Verge Genomics a Ferrer oznamují dohodu o společném vývoji terapie ALS v klinické fázi VRG50635
Verge Genomics, přední biotechnologická společnost v klinické fázi, a Ferrer, mezinárodní farmaceutická společnost B Corp s rostoucím zaměřením na vzácná neurologická onemocnění, oznámili strategickou spolupráci na společném vývoji VRG50635, hlavního kandidáta na lék Verge k léčbě sporadických a familiárních forem amyotrofické laterální sklerózy (ALS) v Evropě, Střední a Jižní Americe, jihovýchodní Asii a Japonsku. VRG50635 je potenciálně nejlepší ve své třídě, malomolekulární inhibitor PIKfyve, terapeutického cíle pro ALS objevený v nemocných lidských tkáních pomocí CONVERGE®, platformy Verge all-in-human, poháněné umělou inteligencí.
Spolupráce spojuje technologii all-in-human společnosti Verge pro objevování cílů a vývoj léků a jejich vedoucí postavení v inovacích klinických studií s globálními odbornými znalostmi společnosti Ferrer v oblasti klinického vývoje, výroby a komercializace. Podle podmínek smlouvy získá Ferrer výhradní práva na společný vývoj a komercializaci VRG50635 pro ALS ve více regionech mimo Spojené státy americké. Společnost Verge si ponechala všechna práva na vývoj a komercializaci pro VRG50635 pro všechna použití ve Spojených státech a ve všech zemích mimo dohodu.
„Jsme nadšeni ze spolupráce se společností Ferrer na pokroku VRG50635 prostřednictvím klinického vývoje a směrem k potenciální komercializaci. Ferrer má rozsáhlé zkušenosti s navigací v oblasti klinického vývoje a regulačních oblastí po celém světě. Rozumí také složitému a variabilnímu prostředí plátců a úhrad v oblastech, ve kterých budeme spolupracovat,“ řekla Alice Zhang, generální ředitelka a spoluzakladatelka Verge Genomics. „Toto partnerství je dalším jasným uznáním hodnoty naší platformy CONVERGE® a její schopnosti úspěšněji identifikovat nové cíle pro komplexní onemocnění, které lze rychle převést na kliniku.“
„Jsme rádi, že můžeme spolupracovat s Verge Genomics, protože je to důležitá zpráva pro lidi žijící s ALS, jejich rodiny a jejich pečovatele. V souladu s naším záměrem využít podnikání k boji za sociální spravedlnost posilujeme náš závazek přinášet transformační terapeutická řešení pro lidi žijící s těžkými a vysilujícími chorobami,“ řekl Mario Rovirosa, generální ředitel společnosti Ferrer.
„Věříme, že VRG50635 představuje slibný nový přístup k léčbě této ničivé nemoci, a těšíme se, že spojíme své síly a urychlíme vývoj této potenciální léčby. Jedná se o velmi významný přírůstek do našeho rostoucího portfolia léčebných postupů pro vzácné neurologické poruchy a zároveň potvrzuje náš silný závazek vůči vědecké komunitě a pacientům trpícím ALS,“ vysvětlil Oscar Pérez, ředitel pro vědecký a obchodní rozvoj společnosti Ferrer.
VRG50635 je jedním z prvních kandidátských léků na kliniku, který byl zcela objeven a vyvinut z platformy s podporou umělé inteligence. Je to silný, perorálně biologicky dostupný inhibitor PIKfyve, který by mohl zlepšit přežití v neuronech pacientů s ALS a prokázal svou účinnost v mnoha preklinických studiích na modelech degenerace motorických neuronů relevantních pro ALS1,2. V současnosti VRG50635 prochází fází 1B studie Proof-of-Concept (PoC) v Kanadě a několika evropských zemích3. Studie PoC společnosti Verge, která byla oceněna za svůj špičkový design, zahrnuje inovativní technologii, která umožňuje shromáždit hustá množství nezaujatých, objektivních údajů relevantních pro onemocnění, aby bylo možné správně posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakologickou odezvu na dávku a potenciální účinnost, včetně pro modifikaci onemocnění v raném klinickém vývoji.
O amyotrofické laterální skleróze (ALS)
Amyotrofická laterální skleróza (ALS), nejběžnější onemocnění motorických neuronů, je progresivní neurodegenerativní onemocnění motorických neuronů v mozku a míše, které vede k progresivní paralýze končící smrtí, a to obvykle v řádu 2 až 5 let od okamžiku diagnózy. ALS je vzácné onemocnění s multifaktoriální etiologií, přičemž její přesný patogenní mechanismus stále není znám. ALS se typicky vyskytuje u osob ve věku mezi 40–70 lety, u mužů o něco častěji než u žen. Způsobuje ji větší počet faktorů: 10 % případů představuje familiární forma ALS, 90 % případů představuje sporadická forma ALS4.
References 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.