Společnost Ferrer získala distribuční práva pro roztok treprostinilu k inhalaci, včetně potenciálních indikací pro idiopatickou plicní fibrózu (IPF) a progresivní plicní fibrózu (PPF)
Barcelona, 27. května 2024. Mezinárodní farmaceutická společnost BCorp Ferrer pokračuje v posilování svého zaměření na plicní vaskulární a intersticiální plicní onemocnění oznámením rozšíření své současné distribuční smlouvy s United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR) pro Tyvaso® (roztok treprostinilu k inhalaci*) – kombinovaný produkt sestávající z léčivého přípravku a prostředku schválený k léčbě pulmonální hypertenze skupiny 3 související s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD) a pulmonální arteriální hypertenze skupiny 1 podle WHO (PAH).
Obě společnosti podepsaly distribuční práva pro dvě nové potenciální indikace této molekuly, idiopatickou plicní fibrózu (IPF) a progresivní plicní fibrózu (PPF), dvě vzácná onemocnění charakterizovaná zjizvením plic, které pacientům ztěžuje dýchání, což vede k nízké kvalitě života, či dokonce k úmrtí. Ukázalo se, že současné dostupné léčby IPF a PPF pouze zpomalují progresi onemocnění, zatímco roztok treprostinilu k inhalaci by u těchto pacientů mohl potenciálně nabídnout novou možnost léčby.
„Oblast plicních vaskulárních a intersticiálních plicních onemocnění je pro nás velmi důležitá,“ řekl Óscar Pérez, ředitel pro vědecký a obchodní rozvoj společnosti Ferrer. „Posílení našeho partnerství se společností United Therapeutics Corporation může podpořit náš záměr využívat podnikání k boji za sociální spravedlnost prostřednictvím poskytování nových řešení pro lidi, rodiny a pečovatele žijící s ničivými nemocemi.“
Na základě rozšířené smlouvy byla společnost Ferrer jmenována výhradním celosvětovým distributorem (s výjimkou USA, Kanady, Japonska, Číny a Izraele), aby tuto léčebnou možnost po schválení zpřístupnila pro léčbu IPF a PPF a nadále poskytovala transformativní řešení potřebným pacientům.
Toto oznámení je založeno na silných schopnostech a odborných znalostech společnosti Ferrer v oblasti plicních cévních a intersticiálních plicních onemocnění a podtrhuje závazek obou společností rozšířit v případě schválení globální přístup k roztoku treprostinilu k inhalaci pro pacienty s IPF a PPF.
Roztok treprostinilu k inhalaci je v současné době hodnocen ve třech klinických studiích fáze 3: ve dvou u pacientů s IPF (celkem s více než 1 000 subjekty) a v jedné u pacientů s PPF (s 698 subjekty), s 52týdenním následným sledováním a dohromady pokrývajících celosvětovou geografii studie.
* Tyvaso® (roztok treprostinilu k inhalaci) je mimetikum prostacyklinu indikované k léčbě pulmonální arteriální hypertenze (PAH; WHO skupina 1) a pulmonální hypertenze spojené s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD; WHO skupina 3). Tyvaso® pro PH-ILD je v současné době povolen v USA, Izraeli, Chile, Dominikánské republice a Argentině a posuzují ho regulační orgány v Japonsku a pro pulmonální arteriální hypertenzi skupiny 1 (PAH) WHO je v současnosti povolený v USA, Izraeli, Argentině, Kolumbii, Japonsku a Dominikánské republice. Pokud jde o registraci roztoku k inhalaci Tyvaso® (treprostinil) pro léčbu PH-ILD, společnost Ferrer právě získala povolení k uvedení na trh v Chile a Dominikánské republice a zaměří se na jeho získání také ve Spojeném království. Nadále bude probíhat další hodnocení Tyvaso® PH-ILD pro Evropskou unii.
---END---
O intersticiálním plicním onemocnění (ILD)
Intersticiální plicní onemocnění (ILD) je skupina plicních onemocnění, která se vyznačují výrazným zjizvením nebo fibrózou bronchiolů a alveolárních váčků v plicích.
O idiopatické plicní fibróze (IPF)
Idiopatická plicní fibróza (IPF) je zjizvující onemocnění plic z neznámé (idiopatické) příčiny a je nejčastější z idiopatických intersticiálních pneumonií. IPF je charakterizována progresivní ztrátou schopnosti plic přenášet kyslík do krve, stav se může projevovat širokou škálou příznaků, včetně dýchavičnosti při aktivitě, namáhavého dýchání a únavy, což nakonec vede k respiračnímu selhání a smrti. Zatímco přesné příčiny IPF zůstávají neznámé, IPF se zřídka objevuje před dosažením věku 50 let a může být spojena s kouřením cigaret a určitými genetickými dispozicemi. Některé důkazy navíc naznačují, že rizikové faktory mohou u IPF představovat gastroezofageální reflux (reflux kyselin neboli pálení žáhy), některé virové infekce, znečištění ovzduší a určitá expozice na pracovišti. Podle nedávného výzkumu se odhaduje, že IPF celosvětově postihuje 0,33 až 4,51 osob na 10 000 osob, přičemž prognóza je při neléčení špatná, s mediánem přežití 2–3 roky1.
O progresivní plicní fibróze (PPF)
Progresivní plicní fibróza (PPF) je skupina stavů intersticiálního plicního onemocnění (ILD), které vykazují progresivní, samostatně se udržující fibrózu a vykazují podobný průběh onemocnění jako idiopatická plicní fibróza (IPF). PPF zahrnuje idiopatické intersticiální pneumonie (jiné než IPF), autoimunitní ILD, chronickou fibrotizující hypersenzitivní pneumonitidu a fibrotická ILD související s expozicí v prostředí nebo v zaměstnání. Odhaduje se, že u 13 % až 40 % pacientů s těmito různými ILD se vyvine PPF2. Pacienti s PPF vykazují sníženou plicní funkci, špatnou kvalitu života a zvýšenou mortalitu navzdory obvyklé léčbě základního ILD. Odhady mediánu přežití bez transplantace jsou přibližně 2,9 roku a celkového přežití 3,7 roku.3,4
O plicní hypertenzi spojené s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD)
Plicní hypertenze (PH) často komplikuje průběh onemocnění u pacientů s intersticiálním plicním onemocněním a je spojena s horším funkčním stavem měřeným podle fyzické kapacity, větší potřebou doplňovaného kyslíku, zhoršenou kvalitou života a horšími výsledky. Odhaduje se, že PH postihuje nejméně 15 % pacientů s ILD v časném stadiu a může postihnout až 86 % pacientů se závažnějším ILD5.
Odkazy
1 Maher TM, Bendstrup E, Dron L, et al. Global incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2021 Jul 7;22(1):197.
2 Olson AL, Patnaik P, Hartmann N, et al. Prevalence and incidence of chronic fibrosing interstitial lung diseases with a progressive phenotype in the United States estimated in a large claims database analysis. Adv Ther. 2021;38:4100-4114.
3 Platenburg MGJP, van der Vis JJ, Grutters JC, van Moorsel CHM. Decreased survival and lung function in progressive pulmonary fibrosis. Medicina. 2023;59:296.
4 Cottin V, Teague R, Nicholson L, et al. The burden of progressive-fibrosing interstitial lung disease. Front Med. 2022;9:799912.
5 Behr J, Nathan SD. Pulmonary hypertension in interstitial lung disease: screening, diagnosis and treatment. Curr Opin Pulm Med. 2021 Sep 1;27(5):396-404.