltia i de ràpida progressió de l’assaig de fase 2 HEALEY ALS Platform Trial.
La pridopidina compta amb la designació de medicament orfe per a MH i ELA tant als EUA com a la UE, així com amb la designació de via ràpida (Fast Track) de la FDA per al tractament de la MH.
Sobre la malaltia de Huntington
La malaltia de Huntington (MH) és una malaltia rara, hereditària, autosòmica dominant i neurodegenerativa, que causa símptomes funcionals, motors, cognitius i conductuals. Està causada per una mutació en el gen huntingtina i cada fill d’un progenitor amb MH té un 50 % de probabilitats d’heretar la malaltia.
La MH afecta aproximadament 4,88 de cada 100.000 persones arreu del món, amb unes 300.000 persones més en risc de desenvolupar-la. Sol diagnosticar-se entre els 30 i els 50 anys, encara que pot aparèixer a qualsevol edat, inclosos infants i joves (coneguda com a MH juvenil o JHD). La malaltia progressa lentament durant 15 a 20 anys, amb una pèrdua gradual de la capacitat de treballar, comunicar-se, realitzar activitats quotidianes i cuidar-se de manera autònoma, la qual cosa comporta una dependència total d’un cuidador i, finalment, la mort.
Els tractaments actualment disponibles per a la MH se centren en l’alleujament simptomàtic i les cures pal·liatives, sense afectar la progressió global de la malaltia.