Ferrer rapporte les premiers résultats de l'étude de phase III ADORE dans la SLA
Ferrer rapporte que l'essai clinique de phase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) sur la formulation orale d'édaravone (FAB122) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) n'a pas satisfait aux critères d'évaluation principaux ou secondaires clés.
L'essai clinique ADORE est une étude de phase III multicentrique, multinationale, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo visant à étudier l'efficacité et la sécurité de 100 mg d'édaravone (FAB122) une fois par jour en tant que formulation orale chez des patients de SLA, pendant une période de 48 semaines. Les participants à l'étude ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir de l'édaravone par voie orale ou un placebo tout en continuant à recevoir leur traitement standard existant pour la SLA. Cet essai est mené avec l'aide de TRICALS, la principale initiative de recherche européenne pour trouver un remède contre la SLA.
Les données d'ADORE indiquent que le produit n'a pas montré de bénéfice significatif par rapport au placebo chez les patients atteints de SLA en termes de ralentissement de la progression de la maladie, tel que mesuré par la variation par rapport à la valeur initiale du score ALSFRS-R après 48 semaines d'administration quotidienne de la formulation orale d'édaravone. Aucune amélioration par rapport au placebo sur la survie à long terme n'a été observée, tel que mesuré par le CAFS à 48 semaines et 72 semaines pour un sous-groupe de patients. Les résultats de l'étude ont également conclu que le produit était sûr et bien toléré.
Tatjana Naranda, Directrice R&D de Ferrer explique : "Nous sommes déçus de ce résultat et souhaitons remercier les personnes atteintes de SLA, les aidants, les investigateurs et le personnel de l'essai clinique pour leur participation à l'essai clinique ADORE. Bien que les résultats ne soient pas ceux que nous espérions, notre travail pour faire progresser des traitements potentiellement transformateurs dans des domaines où les besoins des personnes vivant avec la SLA ne sont pas satisfaits ne s'arrêtera pas".
Le professeur Leonard H. van den Berg, Président de TRICALS, professeur de neurologie au centre médical universitaire d'Utrecht, aux Pays-Bas, et investigateur principal de l'étude, déclare : "Chez TRICALS, nous avions espéré un résultat différent de l'étude ADORE et nous sommes déçus que ce ne soit pas le résultat positif que nous souhaitions tous. Nous continuerons à faire tout notre possible pour trouver un traitement contre la SLA le plus rapidement possible. Nous souhaitons remercier tous les patients qui ont consacré leur temps et leurs efforts à cet essai ainsi que Ferrer pour l'excellente collaboration que nous espérons répéter à l'avenir".
La société annonce également que son étude d'extension ouverte ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926) est désormais terminée, en raison du manque d'efficacité de la formulation orale d'édaravone (FAB122).
La sclérose latérale amyotrophique (SLA)1, l'affection du motoneurone la plus fréquente, est une maladie neurodégénérative progressive des motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière, entraînant une paralysie progressive, le décès survenant généralement 2 à 5 ans après le diagnostic. La SLA est une maladie rare à l'étiologie multifactorielle, dont le mécanisme pathogène précis reste inconnu. La SLA se produit généralement chez les personnes âgées de 40 à 70 ans, avec une légère prévalence chez les hommes. Elle est causée par une multitude de facteurs : 10 à 15 % de SLA familiale, 85 à 90 % de SLA sporadique.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.