Ferrer verkrijgt de distributierechten voor de inhalatieoplossing van treprostinil, inclusief de mogelijke indicaties voor idiopathische pulmonale fibrose (IPF) en progressieve longfibrose (PPF)
Barcelona, 27 mei 2024. Het internationale farmaceutische BCorp-bedrijf Ferrer blijft zijn focus richten op pulmonale vasculaire en interstitiële longziekten door de uitbreiding aan te kondigen van zijn huidige distributieovereenkomst met United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR) voor Tyvaso® (treprostinil-inhalatieoplossing*), een farmaceutisch combinatieproduct van een medicijn en hulpmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van WHO groep 3 pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD), en voor WHO groep 1 pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
Beide bedrijven hebben de distributierechten ondertekend voor twee nieuwe potentiële indicaties van het molecuul, idiopathische pulmonaire fibrose (IPF) en progressieve longfibrose (PPF), twee zeldzame ziekten die worden gekenmerkt door littekenvorming op de longen waardoor patiënten moeilijk kunnen ademen, wat leidt tot ademhalingsproblemen die een slechte kwaliteit van leven en zelfs de dood tot gevolg kunnen hebben. Er is alleen aangetoond dat de huidige beschikbare behandelingen voor IPF en PPF de ziekteprogressie vertragen, terwijl de inhalatieoplossing van treprostinil mogelijk een nieuwe behandelingsoptie zou kunnen zijn voor deze patiënten.
“Pulmonale vasculaire en interstitiële longziekten zijn erg belangrijk voor ons”, aldus Óscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer bij Ferrer. “Het verstevigen van ons partnerschap met United Therapeutics Corporation kan ons doel bevorderen om het bedrijfsleven te gebruiken in de strijd om sociale rechtvaardigheid door nieuwe oplossingen te leveren voor mensen, gezinnen en zorgverleners die met ernstige ziekten leven”.
In het kader van de uitgebreide overeenkomst is Ferrer aangesteld als de exclusieve, wereldwijde distributeur (behalve voor de VS, Canada, Japan, China en Israël) om deze therapeutische optie na goedkeuring beschikbaar te stellen voor de behandeling van IPF en PPF en transformatieve oplossingen te blijven leveren voor behoeftige patiënten.
De aankondiging maakt gebruik van de kwaliteiten en expertise van Ferrer op het gebied van pulmonale vasculaire en interstitiële longziekten en onderstreept de inzet van beide bedrijven om de wereldwijde toegang tot treprostinil-inhalatieoplossingen voor IPF- en PPF-patiënten uit te breiden, als deze goedgekeurd worden.
De treprostinil-inhalatieoplossing wordt momenteel beoordeeld in drie klinische fase 3-onderzoeken: twee bij IPF-patiënten (met in totaal meer dan 1.000 proefpersonen) en één bij PPF-patiënten (met 698 proefpersonen), met een follow-up van 52 weken. Het gaat hier om een wereldwijd onderzoek.
* Tyvaso® (inhalatieoplossing van treprostinil) is een prostacycline-nabootser die is geïndiceerd voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH; WHO groep 1) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD; WHO groep 3). Tyvaso® voor PH-ILD is momenteel goedgekeurd in de VS, Israël, Chili, de Dominicaanse Republiek en Argentinië, en onder toezicht in Japan, en voor WHO groep 1 pulmonale arteriële hypertensie (PAH), is het momenteel goedgekeurd in de VS, Israël, Argentinië, Colombia, Japan en de Dominicaanse Republiek. Wat betreft de registratie van de Tyvaso® (treprostinil) inhalatieoplossing voor de behandeling van PH-ILD heeft Ferrer zojuist de vergunning voor het in de handel brengen verkregen in Chili en de Dominicaanse Republiek en zal het bedrijf zich erop richten deze vergunning ook in het Verenigd Koninkrijk te verkrijgen. De verdere beoordeling van Tyvaso® PH-ILD voor de Europese Unie zal worden voortgezet.
---END---
Over interstitiële longziekte (ILD)
Interstitiële longziekte (ILD) is een groep van longaandoeningen die wordt gekenmerkt door duidelijke littekenvorming of fibrose van de bronchioli en alveoli (longblaasjes) in de longen.
Over idiopathische pulmonale fibrose (IPF)
Idiopathische pulmonale fibrose (IPF) is een littekenziekte van de longen met een onbekende (idiopathische) oorzaak en is de meest voorkomende idiopathische interstitiële pneumonie. IPF wordt gekenmerkt door het progressieve verlies van het vermogen van de longen om zuurstof in het bloed over te brengen. De aandoening kan zich uiten in een breed scala aan symptomen, waaronder kortademigheid bij activiteit, toegenomen ademhalingsarbeid en vermoeidheid, wat uiteindelijk resulteert in respiratoir falen en de dood. Hoewel de precieze oorzaken van IPF onbekend zijn, manifesteert IPF zich zelden vóór de leeftijd van 50 jaar en kan het in verband worden gebracht met het roken van sigaretten en met een bepaalde genetische aanleg. Bovendien zijn er aanwijzingen dat gastro-oesofageale reflux (zuurbranden of brandend maagzuur), bepaalde virale infecties, luchtvervuiling en bepaalde blootstellingen op de werkplek risicofactoren kunnen zijn voor IPF. Uit recent onderzoek blijkt dat IPF naar schatting tussen 0,33 en 4,51 mensen per 10.000 personen wereldwijd treft. De prognose is slecht, met een mediane overleving van 2 tot 3 jaar indien de aandoening niet wordt behandeld1.
Over progressieve longfibrose (PPF)
Progressieve longfibrose (PPF) is een groep aandoeningen van interstitiële longziekten (ILD) die progressieve, zichzelf in stand houdende fibrose vertonen en een vergelijkbaar ziekteverloop hebben als idiopathische pulmonale longfibrose (IPF). PPF omvat idiopathische interstitiële pneumonieën (anders dan IPF), auto-immuun-ILD, chronische fibroserende overgevoeligheidspneumonitis en fibrotische ILD gerelateerd aan blootstelling aan het milieu of op het werk. Er wordt geschat dat 13% tot 40% van de patiënten met deze verschillende vormen van ILD PPF zullen ontwikkelen2. Patiënten met PPF vertonen een achteruitgang van de longfunctie, een slechte kwaliteit van leven en verhoogde sterfte ondanks de gebruikelijke behandelingen voor de onderliggende ILD. Schattingen voor de mediane transplantatievrije overleving en de totale overleving bedragen respectievelijk ongeveer 2,9 jaar en 3,7 jaar3,4.
Pulmonale hypertensie in verband met interstitiële longziekte (PH-ILD)
Pulmonale hypertensie (PH) bemoeilijkt vaak het ziektebeloop van patiënten met interstitiële longziekte en wordt in verband gebracht met een slechtere functionele status, gemeten aan de hand van inspanningscapaciteit, grotere behoefte aan extra zuurstof, verminderde kwaliteit van leven en slechtere uitkomsten. Naar schatting treft PH minstens 15% van de patiënten met ILD in een vroeg stadium en kan het tot 86% van de patiënten met ernstigere ILD treffen5.
Referenties
1 Maher TM, Bendstrup E, Dron L, et al. Global incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2021 Jul 7;22(1):197.
2 Olson AL, Patnaik P, Hartmann N, et al. Prevalence and incidence of chronic fibrosing interstitial lung diseases with a progressive phenotype in the United States estimated in a large claims database analysis. Adv Ther. 2021;38:4100-4114.
3 Platenburg MGJP, van der Vis JJ, Grutters JC, van Moorsel CHM. Decreased survival and lung function in progressive pulmonary fibrosis. Medicina. 2023;59:296.
4 Cottin V, Teague R, Nicholson L, et al. The burden of progressive-fibrosing interstitial lung disease. Front Med. 2022;9:799912.
5 Behr J, Nathan SD. Pulmonary hypertension in interstitial lung disease: screening, diagnosis and treatment. Curr Opin Pulm Med. 2021 Sep 1;27(5):396-404.