Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt
Ferrer berichtet, dass die klinische Prüfung der Phase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) mit der oralen Edaravon-Formulierung (FAB122) bei Patientinnen und Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) weder die primären noch die wichtigen sekundären Endpunkte erreicht hat.
Die klinische Prüfung ADORE ist eine multizentrische, multinationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von 100 mg Edaravon (FAB122) einmal täglich als orale Formulierung bei Patientinnen und Patienten mit ALS über einen Zeitraum von 48 Wochen. Die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert, um entweder Edaravone oder ein Placebo zu erhalten, während sie weiterhin ihre bisherige Standardbehandlung für ALS erhielten. Sie wurde mit Unterstützung von TRICALS, der größten europäischen Forschungsinitiative durchgeführt, die sich auf die Suche nach einem Heilmittel für ALS konzentriert.
Die Daten von ADORE deuten darauf hin, dass das Präparat bei Patientinnen und Patienten mit ALS keinen signifikanten Vorteil gegenüber dem Placebo bei der Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit zeigte, gemessen an der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des ALSFRS-R-Scores nach 48 Wochen täglicher Einnahme der oralen Edaravon-Formulierung. Bei einer Untergruppe von Patientinnen und Patienten wurde keine Verbesserung der Langzeitüberlebensrate gegenüber dem Placebo beobachtet, gemessen am CAFS nach 48 Wochen und 72 Wochen. Die Ergebnisse der Studie kamen außerdem zu dem Schluss, dass das Produkt sicher und gut verträglich ist.
Tatjana Naranda, Ferrers Chef R&D Officer erklärt: „Wir sind von diesem Ergebnis enttäuscht und möchten den Menschen mit ALS, den Pflegepersonen, den Prüfärztinnen und Prüfärzten sowie dem Personal der klinischen Prüfung für ihre Teilnahme an der klinischen Prüfung ADORE danken.“ Auch wenn die Ergebnisse nicht unseren Erwartungen entsprechen, werden wir nicht nachlassen, unsere Arbeit fortzusetzen, um potenziell bahnbrechende Therapien in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf für Menschen mit ALS voranzutreiben“.
Prof. Leonard H. van den Berg, Vorsitz von TRICALS, Professor für Neurologie am Universitätsklinikum Utrecht, Niederlande, und leitender Prüfarzt der Studie erklärt: „Bei TRICALS hatten wir auf ein anderes Ergebnis der ADORE-Studie gehofft und sind enttäuscht, dass dies nicht das positive Ergebnis ist, das wir uns alle gewünscht haben. Wir werden weiterhin unser Möglichstes tun, um so schnell wie möglich eine Behandlung für ALS zu finden. Wir möchten allen Patientinnen und Patienten danken, die ihre Zeit und Mühe in diese Studie investiert haben, und Ferrer für die hervorragende Zusammenarbeit, die wir hoffentlich in Zukunft wiederholen werden.”
Das Unternehmen gibt außerdem bekannt, dass seine offene Verlängerungsstudie ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/NCT05866926) aufgrund der mangelnden Wirksamkeit der oralen Edaravon-Formulierung (FAB122) nun beendet wird.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)1, die häufigste Motoneuronerkrankung, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark, die zu einer fortschreitenden Lähmung und in der Regel innerhalb von 2 bis 5 Jahren nach der Diagnose zum Tod führt. ALS ist eine seltene Erkrankung mit multifaktorieller Ätiologie, deren genauer pathogenen Mechanismus noch unbekannt ist. ALS tritt typischerweise bei Menschen zwischen 40 und 70 Jahren auf, etwas häufiger bei Männern als bei Frauen. Die Krankheit kann als familiäre ALS (10–15 % aller Fälle), häufiger jedoch als sporadische ALS (85–90 % aller Fälle) auftreten.
1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.