Detalls de l'assaig clínic ADORE en esclerosi lateral amiotròfica (ELA)
Ferrer està duent a terme un assaig de fase III per avaluar la seguretat i l'eficàcia del fàrmac en fase de recerca, FNP122, en el tractament de l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA).
Esclerosi lateral amiotròfica (ELA)
L'ELA és una malaltia minoritària, neurodegenerativa i progressiva que afecta les neurones motores del cervell. Es caracteritza per la degeneració axonal i la pèrdua progressiva de les motoneurones superiors i inferiors de tots els nervis, inclòs el sistema nerviós central (SNC).
FNP122
Es considera que, en l'ELA, l'estrès oxidatiu contribueix a la mort de les cèl·lules nervioses, la qual cosa provoca atròfia i, posteriorment, paràlisi muscular, que és el que desencadena la progressió de la malaltia. L'FNP122 és una formulació oral d'edaravona, un compost que prevé l'estrès oxidatiu a les cèl·lules. Per tant, la disminució de l'estrès oxidatiu pot retardar la progressió de l'ELA.
Disseny de l'estudi
Es tracta d'un estudi internacional, multicèntric, aleatoritzat, amb cegament doble i comparatiu amb placebo.
S'hi assignarà els participants de forma aleatòria perquè rebin l'FNP122 o bé placebo en una proporció de 2 a 1.
Atès que és un estudi amb cegament doble, ni el participant ni l'equip de l'estudi no sabran a quin grup ha estat inclòs el participant fins que l'estudi no hagi finalitzat.
En aquest estudi, els participants que rebien tractament amb riluzole abans de ser inclosos a l'estudi (amb una dosi estable 30 dies abans de participar-hi) poden continuar aquest tractament amb riluzole mentre duri l'estudi.
L'estudi té una durada de fins a 72 setmanes de tractament i, un cop finalitzat, s'oferirà als participants la possibilitat de participar en un estudi d'extensió en què tots rebran FNP122.
Una vegada els subjectes hagin donat el consentiment per participar en l'estudi, hauran d'acudir a visites mèdiques presencials en diverses ocasions:
• Per revisar i verificar els criteris de selecció (inclusió i exclusió)
• Per confirmar la participació en l'estudi (visita inicial)
• Durant la setmana 4
• Durant la setmana 12
• A partir d'aleshores, cada 12 setmanes
Durant l'estudi, també es duran a terme visites mensuals per telèfon entre les visites presencials a l'hospital i fins a la setmana 48.
Aquests són alguns dels criteris d'elegibilitat per a la participació en l'estudi:
1. Tenir entre 18 i 80 anys.
2. Haver rebut un diagnòstic d'ELA.
3. Que la malaltia s'hagi iniciat en els darrers 24 mesos.
4. Que la CVL sigui igual o superior al 70 % en la visita de selecció.
5. Que s'hagi produït un canvi en la puntuació de l'ALSFRS-R d'entre 0,35 punts i 1,5 punts al mes (tots dos inclosos) en el període comprès entre l'inici dels primers símptomes i la visita de selecció.
6. Els pacients que rebin riluzole han de tenir les dosis estabilitzades 30 dies o més abans de la visita inicial i aquesta dosi s'ha de mantenir durant tot l'assaig.
7. Les participants dones no poden estar embarassades ni en condicions d'estar-ho, ni tampoc en període de lactància.
La medicació de l'estudi (és a dir, tant el placebo com l'FNP122) es presenta en sobres monodosi i cal dissoldre-la en aigua i prendre-la cada dia.
L'estudi té com a objectiu incloure 300 pacients de diferents països europeus.
Actualment, l'estudi es troba en fase activa a Bèlgica, Polònia, Itàlia, Alemanya, Espanya, Països Baixos i Regne Unit. Properament, se'n preveu l'inici també a altres països d'Europa.
Per a més informació sobre l'estudi, es poden consultar les fonts següents:
Un estudi multicèntric, aleatoritzat, amb cegament doble i controlat amb placebo per investigar l'eficàcia i la seguretat de FAB122 en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica (ADORE). ClinicalTrials.gov [Pàgina web]. January 5, 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810
Assaig ADORE de fase 3 i centres que hi participen. TRICALS [Pàgina web]. 7 de desembre del 2022. https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-trial/
Cal tenir en compte que la informació d'aquest lloc web no pretén substituir els consells dels professionals de la salut.
Els pacients han de demanar assessorament mèdic abans d'iniciar o modificar el seu tractament o de plantejar-se participar en qualsevol investigació clínica.
Els professionals de la salut han de consultar la informació tècnica aprovada pel país del pacient per tal d'assegurar-se de tenir la informació actualitzada i adient d'acord amb els requisits locals.