Ferrer divulga os principais resultados do estudo de Fase III ADORE em doentes com ELA
A Ferrer divulgou que o ensaio clínico de Fase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) da formulação oral de edaravona (FAB122) em doentes com esclerose lateral amiotrófica (ELA) não atingiu os principais objetivos primários nem secundários.
O ensaio clínico ADORE é um estudo de Fase III multicêntrico, multinacional, com dupla ocultação, aleatorizado e controlado por placebo que tem como objetivo investigar a eficácia e a segurança de uma formulação oral de 100 mg de edaravona (FAB122) administrada uma vez por dia a doentes com ELA ao longo de um período de 48 semanas. Os participantes do estudo foram aleatorizados numa proporção de 2:1 para receber edaravona oral ou placebo enquanto continuavam a receber o seu padrão de tratamento habitual para a ELA. Foi realizado com o apoio da TRICALS, a maior iniciativa europeia de investigação focada em encontrar uma cura para a ELA.
Os dados do estudo ADORE indicam que o produto não demonstra benefícios significativos em comparação com o placebo em doentes com ELA no atraso da progressão da doença medido pela alteração da pontuação desde o início do estudo na escala ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) após 48 semanas de administração diária da formulação oral de edaravona. Não foi observada qualquer melhoria em comparação com o placebo na sobrevivência a longo prazo medida pelo índice CAFS (Combined Assessment of Function and Survival) às 48 semanas e às 72 semanas num subgrupo de doentes. Os resultados do estudo permitiram ainda concluir que o produto era seguro e bem tolerado.
Como explica Tatjana Naranda, DIretora de Investigação e Desenvolvimento da Ferrer, “estamos desiludidos com estes resultados e gostaríamos de agradecer às pessoas com ELA, aos seus cuidadores, aos investigadores e à equipa do estudo pela sua participação no ensaio clínico ADORE. Embora os resultados não tenham sido aqueles que esperávamos, iremos continuar o nosso trabalho em prol do avanço de tratamentos potencialmente transformadores em áreas com necessidades por preencher para as pessoas que vivem com ELA”.
Conforme declarou o Professor Leonard H. van den Berg, presidente da iniciativa TRICALS, professor de neurologia no Centro Médico Universitário de Utrecht, Países Baixos, e investigador principal do estudo: “Na TRICALS, esperávamos que o estudo ADORE tivesse um desfecho diferente e estamos desiludidos por este não ter sido o resultado positivo que todos desejávamos. Continuaremos a dar o nosso melhor para encontrar um tratamento para a ELA o mais rapidamente possível. Queremos agradecer a todos os doentes, que dedicaram o seu tempo e esforço a este estudo, e à Ferrer pela excelente colaboração, que esperamos repetir no futuro.”
A empresa também anunciou que o seu estudo de extensão aberto ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32 / NCT05866926) será agora concluído, com base na falta de eficácia da formulação oral de edaravona (FAB122).
A esclerose lateral amiotrófica (ELA)1, a doença neuronal motora mais frequente, é uma doença neurodegenerativa progressiva dos neurónios motores no cérebro e na medula espinhal, resultando em paralisia progressiva, ocorrendo a morte tipicamente 2 a 5 anos após o diagnóstico. A ELA é uma doença rara com etiologia multifatorial e o seu mecanismo patogénico preciso ainda é desconhecido. A ELA ocorre tipicamente em pessoas entre os 40-70 anos, um pouco mais nos homens do que nas mulheres. É causada por uma multiplicidade de fatores: 10-15% dos casos de ELA são de origem familiar, 85-90% dos casos de ELA são esporádicos.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.