Verge Genomics en Ferrer kondigen overeenkomst aan voor de gezamenlijke ontwikkeling van ALS-therapie VRG50635 in de klinische fase
Verge Genomics, een toonaangevend biotechnologiebedrijf in de klinische fase, en Ferrer, een internationaal farmaceutisch bedrijf van B Corp met een toenemende focus op zeldzame neurologische aandoeningen, hebben een strategische samenwerking aangekondigd voor de gezamenlijke ontwikkeling van VRG50635, het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van Verge voor de behandeling van sporadische en familiale vormen van amyotrofische laterale sclerose (ALS), in Europa, Midden- en Zuid-Amerika, Zuidoost-Azië en Japan. VRG50635 is een potentieel optimale, kleine molecule-remmer van PIKfyve, een therapeutisch doelwit voor ALS ontdekt in zieke menselijke weefsels met behulp van CONVERGE®, het all-in-human, AI-aangedreven platform van Verge.
De samenwerking combineert Verge's all-in-human platform voor doelontdekking en medicijnontwikkeling en hun leiderschap op het gebied van innovatie van klinische proeven met Ferrer's wereldwijde expertise op het gebied van klinische ontwikkeling, productie en commercialisering. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst verkrijgt Ferrer de exclusieve rechten voor de gezamenlijke ontwikkeling en commercialisering van VRG50635 voor ALS in meerdere regio's buiten de Verenigde Staten van Amerika. Verge heeft alle rechten op de ontwikkeling en commercialisering van VRG50635 behouden voor alle toepassingen in de Verenigde Staten en alle landen buiten de overeenkomst.
“We zijn verheugd om met Ferrer samen te werken om VRG50635 verder te brengen via klinische ontwikkeling en richting potentiële commercialisering. Ferrer heeft uitgebreide ervaring met het navigeren door klinische ontwikkelings- en regelgevingslandschappen over de hele wereld. Ze begrijpen ook de complexe en variabele betaler- en terugbetalingsomgevingen in de gebieden waarin we zullen samenwerken”, aldus Alice Zhang, CEO en medeoprichter van Verge Genomics. “Deze samenwerking is wederom een duidelijke erkenning van de waarde van ons CONVERGE®-platform en het vermogen ervan om nieuwe doelen met meer succes te identificeren voor complexe ziekten die snel naar de kliniek kunnen worden vertaald.”
“We zijn blij om samen te werken met Verge Genomics, omdat dit belangrijk nieuws is voor mensen met ALS, hun families en hun verzorgers. In lijn met ons doel om bedrijfsactiviteiten te gebruiken om voor sociale rechtvaardigheid te vechten, versterken we onze inzet om transformatieve therapeutische oplossingen te bieden voor mensen die leven met ernstige en invaliderende ziekten”, aldus Mario Rovirosa, CEO van Ferrer.
“Wij geloven dat VRG50635 een veelbelovende nieuwe aanpak vertegenwoordigt voor de behandeling van deze verwoestende ziekte, en we kijken ernaar uit om onze krachten te bundelen om de ontwikkeling van deze potentiële behandeling te versnellen. Dit is een zeer belangrijke aanvulling op ons groeiende portfolio van behandelingen voor zeldzame neurologische aandoeningen en bevestigt tegelijkertijd onze sterke inzet voor de wetenschappelijke gemeenschap en de patiënten die aan ALS lijden”, aldus Oscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer bij Ferrer.
VRG50635 is een van de eerste kandidaat-geneesmiddelen dat wordt opgenomen in klinische onderzoeken en dat volledig werd ontdekt en ontwikkeld vanuit een AI-compatibel platform. Het is een krachtige, oraal biologisch beschikbare PIKfyve-remmer die de overleving van neuronen van ALS-patiënten zou kunnen verbeteren en die werkzaamheid heeft aangetoond in meerdere preklinische onderzoeken in ALS-relevante modellen van degeneratie van motorneuronen1,2. Momenteel ondergaat VRG50635 een fase 1B Proof-of-Concept (PoC)‑onderzoek in Canada en verschillende Europese landen3. De PoC-studie van Verge, die wordt geprezen vanwege zijn baanbrekende ontwerp, omvat innovatieve technologie die het mogelijk maakt grote hoeveelheden onbevooroordeelde, objectieve ziekterelevante gegevens te verzamelen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacologische dosisrespons en potentiële werkzaamheid goed te beoordelen, waaronder voor ziektemodificatie, vroeg in de klinische ontwikkeling.
Over Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)
Amyotrofische laterale sclerose (ALS), de vaakst voorkomende motorneuronziekte, is een progressieve neurodegeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het leidt tot progressieve verlamming, met de dood als typisch gevolg binnen 2 tot 5 jaar na de diagnose. ALS is een zeldzame ziekte met een multifactoriële oorsprong, waarvan het precieze pathogene mechanisme nog niet bekend is. ALS komt het meeste voor bij mensen tussen de 40 en 70 jaar oud en iets meer bij mannen dan bij vrouwen. Het wordt veroorzaakt door een veelheid aan factoren: 10% familiale ALS, 90% sporadische ALS4.
References 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.