Ferrer inicia l'assaig clínic de fase III, ADORE, de l'FNP122 en esclerosi lateral amiotròfica (ELA)
Barcelona, 9 de novembre, 2021 – Ferrer, laboratori farmacèutic internacional centrat en els trastorns neurològics i les malalties pulmonars vasculars i intersticials, anuncia avui la inclusió del primer pacient a l'assaig clínic de fase III, ADORE (ALS Deceleration with ORal Edaravone), de l'FNP122 en esclerosi lateral amiotròfica (ELA). La consecució d'aquesta fita s'emmarca dins la missió de Ferrer de desenvolupar teràpies transformatives per a aquesta patologia.
Està previst que l'assaig clínic inclogui 300 pacients amb ELA de diversos països europeus. L'objectiu és avaluar l'eficàcia i la seguretat de la formulació oral d'edaravone (FNP122), a més de l'augment de la supervivència dels pacients amb aquesta malaltia. La molècula actua com a reductor antioxidant de radicals lliures, que protegeix les cèl·lules nervioses de l'estrès oxidatiu i disminueix la mort cel·lular1, jugant un paper significatiu en el tractament de l'ELA.
Comptar amb un tractament efectiu per a aquesta malaltia continua sent una necessitat clínica no coberta. L'inici de l'ADORE és un èxit molt rellevant per a l'equip de Ferrer, l'objectiu del qual és generar un impacte positiu a la vida dels pacients a través de la investigació de teràpies transformatives en el camp dels trastorns neurològics.
Segons Rodrigo Palma dos Reis, Chief Medical Officer de Ferrer, “l'ELA té uns efectes molt greus a la vida dels pacients diagnosticats i a la dels seus familiars. Des de Ferrer sentim una gran responsabilitat en desenvolupar aquest nou tractament amb l'objectiu de millorar les opcions que hi ha disponibles actualment”.
Tatjana Naranda, Chief R&D Officer de Ferrer, afegeix: “Ferrer es preocupa pels pacients afectats per l'ELA i per les seves famílies. Amb aquest assaig clínic, mostrem el nostre ferm compromís d'oferir solucions terapèutiques per a aquesta malaltia. L'FNP122 té com a objectiu donar resposta a les necessitats clíniques no cobertes de les persones que pateixen ELA i ajudar així a millorar el seu dia a dia”.
L'assaig clínic de Fase III, ADORE, s'està fent amb el suport de TRICALS, la iniciativa de recerca més gran d'Europa per trobar una cura per a l'ELA. El Professor Leonard H. van den Berg, president de TRICALS, Professor de Neurologia al Centre Mèdic Universitari d'Utrecht, Països Baixos, i Principal Investigador de l'assaig clínic, afirma: “El consorci TRICALS està orgullós de col·laborar amb Ferrer en aquest important assaig clínic i estem ansiosos de continuar oferint el nostre suport durant el transcurs de l’estudi. Esperem que la formulació oral d'edaravone de Ferrer obtingui resultats positius i sigui un tractament efectiu i beneficiós per a aquelles persones diagnosticades amb ELA”.
Aquesta fita important és conseqüència de l'acord de llicència entre Ferrer i Treeway – companyia biotecnològica holandesa fundada per pacients amb ELA.
Sobre l'ELA2
L'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA), malaltia neuromotora més freqüent, és un trastorn neurodegeneratiu de les neurones motores del cervell i de la medul·la, causant progressivament paràlisi, fins a provocar la mort, normalment de 2 a 5 anys després del diagnòstic.
L'ELA és una malaltia rara amb una etiologia multifactorial, el mecanisme patogènic de la qual no es coneix encara de manera precisa. L'ELA apareix típicament en persones d'entre 40 i 70 anys, més freqüentment en homes que en dones, i es diferencia entre dos tipus: l'ELA familiar, que afecta el 10-15% dels pacients i l'ELA esporàdica, que afecta el 85-90% d’ells.
1 Brotman et al., 2020; Ito et al. 2008
2 Masrori and Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918– 1929