Ferrer begint het klinische fase III-onderzoek FNP122 ADORE naar amyotrofe laterale sclerose (ALS)
Barcelona, 9 november 2021 – Ferrer, een internationaal farmaceutisch bedrijf dat zich richt op neurologische aandoeningen en pulmonale vasculaire en interstitiële longziekten, heeft vandaag de volgende belangrijke mijlpaal aangekondigd in zijn missie om transformatieve therapieën te ontwikkelen voor amyotrofe laterale sclerose (ALS) - gemarkeerd door de eerste patiënt die is ingeschreven in het klinische fase III-onderzoek naar de vertraging van ALS met orale edaravon (ADORE), FNP122.
Aan het onderzoek zullen ongeveer 300 patiënten in Europese landen deelnemen en de werkzaamheid, overleving en veiligheid van FNP122 als orale formulering van edaravon bij ALS-patiënten zullen worden geëvalueerd. Edaravon is een antioxidant en vrije radicalenvanger waarvan is aangetoond dat het overmatige oxidatieve stress en celdood1 vermindert, wat een belangrijke rol speelt in de pathologie van ALS.
De doeltreffende behandeling van ALS blijft een belangrijke onbeantwoorde behoefte. De start van het klinische fase III-onderzoek is een betekenisvol moment voor het team van Ferrer, dat zich inzet om het leven van patiënten positief te beïnvloeden door middel van onderzoek, ontwikkeling en verkoop van transformatieve therapieën voor neurologische aandoeningen.
Volgens Rodrigo Palma dos Reis, Medisch Manager bij Ferrer, “heeft ALS een grote invloed op het leven van mensen bij wie de ziekte is vastgesteld, maar ook op dat van hun dierbaren. We hebben een sterk gevoel voor resultaten en verantwoordelijkheid om deze potentiële behandeling te ontwikkelen met de bedoeling de huidige zorgstandaard te verbeteren.”
Tatjana Naranda, Chief R&D Officer bij Ferrer, voegde hieraan toe: “Ferrer geeft veel om patiënten met ALS en aan hun behoeften tegemoetkomen is de belangrijkste drijfveer achter dit onderzoek. FNP122 is bedoeld om het leven van ALS-patiënten te veranderen en we hebben ons sterk geëngageerd om therapeutische oplossingen te bieden aan patiënten en hun families”.
Het klinische ADORE fase III-onderzoek wordt uitgevoerd met de steun van TRICALS, het grootste Europese onderzoeksinitiatief om een geneesmiddel voor ALS te vinden. Prof. Leonard H. van den Berg, voorzitter van TRICALS, hoogleraar neurologie in het Universitair Medisch Centrum Utrecht en hoofdonderzoeker van dit onderzoek heeft uitgelegd: “Het consortium TRICALS is er trots op samen te werken met Ferrer, aangezien dit een belangrijk onderzoek is en we kijken ernaar uit verdere steun te bieden in de loop van het onderzoek. We hopen dat orale edaravon een positieve uitkomst zal opleveren en gunstig zal zijn voor mensen bij wie ALS is vastgesteld, nu er een effectievere behandeling beschikbaar is”.
Deze belangrijke mijlpaal komt snel na de aankondiging door Ferrer van zijn licentieovereenkomst met Treeway - een Nederlands biotechnologiebedrijf in klinische ontwikkeling, opgericht door ALS-patiënten - voor de ontwikkeling en verkoop van FNP122 voor ALS in bepaalde gebieden, waaronder Europa en enkele Aziatische landen.
Over ALS2
Amyotrofe laterale sclerose (ALS), de vaakst voorkomende motorneuronziekte, is een progressieve neurodegeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het leidt tot progressieve verlamming, met de dood als typisch gevolg binnen 2 tot 5 jaar na de diagnose.
ALS is een zeldzame ziekte met een multifactoriële oorsprong, waarvan het precieze pathogene mechanisme nog niet bekend is. ALS komt meestal voor bij mensen tussen de 40 en 70 jaar oud en lichtjes meer bij mannen dan vrouwen. Het wordt veroorzaakt door een veelheid aan factoren: 10-15% familiale ALS, 85-90% sporadische ALS.
1 Brotman et al., 2020; Ito et al. 2008
2 Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929