Spółka Ferrer uzyskuje prawa do dystrybucji roztworu do inhalacji treprostinilu, w tym potencjalnych wskazań do leczenia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF) i postępującego włóknienia płuc (PPF)
Barcelona, 27 maja 2024 r. Międzynarodowa spółka farmaceutyczna BCorp, Ferrer, nadal koncentruje się na naczyniowych chorobach płuc i śródmiąższowych chorobach płuc, ogłaszając rozszerzenie obecnej umowy dystrybucyjnej z United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR) na Tyvaso® (roztwór do inhalacji treprostinilu*) - farmaceutyczny produkt złożony dopuszczony do stosowania w leczeniu nadciśnienia płucnego grupy 3 WHO związanego ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD) oraz tętniczego nadciśnienia płucnego grupy 1 WHO (PAH).
Obie spółki podpisały umowy dystrybucyjne na dwa nowe potencjalne wskazania cząsteczki: idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF) i postępujące zwłóknienie płuc (PPF), dwie rzadkie choroby charakteryzujące się bliznowaceniem płuc, które powoduje trudności w oddychaniu pacjentów, prowadząc do niskiej jakości życia, a nawet zgonu. Obecne dostępne metody leczenia IPF i PPF wykazały jedynie spowolnienie postępu choroby, podczas gdy roztwór do inhalacji treprostinilu może potencjalnie zaoferować nową opcję leczenia u tych pacjentów.
„Dziedzina chorób naczyń płucnych i śródmiąższowych chorób płuc jest dla nas bardzo ważna", powiedział Óscar Pérez, dyrektor ds. naukowych i rozwoju biznesu spółki Ferrer. „Wzmocnienie naszego partnerstwa z United Therapeutics Corporation może przyczynić się do realizacji naszego celu, jakim jest wykorzystanie biznesu do walki o sprawiedliwość społeczną poprzez opracowywanie nowych rozwiązań dla osób, rodzin i opiekunów żyjących z wyniszczającymi chorobami”.
Spółka Ferrer została wyznaczona na wyłącznego dystrybutora na całym świecie (z wyjątkiem USA, Kanady, Japonii, Chin i Izraela), który udostępni tę opcję terapeutyczną po zatwierdzeniu do leczenia IPF i PPF oraz będzie nadal dostarczać przełomowe rozwiązania potrzebującym pacjentom.
Komunikat ten wykorzystuje silne możliwości i doświadczenie spółki Ferrer w zakresie chorób naczyń płucnych i śródmiąższowych chorób płuc oraz podkreśla zaangażowanie obu spółek w rozszerzenie globalnego dostępu do roztworu do inhalacji treprostinil dla pacjentów z IPF i PPF, jeśli zostanie on zatwierdzony.
Roztwór do inhalacji treprostinil jest obecnie oceniany w trzech badaniach klinicznych fazy III: dwóch u pacjentów z IPF (z udziałem łącznie ponad 1000 osób) i jednym u pacjentów z PPF (z udziałem 698 osób), z 52-tygodniową obserwacją i łącznie obejmujących globalny obszar badań.
* Tyvaso® (roztwór do inhalacji treprostinilu) jest mimetykiem prostacykliny wskazanym w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH; grupa 1 WHO) i nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD; grupa 3 WHO). Lek Tyvaso® stosowany w leczeniu PH-ILD jest obecnie dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych, Izraelu, Chile, Republice Dominikańskiej i Argentynie, a w Japonii jest w trakcie przeglądu regulacyjnego, natomiast lek Tyvaso® stosowany w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH) grupy I według WHO jest obecnie dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych, Izraelu, Argentynie, Kolumbii, Japonii i Republice Dominikańskiej. W kwestii rejestracji roztworu do inhalacji Tyvaso® (treprostinil) do leczenia PH-ILD, spółka Ferrer właśnie uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Chile i Republice Dominikańskiej i będzie koncentrować się na uzyskaniu go również w Wielkiej Brytanii. Dalsza ocena roztworu do inhalacji Tyvaso® PH-ILD dla celów Unii Europejskiej będzie kontynuowana.
---END---
Informacje o śródmiąższowej chorobie płuc (ILD)
Śródmiąższowa choroba płuc (ILD) to grupa chorób płuc, które charakteryzują się wyraźnym bliznowaceniem lub zwłóknieniem oskrzelików i pęcherzyków płucnych.
Informacje o idiopatycznym zwłóknieniu płuc (IPF)
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to choroba płuc powodująca bliznowacenie o nieznanej (idiopatycznej) przyczynie i jest najczęstszą z idiopatycznych śródmiąższowych chorób płuc. Choroba IPF charakteryzuje się postępującą utratą zdolności płuc do przenoszenia tlenu do krwi, stan ten może objawiać się szerokim zakresem objawów, w tym dusznością podczas aktywności, ciężkim oddechem i zmęczeniem, ostatecznie prowadząc do niewydolności oddechowej i śmierci. Chociaż dokładne przyczyny IPF pozostają nieznane, IPF rzadko ujawnia się przed 50. rokiem życia i może być powiązane z paleniem papierosów i pewnymi predyspozycjami genetycznymi. Ponadto niektóre dowody sugerują, że refluks żołądkowo-przełykowy (refluks żołądkowy lub zgaga), niektóre infekcje wirusowe, zanieczyszczenie powietrza i niektóre narażenia w miejscu pracy mogą być czynnikami ryzyka IPF. Według najnowszych badań szacuje się, że IPF dotyka od 0,33 do 4,51 osób na 10 000 osób na całym świecie, a rokowania są złe, z medianą przeżycia wynoszącą 2-3 lata, w przypadku braku leczenia1.
Informacje na temat postępującego zwłóknienia płuc (PPF)
Postępujące zwłóknienie płuc (PPF) to grupa śródmiąższowych chorób płuc (ILD), które charakteryzują się postępującym, samopodtrzymującym się zwłóknieniem i przebiegiem podobnym do idiopatycznego zwłóknienia płuc (IPF). PPF obejmuje idiopatyczne śródmiąższowe zapalenia płuc (inne niż IPF), autoimmunologiczne ILD, przewlekłe zapalenie płuc z powodu nadwrażliwości na włóknienie i zwłóknieniowe ILD związane z narażeniem środowiskowym lub zawodowym. Szacuje się, że u 13–40% pacjentów z różnymi ILD rozwinie się PPF2. Pacjenci z PPF wykazują obniżoną czynność płuc, niską jakość życia i zwiększoną śmiertelność pomimo zwykłego leczenia podstawowej ILD. Szacunkowe średnie przeżycie bez przeszczepu i przeżycie całkowite wynoszą odpowiednio około 2,9 roku i 3,7 roku.3,4
Informacje o nadciśnieniu płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD)
Nadciśnienie płucne (PH) często komplikuje przebieg pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc i wiąże się z gorszym stanem funkcjonalnym mierzonym wydolnością wysiłkową, większym zapotrzebowaniem na dodatkowy tlen, obniżoną jakością życia i gorszymi wynikami. Szacuje się, że PH dotyka co najmniej 15% pacjentów z wczesnym stadium ILD i może dotyczyć nawet 86% pacjentów z cięższą postacią ILD5.
Piśmiennictwo:
1 Maher TM, Bendstrup E, Dron L, et al. Global incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2021 Jul 7;22(1):197.
2 Olson AL, Patnaik P, Hartmann N, et al. Prevalence and incidence of chronic fibrosing interstitial lung diseases with a progressive phenotype in the United States estimated in a large claims database analysis. Adv Ther. 2021;38:4100-4114.
3 Platenburg MGJP, van der Vis JJ, Grutters JC, van Moorsel CHM. Decreased survival and lung function in progressive pulmonary fibrosis. Medicina. 2023;59:296.
4 Cottin V, Teague R, Nicholson L, et al. The burden of progressive-fibrosing interstitial lung disease. Front Med. 2022;9:799912.
5 Behr J, Nathan SD. Pulmonary hypertension in interstitial lung disease: screening, diagnosis and treatment. Curr Opin Pulm Med. 2021 Sep 1;27(5):396-404.