Ferrer obtient les droits de distribution de la solution à inhaler de tréprostinil, y compris dans des indications potentielles pour la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et la fibrose pulmonaire progressive (FPP)
Barcelone, le 27 mai 2024. Ferrer, laboratoire pharmaceutique international certifié B Corp, continue de se concentrer sur les maladies vasculaires pulmonaires et les pneumopathies interstitielles diffuses en annonçant l’élargissement de son accord de distribution actuel avec United Therapeutics Corporation (Nasdaq : UTHR) pour Tyvaso® (solution à inhaler de tréprostinil*) – une combinaison médicament-dispositif pharmaceutique autorisée pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire du Groupe 3 de l’OMS associée à une pneumopathie interstitielle diffuse (HTAP-PID) et pour l’hypertension artérielle pulmonaire du Groupe 1 de l’OMS (HTAP).
Les deux sociétés ont signé les droits de distribution pour deux nouvelles indications potentielles de la molécule, la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et la fibrose pulmonaire progressive (FPP), deux maladies rares caractérisées par la formation de tissu cicatriciel dans les poumons, entraînant pour les patients des difficultés respiratoires, une mauvaise qualité de vie, voire une évolution mortelle. Il a été démontré que les traitements actuellement disponibles pour la FPI et la FPP ralentissent seulement la progression de la maladie, alors que la solution à inhaler de tréprostinil pourrait potentiellement offrir une nouvelle option de traitement chez ces patients.
« Le domaine des maladies vasculaires pulmonaires et de la pneumopathie interstitielle diffuse est très important pour nous », explique Óscar Pérez, directeur scientifique et du développement commercial chez Ferrer. « Le renforcement de notre partenariat avec United Therapeutics Corporation s’aligne avec notre objectif de mettre les affaires au service de la justice sociale, en apportant de nouvelles solutions aux patients, aux familles et aux aidants qui font face à des maladies dévastatrices. »
Dans le cadre de l’accord élargi, Ferrer a été désigné comme distributeur exclusif au niveau mondial (sauf aux États-Unis, au Canada, au Japon, en Chine et en Israël), pour rendre cette option thérapeutique disponible après autorisation pour le traitement de la FPI et de la FPP, et continuer à offrir aux patients qui en ont besoin des solutions transformatrices.
Cet élargissement s’appuie sur les solides capacités et l’expertise de Ferrer dans le domaine des maladies vasculaires pulmonaires et de la pneumopathie interstitielle diffuse, et vient souligner l’engagement des deux sociétés à élargir l’accès mondial à la solution à inhaler de tréprostinil pour les patients atteints de FPI et de FPP, si elle est approuvée.
La solution à inhaler de tréprostinil est actuellement évaluée dans trois essais cliniques de phase III : deux chez des patients atteints de FPI (avec plus de 1 000 participants combinés) et un chez des patients atteints de FPP (avec 698 participants), avec un suivi sur 52 semaines et une géographie d’étude mondiale.
* Tyvaso® (solution à inhaler de tréprostinil) est un mimétique de la prostacycline indiqué pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP ; Groupe 1 de l’OMS) et de l’hypertension artérielle pulmonaire associée à une pneumopathie interstitielle diffuse (HTAP-PID ; Groupe 3 de l’OMS). Tyvaso® pour l’HTAP-PID est actuellement autorisé aux États-Unis, en Israël, au Chili, en République dominicaine et en Argentine, et est en cours d’examen réglementaire au Japon ; pour l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) du Groupe 1 de l’OMS, il est actuellement autorisé aux États-Unis, en Israël, en Argentine, en Colombie, au Japon et en République dominicaine. Concernant l’enregistrement de la solution à inhaler Tyvaso® (tréprostinil) pour le traitement de l’HTAP-PID, Ferrer vient d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché au Chili et en République Dominicaine et travaille à l’obtenir au Royaume-Uni. Une évaluation plus approfondie de Tyvaso® pour l’HTAP-PID dans l’Union européenne se poursuivra.
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À propos de la pneumopathie interstitielle diffuse (PID)
La pneumopathie interstitielle diffuse (PID) est un groupe de maladies pulmonaires qui se caractérisent par une cicatrisation ou fibrose marquée des bronchioles et des sacs alvéolaires dans les poumons.
À propos de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)
La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est une maladie de cause inconnue (idiopathique), caractérisée par une formation de tissu cicatriciel dans les poumons. Il s’agit de la forme la plus courante de pneumonie interstitielle idiopathique. La FPI se caractérise par la perte progressive de la capacité des poumons à transférer l’oxygène dans le sang. La maladie peut se manifester par un large éventail de symptômes, notamment essoufflement à l’activité, respiration laborieuse et fatigue, entraînant finalement une insuffisance respiratoire et la mort. Bien que les causes précises de la FPI restent inconnues, la FPI se manifeste rarement avant 50 ans et peut être associée au tabagisme et à certaines prédispositions génétiques. En outre, certaines éléments probants suggèrent que le reflux gastro-œsophagien (reflux acide ou brûlures d’estomac), certaines infections virales, la pollution de l’air et certaines expositions sur le lieu de travail peuvent être des facteurs de risque de la FPI. Selon des recherches récentes, on estime que la FPI affecte entre 0,33 et 4,51 personnes pour 10 000 personnes dans le monde, et le pronostic est sombre, avec une survie médiane de 2 à 3 ans en l’absence de traitement1.
À propos de la fibrose pulmonaire progressive (FPP)
La fibrose pulmonaire progressive (FPP) est un groupe de pneumopathies interstitielles diffuses (PID) caractérisées par une fibrose progressive et auto-entretenue et qui présentent une évolution similaire à celle de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). La FPP comprend les pneumonies interstitielles idiopathiques (autres que la FPI), les PID auto-immunes, les pneumopathies d’hypersensibilité fibrosantes chroniques et les PID fibrotiques liées à une exposition environnementale ou professionnelle. On estime que 13 à 40 % des patients atteints de ces différentes PID développeront une FPP2. Les patients atteints de FPP présentent une fonction pulmonaire diminuée, une mauvaise qualité de vie et une mortalité accrue malgré les traitements habituels pour la PID sous-jacente. Les estimations de la survie médiane sans greffe et de la survie globale sont respectivement d’environ 2,9 ans et 3,7 ans3,4.
À propos de l’hypertension artérielle pulmonaire associée à la pneumopathie interstitielle diffuse (HTAP-PID)
L’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) du Groupe 3 de l’OMS est une complication fréquente de l’évolution des patients atteints de pneumopathie interstitielle diffuse. Elle est associée à un état fonctionnel dégradé tel que mesuré par la capacité d’exercice, des besoins accrus d’oxygénothérapie, une qualité de vie réduite et des résultats cliniques moins favorables. On estime que l’HTAP affecte au moins 15 % des patients atteints d’une PID à un stade précoce et peut toucher jusqu’à 86 % des patients présentant une PID plus grave5.
References
1 Maher TM, Bendstrup E, Dron L, et al. Global incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2021 Jul 7;22(1):197.
2 Olson AL, Patnaik P, Hartmann N, et al. Prevalence and incidence of chronic fibrosing interstitial lung diseases with a progressive phenotype in the United States estimated in a large claims database analysis. Adv Ther. 2021;38:4100-4114.
3 Platenburg MGJP, van der Vis JJ, Grutters JC, van Moorsel CHM. Decreased survival and lung function in progressive pulmonary fibrosis. Medicina. 2023;59:296.
4 Cottin V, Teague R, Nicholson L, et al. The burden of progressive-fibrosing interstitial lung disease. Front Med. 2022;9:799912.
5 Behr J, Nathan SD. Pulmonary hypertension in interstitial lung disease: screening, diagnosis and treatment. Curr Opin Pulm Med. 2021 Sep 1;27(5):396-404.