- Se prevé que el reclutamiento comience este mes y se extienda a más de 31 centros repartidos por nueve países de la UE, sumándose al proceso ya en marcha en EE. UU. y el Reino Unido, al que se unirá posteriormente Canadá.
- Ferrer y Prilenia presentarán nuevos análisis de datos y novedades sobre los ensayos clínicos en el Congreso de Investigación Clínica de la Red Europea de la Enfermedad de Huntington (EHDN).
Ferreri y Prilenia Therapeutics B.V. anuncian que el estudio confirmatorio de fase 3 PRECISE-HD sobre la pridopidina, un fármaco en fase de investigación para la enfermedad de Huntington (EH), ha recibido autorización para comenzar en los Estados miembros de la UE (número de ensayo clínico de la UE: 2026-526093-16-00, NCT07609108). Se prevé que el reclutamiento en la UE comience este mes, sumándose a los centros que ya están reclutando en EE. UU. y el Reino Unido, a los que se unirá posteriormente Canadá.
Diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de la pridopidina (administrada en forma de cápsulas por vía oral dos veces al día) y para recabar datos destinados a la evaluación regulatoria, el estudio PRECISE-HD, un ensayo global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con aproximadamente 400 participantes, evaluará el efecto clínico del tratamiento en fase de investigación sobre la progresión de la enfermedad, la capacidad funcional, la función motora, la cognición, el habla y la calidad de vida.
“El inicio del estudio PRECISE-HD en Europa supone un hito para la comunidad investigadora dedicada a la enfermedad de Huntington. Este estudio confirmatorio de fase 3 se ha diseñado para aprovechar los conocimientos adquiridos en investigaciones anteriores y evaluar rigurosamente la eficacia y la seguridad de la pridopidina en personas que padecen la enfermedad de Huntington. Como investigadores, esperamos con interés colaborar con los centros participantes y la comunidad de Huntington para generar pruebas sólidas que nos ayuden a comprender mejor el papel potencial del tratamiento del estudio en la enfermedad de Huntington», afirmó el Dr. Ralf Reilmann, investigador principal y miembro del Comité Directivo de PRECISE-HD.
“Para las personas que padecen la enfermedad de Huntington y sus familias, cada paso que se da hacia una mejor comprensión de la enfermedad y de las posibles opciones de tratamiento es importante. Acogemos con satisfacción la participación de los centros europeos en el proyecto PRECISE-HD y el enfoque continuo en los resultados que reflejan las realidades y prioridades de las personas que padecen la enfermedad de Huntington y sus familias", afirmó Astri Arnesen, presidenta de la Asociación Europea de Huntington.
"En Ferrer, poner en práctica nuestro propósito también significa afrontar retos científicos complejos, al tiempo que reconocemos la incertidumbre inherente a la investigación. La autorización para poner en marcha el estudio PRECISE-HD en los Estados miembros de la UE supone un paso más en nuestra colaboración con Prilenia. Abordamos esta labor con un claro sentido de la responsabilidad: llevar a cabo la investigación con integridad y dejar que sean los datos los que marquen el camino", afirmó Óscar Pérez, director científico de Ferrer.
Congreso de Investigación Clínica de la EHDN 2026
Ferrer y Prilenia participarán en el próximo Congreso de Investigación Clínica de la Red Europea de la Enfermedad de Huntington (EHDN, en sus siglas en inglés) de 2026, que tendrá lugar del 22 al 24 de octubre en Cracovia (Polonia). El director ejecutivo de Prilenia, el Dr. Michael R. Hayden, ofrecerá una ponencia sobre el diseño de ensayos clínicos y la determinación de la relevancia clínica, además de la presentación de cuatro pósteres.
Acerca de la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y autosómica dominante que provoca síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales, y que, en última instancia, conduce a la muerte. La enfermedad de Huntington está causada por una mutación en el gen de la huntingtina (HTT)ii, y cada hijo de un progenitor tiene un 50 % de probabilidades de desarrollar la enfermedadiii.
Se calcula que, en todo el mundo, unas 100.000 personas padecen la enfermedad de Huntingtoniv, con 300.000 más en riesgo de desarrollar la HDv,vi. Suele diagnosticarse entre los 35 y los 55 añosvii,viii, aunque la enfermedad de Huntington puede aparecer a cualquier edad, incluso en niños y adultos jóvenes (lo que se conoce como enfermedad de inicio juvenil o Juvenile Huntington Disease). La enfermedad evoluciona lentamente a lo largo de un periodo de entre 10 y 30 años ix , y los pacientes van perdiendo poco a poco su capacidad para trabajar, comunicarse, desenvolverse en la vida cotidiana y valerse por sí mismos. Esta discapacidad creciente les lleva a depender por completo de un cuidador y, en última instancia, a la muerte.
Los únicos tratamientos disponibles actualmente para la enfermedad de Huntington se centran en el alivio de los síntomas y los cuidados paliativos, sin que haya terapias aprobadas que hayan demostrado influir en los indicadores de la progresión general de la enfermedad.
Acerca de la pridopidina
La pridopidina es un agonista oral del receptor sigma-1 (S1R) altamente selectivo que se encuentra en fase de investigación. Se ha demostrado que el S1R desempeña un papel en la estimulación de múltiples vías neuroprotectoras que se ven alteradas en enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Huntington (EH) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)x.
En los estudios clínicos realizados hasta la fecha, la pridopidina (administrada en forma de cápsulas por vía oral dos veces al día) ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad generalmente favorable, con datos de más de 1.600 personas (en su mayoría procedentes de estudios sobre Huntington), algunas de las cuales han recibido tratamiento activo durante un máximo de siete añosxi.
La pridopidina se encuentra actualmente en una fase avanzada de desarrollo clínico para la enfermedad de Huntington y la ELA. Cuenta con la designación de medicamento huérfano para la enfermedad de Huntington y la ELA en EE.UU. y la UE, así como con la designación de «vía rápida» (Fast Track) de la FDA en EE. UU. para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Estas designaciones no implican que la pridopidina haya sido autorizada ni que se haya demostrado su seguridad y eficacia.
Acerca del estudio PRECISE-HD
PRECISE-HD (Estudio de fase 3 de la pridopidina para determinar su impacto clínico y su seguridad en la enfermedad de Huntington) es un estudio confirmatorio, de ámbito mundial, con 400 participantes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de la pridopidina, un medicamento en fase de investigación, en personas que padecen la enfermedad de Huntington, desde la fase temprana hasta la fase intermedia de la enfermedad (TFC 7-13).
Con el objetivo de generar datos que respalden aún más la evaluación regulatoria, el estudio evaluará el efecto clínico de la pridopidina sobre la progresión de la enfermedad, la capacidad funcional, la función motora, la cognición, el habla y la calidad de vida. Incorpora los conocimientos adquiridos en investigaciones anteriores, así como el asesoramiento y las aportaciones de la comunidad de pacientes con Huntington, la comunidad investigadora y las autoridades reguladoras.
El estudio PRECISE-HD consta de dos fases consecutivas: una fase controlada con placebo de 52 semanas, en la que los participantes se asignan aleatoriamente para recibir pridopidina o placebo en una proporción de 1:1, seguida de una fase de extensión abierta de 104 semanas en la que todos los participantes elegibles recibirán pridopidina. El criterio de valoración principal es la variación, desde el inicio hasta la semana 52, en la puntuación combinada de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS, en sus siglas en inglés).
El estudio PRECISE-HD se llevará a cabo en hasta 75 centros de todo el mundo, incluidos centros de Estados Unidos, la Unión Europea, el Reino Unido y Canadá. Para más información, consulte www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) y www.clinicaltrialsregister.eu (número CT de la UE: 2026-526093-16-00).
i En abril de 2025, Prilenia y Ferrer firmaron un acuerdo de comercialización y codesarrollo de la pridopidina.
ii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. La pridopidina protege a las neuronas de la toxicidad de la huntingtina mutante a través del receptor sigma-1. Neurobiol Dis. Septiembre de 2019; 129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Publicación electrónica: 17 de mayo de 2019. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243.
iii Myers, R. H. «Genética de la enfermedad de Huntington». NeuroRx. Abril de 2004; 1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.)
iv Pringsheim T, Wiltshire K, Day L, Dykeman J, Steeves T, Jette N. La incidencia y prevalencia de la enfermedad de Huntington: una revisión sistemática y un metaanálisis. Mov Disord. Agosto de 2012; 27(9):1083-91. doi: 10.1002/mds.25075. Publicación electrónica: 12 de junio de 2012. PMID: 22692795.
v Medina et al., «Prevalencia e incidencia de la enfermedad de Huntington: una revisión sistemática y un metaanálisis actualizados». Mov Disord. Dic. de 2022; 37(12):2327-2335.
vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K. y Snell, R. G. (2023). De la patogénesis a la terapia: una revisión de 150 años de investigación sobre la enfermedad de Huntington. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
vii EHDN. Acerca de la enfermedad de Huntington. Abril de 2024. Disponible en: https://ehdn.org/about-hd/ (consultado en abril de 2025).
viii Petracca M, et al. Características clínicas y genéticas de la enfermedad de Huntington de aparición tardía en una amplia cohorte europea. Eur J Neurol. 2022; 29:1940–51.
ix Mayo Clinic. Enfermedad de Huntington. Disponible en: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/huntingtons-disease/symptoms-causes/syc-20356117
x Lachance V, Bélanger S-M, Hay C, Le Corvec V, Banouvong V, Lapalme M, Tarmoun K, Beaucaire G, Lussier MP, Kourrich S. Visión general de las funciones biológicas específicas subcelulares del receptor Sigma-1R y su papel en la neuroprotección. International Journal of Molecular Sciences. 2023; 24(3):1971. https://doi.org/10.3390/ijms24031971
xi Goldberg YP, Navon-Perry L, Cruz-Herranz A, Chen K, Hecker-Barth G, Spiegel K, Cohen Y, Niethammer M, Tan AM, Schuring H, Geva M, Hayden MR. El perfil de seguridad de la pridopidina, un nuevo agonista del receptor sigma-1 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. CNS Drugs. Mayo de 2025; 39(5):485-498. doi: 10.1007/s40263-025-01171-x. Publicación electrónica: 7 de marzo de 2025. PMID: 40055280; PMCID: PMC11982116