Verge Genomics i Ferrer ogłaszają porozumienie w sprawie wspólnego opracowania i przeprowadzenia badań klinicznych leku VRG50635 do leczenia SLA
Verge Genomics, wiodąca firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne, oraz Ferrer, międzynarodowa firma farmaceutyczna z certyfikatem B Corp koncentrująca się na rzadkich zaburzeniach neurologicznych, ogłosiły strategiczną współpracę mającą na celu wspólne opracowanie leku VRG50635, który według Verge jest najbardziej obiecującym środkiem do leczenia sporadycznych i rodzinnych postaci stwardnienia zanikowego bocznego (łac. sclerosis lateralis amyotrophica, SLA) w Europie, Ameryce Środkowej i Południowej, Azji Południowo-Wschodniej oraz Japonii. Lek VRG50635 to potencjalnie najlepszy w swojej klasie, drobnocząsteczkowy inhibitor kinazy PIKfyve, którego celem terapeutycznym jest SLA. Został odkryty przy użyciu opartej na sztucznej inteligencji platformy CONVERGE® firmy Verge do analizy danych dotyczących chorych tkanek ludzkich.
Współpraca obejmuje połączenie technologii firmy Verge, która w oparciu o analizę danych pochodzących od ludzi umożliwia wyznaczanie celów terapeutycznych i opracowywanie leków, oraz jej wiodącej pozycji w zakresie innowacji w badaniach klinicznych z globalną wiedzą firmy Ferrer z zakresu badań klinicznych, produkcji i komercjalizacji. Zgodnie z warunkami porozumienia firma Ferrer uzyska wyłączne prawa do wspólnego opracowywania i komercjalizacji leku VRG50635 do leczenia SLA w wielu regionach poza Stanami Zjednoczonymi Ameryki. Natomiast firma Verge zachowa wszelkie prawa do opracowywania i komercjalizacji leku VRG50635 do wszystkich zastosowań w Stanach Zjednoczonych oraz wszystkich krajach nieobjętych porozumieniem.
„Jesteśmy podekscytowani współpracą z firmą Ferrer, dzięki której możemy przeprowadzić badania kliniczne z użyciem leku VRG50635, a następnie potencjalnie przejść do etapu komercjalizacji leku. Firma Ferrer ma bogate doświadczenie w kierowaniu badaniami klinicznymi i rozeznanie w kwestiach regulacyjnych obowiązujących na całym świecie. Firma Ferrer rozumie także złożone i zmienne zagadnienia związane z pokrywaniem i zwrotem kosztów w obszarach naszej współpracy” – powiedziała Alice Zhang, dyrektor generalna i współzałożycielka Verge Genomics. „To partnerstwo jest kolejnym wyraźnym uznaniem wartości naszej platformy CONVERGE® i jej zdolności do skuteczniejszego identyfikowania nowych celów w przypadku złożonych chorób, co umożliwia szybsze przejście do badań klinicznych”.
„Cieszymy się, że możemy współpracować z firmą Verge Genomics, ponieważ jest to ważna wiadomość dla osób cierpiących na SLA, ich rodzin i opiekunów. Zgodnie z naszym celem, jakim jest wykorzystanie biznesu do walki o sprawiedliwość społeczną, wzmacniamy nasze zaangażowanie w dostarczanie transformacyjnych rozwiązań terapeutycznych dla osób cierpiących na poważne i wyniszczające choroby” – powiedział Mario Rovirosa, dyrektor generalny Ferrer.
„Wierzymy, że VRG50635 stanowi obiecujące nowe podejście do leczenia tej wyniszczającej choroby i nie możemy się doczekać połączenia naszych sił, aby przyspieszyć rozwój tej potencjalnej metody leczenia. Jest to bardzo ważne uzupełnienie naszej stale rosnącej oferty leków na rzadkie zaburzenia neurologiczne, potwierdzające jednocześnie nasze silne zaangażowanie na rzecz społeczności naukowej i pacjentów cierpiących na SLA” – wyjaśnił Oscar Pérez, dyrektor ds. nauki i rozwoju biznesu w firmie Ferrer.
VRG50635 to jeden z pierwszych potencjalnych leków poddanych badaniom klinicznym, który został w całości odkryty i opracowany przy użyciu platformy opartej na sztucznej inteligencji. Jest to silny, podawany ustnie, biodostępny inhibitor kinazy PIKfyve, który może poprawić przeżywalność neuronów u pacjentów z SLA, a jego skuteczność została wykazana w wielu badaniach przedklinicznych prowadzonych na modelach zwyrodnienia neuronów ruchowych występujących w SLA1,2. Obecnie lek VRG50635 przechodzi badanie fazy 1B potwierdzające słuszność koncepcji (ang. Proof of Concept, PoC) w Kanadzie i kilku krajach europejskich3. Badanie PoC firmy Verge, które zostało docenione ze względu na nowoczesność projektu, wykorzystuje innowacyjną technologię umożliwiającą gromadzenie dużej ilości bezstronnych, obiektywnych danych dotyczących choroby w celu właściwej oceny bezpieczeństwa, tolerancji, odpowiedzi farmakologicznej na dawkę oraz potencjalnej skuteczności, w tym w zakresie modyfikacji choroby, już na wczesnym etapie badań klinicznych.
Informacje o stwardnieniu zanikowym bocznym (SLA)
Stwardnienie zanikowe boczne (SLA), najczęstsza choroba neuronów ruchowych, to postępująca choroba neurodegeneracyjna neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, powodująca postępujący paraliż, który zwykle w ciągu od 2 do 5 lat od rozpoznania kończy się śmiercią. SLA jest rzadką chorobą o wieloczynnikowej etiologii, a dokładny mechanizm patogenezy jest wciąż nieznany. SLA zwykle występuje u osób między 40 a 70 rokiem życia, nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet. Chorobę powoduje wiele czynników: 10% przypadków występowania SLA jest uwarunkowane genetycznie (tzw. odmiana rodzinna SLA), a 90% powodują czynniki, których nie da się ustalić (tzw. odmiana sporadyczna SLA)4.
References 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.