Verge Genomics e Ferrer anunciam acordo para co-desenvolver terapêutica para a ELA de estádio clínico VRG50635
A Verge Genomics, uma empresa líder em biotecnologia em estádio clínico, e a Ferrer, uma empresa farmacêutica internacional B Corp com foco crescente em distúrbios neurológicos raros, anunciaram uma colaboração estratégica para co-desenvolver o VRG50635, o principal medicamento candidato da Verge para o tratamento de formas esporádicas e familiares de esclerose lateral amiotrófica (ELA), na Europa, América Central e do Sul, Sudeste Asiático e Japão. O VRG50635 é potencialmente o melhor inibidor da sua categoria de moléculas pequenas de PIKfyve, um alvo terapêutico para a ELA descoberto em tecidos humanos doentes usando o CONVERGE®, a plataforma “all-in-human” alimentada por IA da Verge.
A colaboração combina a tecnologia “all-in-human” da Verge para descoberta de alvos e desenvolvimento de medicamentos e a sua liderança em inovação em ensaios clínicos com a experiência global da Ferrer em desenvolvimento clínico, fabrico e comercialização. Nos termos do acordo, a Ferrer obterá os direitos exclusivos para co-desenvolver e comercializar o VRG50635 para a ELA em múltiplas regiões fora dos Estados Unidos da América. A Verge reteve todos os direitos de desenvolvimento e comercialização do VRG50635 para todas as utilizações nos Estados Unidos e em todos os países fora do acordo.
“Estamos entusiasmados por trabalhar com a Ferrer para avançar o VRG50635 através do desenvolvimento clínico e em direção à potencial comercialização. A Ferrer tem ampla experiência em desenvolvimento clínico e cenários regulamentares em todo o mundo. Também compreende os ambientes complexos e variáveis de pagadores e reembolsos nos territórios nos quais colaboraremos”, declarou Alice Zhang, CEO e cofundadora da Verge Genomics. “Esta parceria é mais um reconhecimento claro do valor da nossa plataforma CONVERGE® e da sua capacidade de identificar novos alvos com mais sucesso para doenças complexas, que podem ser rapidamente traduzidos para a clínica.”
“Temos o prazer de fazer parceria com a Verge Genomics, pois esta é uma notícia importante para as pessoas que vivem com ELA, para as suas famílias e cuidadores. Em linha com o nosso propósito de usar o negócio para lutar pela justiça social, estamos a reforçar o nosso compromisso de trazer soluções terapêuticas transformadoras para pessoas que vivem com doenças graves e debilitantes”, referiu Mario Rovirosa, CEO da Ferrer.
“Acreditamos que o VRG50635 representa uma nova abordagem promissora para o tratamento desta doença devastadora e esperamos combinar os nossos pontos fortes para acelerar o desenvolvimento deste potencial tratamento. É também um acréscimo muito significativo ao nosso crescente portfólio de tratamentos para doenças neurológicas raras , ao mesmo tempo que revalida o nosso forte compromisso com a comunidade científica e os doentes que sofrem de ELA”, explicou Oscar Pérez, Diretor Científico e de Desenvolvimento de Negócios da Ferrer.
O VRG50635 é um dos primeiros medicamentos candidatos a entrar na clínica, inteiramente descoberto e desenvolvido a partir de uma plataforma capacitada para IA. É um inibidor de PIKfyve potente e biodisponível por via oral que pode melhorar a sobrevivência em neurónios de doentes com ELA e demonstrou eficácia em vários estudos pré-clínicos em modelos de degeneração de neurónios motores relevantes para a ELA1,2. Atualmente, o VRG50635 está a ser submetido a um estudo de Prova de Conceito (PoC) de Fase 1B no Canadá e em vários países europeus3.O estudo de PoC da Verge, que foi aplaudido pela sua conceção de ponta, incorpora tecnologia inovadora que torna possível recolher grandes quantidades de dados imparciais e objetivos relevantes para a doença para avaliar adequadamente a segurança, tolerabilidade, resposta à dose farmacológica e eficácia potencial, incluindo para modificação da doença, no início do desenvolvimento clínico.
Sobre a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
A esclerose lateral amiotrófica (ELA), a doença do neurónio motor mais comum, é uma doença neurodegenerativa progressiva dos neurónios motores no cérebro e na medula espinhal, resultando em paralisia progressiva, ocorrendo a morte tipicamente 2 a 5 anos após o diagnóstico. A ELA é uma doença rara com etiologia multifatorial e o seu mecanismo patogénico preciso ainda é desconhecido. A ELA ocorre tipicamente em pessoas entre os 40-70 anos, um pouco mais nos homens do que nas mulheres. É causada por uma multiplicidade de fatores: 10 dos casos de ELA são de origem familiar, 90% dos casos de ELA são esporádicos4.
References 1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. 2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. 3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2 4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.