NAARDEN, Países Bajos; WALTHAM, Massachusetts; y BARCELONA, España -- 7 de julio de 2026 -- Ferrer y Prilenia Therapeutics B.V. han anunciado hoy el inicio del ensayo clínico confirmatorio PRECISE-HD (ensayo clínico de fase III con pridopidina para determinar el impacto clínico y la seguridad en la enfermedad de Huntington (EH) (NCT07609108)). El reclutamiento ya ha comenzado en EE. UU., y se espera que otros países se sumen de forma progresiva a lo largo de este año.
Centrado en evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de pridopidina, un medicamento en fase de investigación (que se toma en forma de cápsula oral dos veces al día), y en generar datos que respalden su autorización de comercialización, el estudio confirmatorio PRECISE-HD, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con 400 participantes, evaluará el impacto clínico de pridopidina sobre la progresión de la enfermedad, la capacidad funcional, la función motora, la cognitiva, el habla y la calidad de vida (CdV).
Teniendo en cuenta los conocimientos adquiridos en investigaciones anteriores, así como los consejos y aportaciones de la comunidad de pacientes con la enfermedad de Huntington (EH), de la comunidad investigadora y de las autoridades reguladoras, el estudio se centrará en personas que viven con la enfermedad de Huntington, desde la fase temprana hasta la fase intermedia de la enfermedad (definida como una puntuación en la Capacidad Funcional Total (CFT) de entre 7 y 13), una Puntuación Motora Total (PMT) ≥ 20 y una puntuación en la Escala de Independencia ≤ 90 %, es decir, personas que han experimentado algunos cambios motores o un impacto en su funcionamiento independiente. Esto permitirá evaluar adecuadamente cualquier posible efecto de la terapia sobre la progresión de la enfermedad en comparación con el placebo. El estudio PRECISE-HD se llevará a cabo en hasta 75 centros de todo el mundo, incluidos EE. UU., la UE, el Reino Unido y Canadá.
Astri Arnesen, presidenta de la Asociación Europea de Huntington (EHA), afirmó: “El inicio del ensayo clínico PRECISE-HD supone un paso importante y necesario para confirmar los resultados de estudios previos con pridopidina. Este estudio está diseñado para trabajar con el grupo de participantes que ya ha mostrado efectos positivos anteriormente. La EHA valora la participación de la comunidad en los preparativos, mediante la consulta a las organizaciones de pacientes, así como al Consejo Asesor de la Comunidad de Huntington. Hemos comprobado que Ferrer se ha tomado muy en serio las aportaciones a la hora de planificar la estructura del ensayo y su seguimiento. Espero que el estudio tenga una buena acogida entre la comunidad y que el reclutamiento se desarrolle de la forma más fluida y rápida posible. Se trata de un enfoque diferente al de otros ensayos en curso, y los necesitamos todos”.
El Dr. Victor Sung, director de la División de Trastornos del Movimiento de la Universidad de Alabama, director de la Clínica de la Enfermedad de Huntington de la UAB, director del Centro de Excelencia de la HDSA y miembro del Comité Directivo de PRECISE-HD, afirmó: “En estudios anteriores, pridopidina ha demostrado efectos clínicos significativos en circunstancias específicas, y este estudio se ha diseñado cuidadosamente para confirmar dichos efectos, incorporando de forma única los conocimientos previos y elementos novedosos diseñados específicamente para aportar claridad sobre la eficacia del tratamiento”.
Oscar Pérez, director científico de Ferrer, afirmó: “El inicio del ensayo clínico PRECISE-HD refleja el progreso continuo de nuestro trabajo en el ámbito de las enfermedades neurológicas raras y nuestro compromiso con el avance de la investigación clínica rigurosa en áreas donde las necesidades médicas no cubiertas siguen siendo significativas. Tras el inicio de PREVAiLS en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) a principios de este año, PRECISE-HD es el segundo estudio de fase III con pridopidina iniciado en 2026, lo que refuerza el enfoque a largo plazo de Ferrer en las enfermedades raras y nuestra responsabilidad de contribuir, junto con Prilenia y las comunidades clínicas y de pacientes en general, a la generación de evidencia sólida para las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas graves”.
PRECISE-HD consta de dues fases consecutives. La primera és una fase controlada amb placebo de 52 setmanes, en què els participants seran assignats aleatòriament a rebre pridopidina o placebo en una proporció 1:1. Posteriorment, es durà a terme una extensió oberta de 104 setmanes, en què tots els participants elegibles rebran pridopidina. Això permetrà als investigadors avaluar qualsevol possible efecte sobre la progressió de la malaltia durant un període total de fins a tres anys, comparant els resultats amb cohorts externes de control procedents d’estudis observacionals longitudinals multinacionals[iii].
PRECISE-HD avaluarà un ampli conjunt de variables relacionades amb la malaltia de Huntington. La variable principal serà el canvi des de l’inici de l’estudi fins a la setmana 52 en la puntuació de l’escala combinada Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). Es pot consultar més informació sobre l’estudi PRECISE-HD a ClinicalTrials.gov (NCT07609108). Properament també estarà disponible el lloc web de l’estudi PRECISE-HD.
Pridopidina és un medicament en investigació i no està aprovat per a ús comercial per cap autoritat reguladora. La seva seguretat i eficàcia no han estat establertes. La informació continguda en aquest document no constitueix assessorament mèdic. Els pacients han de consultar el seu professional sanitari per obtenir orientació sobre el diagnòstic o les opcions de tractament. Les regulacions locals poden variar; aquest comunicat no pretén promoure ni publicitar cap producte.]
Sobre pridopidina
Pridopidina (que se toma en forma de cápsula oral dos veces al día), actualmente en fase de investigación, es un agonista oral del receptor sigma-1 (S1R) altamente selectivo. Se ha demostrado que el S1R desempeña un papel en la estimulación de múltiples vías neuroprotectoras que se ven alteradas en enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Huntington (EH) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En los ensayos clínicos realizados hasta la fecha, pridopidina ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad generalmente favorable, con datos de más de 1.600 personas (en su mayoría procedentes de estudios sobre la EH), algunas de las cuales han recibido tratamiento activo durante un máximo de siete años.
Además de la EH, pridopidina se encuentra en una fase avanzada de desarrollo clínico para la ELA. El ensayo pivotal de fase III PREVAiLS, actualmente en fase de reclutamiento para la ELA, se basa en los resultados del ensayo de fase II HEALEY ALS Platform, realizado en pacientes con una enfermedad de progresión rápida en una fase temprana (definida como ELA definitiva o probable según los Criterios de El Escorial (EEC) y con menos de 18 meses desde el inicio de los síntomas).
El fármaco en fase de investigación pridopidina cuenta con la designación de medicamento huérfano para la EH y la ELA en EE. UU. y la UE, así como con la designación de «vía rápida» (Fast Track) de la FDA para el tratamiento de la EH. Estas designaciones no implican que pridopidina haya sido aprobada ni que se haya establecido su seguridad y eficacia.
Sobre la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y autosómica dominante que provoca síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales, y que, en última instancia, conduce a la muerte. La EH está causada por una mutación en el gen de la huntingtina (HTT), y cada hijo de un progenitor con EH tiene un 50 % de probabilidades de desarrollar la enfermedad.
Se estima que en todo el mundo hay unas 100.000 personas con EH, y otras 300.000 personas en riesgo de desarrollarla. Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque la EH puede aparecer a cualquier edad, incluso en niños y adultos jóvenes (lo que se conoce como EH de inicio juvenil o JHD). La enfermedad progresa lentamente a lo largo de 15 a 20 años, y los pacientes pierden gradualmente su capacidad para trabajar, comunicarse, gestionar su vida cotidiana y valerse por sí mismos. Esta discapacidad creciente conduce a una dependencia total de un cuidador y, en última instancia, a la muerte.
Los únicos tratamientos disponibles actualmente para la EH se centran en el alivio de los síntomas y los cuidados paliativos, sin que haya terapias aprobadas que hayan demostrado influir en los indicadores de la progresión general de la enfermedad.
Sobre Ferrer
A Ferrer utilitzem l’empresa per lluitar per la justícia social. Fa temps que som una companyia que vol fer les coses de manera diferent: en lloc de maximitzar el retorn per als accionistes, reinvertim una part significativa dels nostres beneficis en iniciatives que retornen valor a la societat. Allà on pertany. Anem més enllà del compliment normatiu i ens guiem pels estàndards més exigents de sostenibilitat, ètica i integritat. Per això, des del 2022 som una empresa B Corp. Fundada a Barcelona el 1959, Ferrer ofereix solucions transformadores per a malalties greus en més d’un centenar de països. En línia amb el nostre propòsit, ens centrem cada vegada més en les malalties vasculars pulmonars i pulmonars intersticials, així com en les malalties neurològiques rares. Les més de 1.800 persones que formem Ferrer compartim una convicció clara: la nostra activitat empresarial no és una finalitat en si mateixa, sinó una manera de transformar la vida de les persones. Som Ferrer. Ferrer for good.
Sobre Prilenia
Prilenia és una companyia biofarmacèutica privada impulsada per un compromís ferm amb l’excel·lència científica i amb l’acceleració del progrés per a les persones afectades per la malaltia de Huntington (MH), l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i altres trastorns neurodegeneratius. La nostra missió és clara i urgent: desenvolupar i garantir un accés sostenible a medicaments transformadors per a les persones afectades per malalties neurodegeneratives devastadores. Prilenia col·labora amb Ferrer en la comercialització i el codesenvolupament de la pridopidina. La companyia està constituïda als Països Baixos i compta amb el suport d’alguns dels principals inversors del sector de les ciències de la vida. Per a més informació, visiteu www.prilenia.com o seguiu-nos a LinkedIn o X (Twitter).
Referencias
[i] In April 2025, Prilenia and Ferrer signed a commercialization and co-development agreement for pridopidine. Acuerdo de colaboración y licencia entre Prilenia y Ferrer
[ii] Reilmann, R., Feigin, A., Rosser, A.E. et al. Pridopidine in early-stage manifest Huntington’s disease: a phase 3 trial. Nat Med 31, 3780–3789 (2025).
[iii] ENROLL-HD y TRACK-HD.
[iv] Lachance V. et al. Overview of Sigma-1R Subcellular Specific Biological Functions and Role in Neuroprotection. International Journal of Molecular Sciences. 2023;24(3):1971.
[v] Goldberg YP et al. The Safety Profile of Pridopidine, a Novel Sigma-1 Receptor Agonist for the Treatment of Huntington's Disease. CNS Drugs. 2025;39(5):485-498.
[vi] Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025;333(13):1128-1137.
[vii] Eddings CR et al. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiology of Disease. 2019;129:118-129.
[viii] Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. 2004;1(2):255-262.
[ix] Roche Medical Information. Prevalence of Huntington's Disease in the United States.
[x] Pringsheim T. et al. The incidence and prevalence of Huntington's disease: a systematic review and meta-analysis. Movement Disorders. 2012.
[xi] Medina et al. Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Movement Disorders. 2022.
[xii] Jiang A. et al. From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences. 2023.
